Un equipo de investigadores, liderados por la española Magdalena Sastre, ha desarrollado un método para prevenir el Alzheimer en ratones mediante la inyección de un virus que permite transmitir un gen específico al cerebro, según un estudio publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences.
Este hallazgo realizado por científicos del Imperial College de Londres, aunque se encuentra en sus primeras etapas de investigación, podría abrir la puerta a posibles nuevos tratamientos de la enfermedad. Los científicos consideran que este gen, denominado PGC1 - alpha, puede prevenir la formación de la proteína amiloide-beta péptida en células en el laboratorio.
Esta proteína es el principal componente de las placas amiloides, una masa viscosa de proteínas que se encuentra en el cerebro de las personas con Alzheimer, y que se piensa que desencadenan la muerte de células cerebrales.
Este descubrimiento puede favorecer nuevos enfoques a la hora de prevenir o detener la enfermedad en sus primeras etapas. "Aunque estos hallazgos son aún muy tempranos sugieren que esta terapia de genes puede tener potencial uso terapéutico para los pacientes. Todavía hay muchos obstáculos que superar, y actualmente la única manera de transmitir este gen es a través de la inyección directa en el cerebro", explicó la doctora Sastre, autora principal del estudio, del Departamento de Medicina del Imperial College.
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Anti-Tumor Activity of PM01183 (lurbinectedin) in BRCA1/ 2-associated Metastatic Breast Cancer Patients .
Posted on October 12, 2016 by Marie Benz MD FAAD .
Judith Balmaña MD // Medical Oncology
Hospital Vall d’Hebron and Vall d’Hebron Institute of Oncology .
Barcelona, Spain .
* A lo largo del ensayo clínico, se ajustó la dosis inicial de lurbinectedina de 7 mg a 3.5 mg/m2, administrado en ambos casos de forma intravenosa cada 3 semanas, con el objeto de mejorar el perfil de seguridad del fármaco.
* El equipo investigador liderado por la Dra. Balmaña llegó a la conclusión de que lurbinectedina (PM1183) es un fármaco activo en cáncer de mama metastásico con mutación BRCA, incluso independientemente del tratamiento previo con platino.
* Con el ajuste de la dosis a 3.5 mg/m2, se mejoró sustancialmente la tolerancia al fármaco manteniendo su eficacia.
* En total, se trataron 54 pacientes y se confirmó una reducción significativa del tamaño del tumor en 22 de ellas (TRG: 41%), por lo que se cumplió el objetivo inicial del estudio que requería que, al menos, 17 pacientes mostraran dicha respuesta.
* Es importante destacar que la tasa de respuesta global en el subgrupo de pacientes con mutación del gen BRCA 2 fue del 61 %, mientras que en aquellas con BRCA 1 alcanzó el 26 %.
* Of 54 Patients with Evaluable data, the ORR Was 40.7% the Best Overall Response with Lurbinectedin Included Complete Response in One (2%) Patient, Partial Response in 21 (39%) Patients ...
* Overall Survival Was 20 Months .
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LINK : * PM01183 Podría Ser un Farmaco Clave en el Tratamiento de Cáncer de Mama Resistente .... Que Alcanza Sinergias con los Tratamientos Standars : Parp Inhibition y con Cispaltin .
* La Doctora Cristina Cruz ha trabajado con Las Pacientes y el Farmaco en el ensayo de Fase II en Hospital Vall D,Hebron ( Barcelona ) .
* En definitiva que PM01183 Beneficiaría a las Pacientes con Cáncer de Mama Resistente y Tambien Beneficiaria a los Farmacos y Tratamientos de Terapia Standar que se usan hoy en Día .
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