24 agosto 2018

Syl1001 ( Tivanisiran / Sylentis ) Ha Demostrado Ser Eficaz Hasta el Momento ... Ojo Seco: ¿ Pronto Habra un Nuevo Tratamiento ?.

Lorenzo Marsili .

Actualizado el 24/08/2018.

*.- Los italianos que viven con el ojo seco son entre siete y diez millones. 


*.- Un nuevo tratamiento promete aliviar el dolor. 

*.- El ensayo clínico también se lleva a cabo en Italia .

Ojo Seco: ¿ Pronto una Nueva Cura ?


Los trastornos oculares secos afectan principalmente a los países industrializados y sufren principalmente de mujeres: el 50% de más de 45 y el 90% de los que están en la menopausia. Pero con el uso excesivo de tabletas y teléfonos inteligentes , el problema también se ha extendido a los grupos de edades más jóvenes. Entre las principales causas se encuentran la contaminación , el aire acondicionado , las lentes de contacto y, de hecho, el uso prolongado de computadoras y tabletas. Sin embargo, un nuevo medicamento que se está probando en Italia podría mejorar la vida de muchos sujetos a este problema.

Dolor, lagrimeo y otros problemas


Los trastornos del ojo seco no son tan raros. La patología está en constante crecimiento, hasta el punto de ser contada por la Organización Mundial de la Salud entre los trastornos más subestimados de la sociedad moderna. Esta es una condición que afecta tanto a la superficie ocular como a la película lagrimal y causa dolor. También son posibles alteraciones visuales y daños más serios. Para ayudar a aquellos que se ven obligados a vivir con este problema, el estudio Helix, presentado en el Congreso Mundial de Oftalmología en Barcelona, ​​trabaja en el ARN y está siendo probado.

Cómo funciona


El Syl1001 es el nombre de la droga que funciona en algunos genes contenidos en el ARN para aliviar los problemas del ojo seco. En la práctica, el objetivo del tratamiento es reducir la producción anormal de algunas proteínas que subyacen al dolor. Una muestra de 300 pacientes en seis países se someterá a pruebas. Con nosotros, la experimentación a gran escala se llevará a cabo en los hospitales Careggi de Florencia, Pisa y Padua, así como en el hospital San Giuseppe de Milán. Además, las instalaciones hospitalarias estarán involucradas en Alemania, Estonia, España, Eslovaquia y Portugal.

Confortantes resultados


Como explicó el Dr. José Manuel Benítez del Castillo Sánchez del Hospital Clínico de San Carlos en Madrid, el Syl1001 ha demostrado ser eficaz hasta el momento. Además, no se encontraron intolerancias en la superficie ocular de los pacientes. 


Ana Isabel Jiménez, director de operaciones de la empresa de I + D farmacéutica (Sylentis) que produce SYL1001, señala que el medicamento ayuda a reducir la inflamación de los ojos, la mejora de la calidad de la lágrima y, en general, el alivio dolor. 

Definitivamente un buen paso adelante en comparación con las simples lágrimas artificiales y analgésicos utilizados hasta hoy.

Trabectedin arrests a doxorubicin-resistant PDGFRA-activated liposarcoma patient-derived orthotopic xenograft (PDOX) nude mouse model .

Tasuku Kiyuna, Yasunori TomeEmail author, Takashi Murakami, Kei Kawaguchi, Kentaro Igarashi, Kentaro Miyake, Masuyo Miyake, Yunfeng Li, Scott D. Nelson, Sarah M. Dry, Arun S. Singh, Tara A. Russell, Irmina Elliott, Shree Ram SinghEmail authorView ORCID ID profile, Fuminori Kanaya, Fritz C. Eilber .

BMC . /// Published: 20 August 2018

Abstract
Background
Pleomorphic liposarcoma (PLPS) is a rare, heterogeneous and an aggressive variant of liposarcoma. Therefore, individualized therapy is urgently needed. Our recent reports suggest that trabectedin (TRAB) is effective against several patient-derived orthotopic xenograft (PDOX) mouse models. Here, we compared the efficacy of first-line therapy, doxorubicin (DOX), and TRAB in a platelet-derived growth factor receptor-α (PDGFRA)-amplified PLPS.

Methods
We used a fresh sample of PLPS tumor derived from a 68-year-old male patient diagnosed with a recurrent PLPS. Subcutaneous implantation of tumor tissue was performed in a nude mouse. After three weeks of implantation, tumor tissues were isolated and cut into small pieces. To match the patient a PDGFRA-amplified PLPS PDOX was created in the biceps femoris of nude mice. Mice were randomized into three groups: Group 1 (G1), control (untreated); Group 2 (G2), DOX-treated; Group 3 (G3), TRAB-treated. Measurement was done twice a week for tumor width, length, and mouse body weight.

Results
The PLPS PDOX showed resistance towards DOX. However, TRAB could arrest the PLPS (p < 0.05 compared to control; p < 0.05 compared to DOX) without any significant changes in body-weight.

Conclusions
The data presented here suggest that for the individual patient the PLPS PDOX model could specifically distinguish both effective and ineffective drugs. This is especially crucial for PLPS because effective first-line therapy is harder to establish if it is not individualized.