16 diciembre 2017

Global RNAi for Therapeutic Market 2017- Sylentis, Gradalis, Sirnaomics, Silenseed .

RNAi for TherapeuticBy nicole - December 15, 2017 .

RNAi for TherapeuticThe Global RNAi for Therapeutic Market 2017 Report briefly explains it’s up to the minute condition in the global market including market capitalization, marketing strategy, current market growth and much more. This report also describes RNAi for Therapeutic market’s past accomplishment and future magnification with respect to current market trends.The key purpose of the RNAi for Therapeutic report is to distinguish, explain, and forecast the global market based on various aspects such as service, solution, application, organization size, deployment and regions. Global RNAi for Therapeutic market competition by top manufacturers/players, with RNAi for Therapeutic sales volume, Price (K USD/Unit), revenue (Million USD), stock market trends 2017 and market share for each manufacturer/player.

Our goal is to provide our cultivated clients with the leading and optimum research material with outright in-depth information of the contemporary market, our new report on RNAi for Therapeutic Market is optimistic in meeting their needs and expectations.

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Pediatría . Muere Gabriela Morreale, la impulsora de la prueba de talón en los recién nacidos .

Resultado de imagen de gabriela morrealeEl pasado 4 de diciembre falleció la profesora y científica Gabriela Morreale, una de las fundadoras de la Endocrinología moderna en España.

 Morreale ha dedicado su vida al estudio del papel del yodo y las hormonas tiroideas en el desarrollo del cerebro fetal e infantil.

 En los años 70 inició la medida rutinaria de TSH y hormonas tiroideas en sangre del talón de recién nacidos para prevenir la deficiencia mental por hipotiroidismo congénito no tratado.

 En la última edición de los premios Constantes y Vitales Gabriela Morreale recibió el reconocimiento a la trayectoria científica en investigación biomédica.

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15 diciembre 2017

PharmaMar , según los Analistas de Edison Investment Research , Tan solo Contando con Yondelis en Europa vale más que el Valor actual en Bolsa .

Top-line data from the Zepsyre (aka lurbinectedin and PM1183) Phase III in Platinum-Resistant Ovarian Cancer is due by early 2018. 

A Second Pivotal Study is evaluating Zepsyre ( Lurbinectedin ) in combination with Doxorubicin in patients with Small Cell Lung Cancer ( SCLC ). 

A Phase III in BRCA2-Mutated Breast Cancer is Planned, and Pivotal studies in Endometrial Cancer have been flagged following a 44% response rate in Phase I.

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Del último informe de Edison ... Eliminaramos Aplidin ...  Nos Quedaría  un Precio Objetivo de 7,38 euros  :






Aplidin . El CHMP ha emitido finalmente una opinión en contra de la aprobación de la solicitud de comercialización de Aplidin® (plitidepsina) para el tratamiento de los pacientes con mieloma múltiple en recaída, en combinación con dexametasona. Tras la opinión del CHMP, la Comisión Europea será la encargada de emitir la decisión final, la cual podría llegar en torno a marzo o abril de 2018.



PM01183 Breast Cancer . Dr. Tripathy Discusses Lurbinectedin in Breast Cancer . ( Presidente del Departamento de Oncología Médica Mamaria, MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas ) .

PM01183 ( Zepsyre / Lurbinectedin . Un Farmaco que la Comunidad Cientifica Internacional sigue con Interes Creciente ... Principalmente en EEUU .

Esta ya Terminando la Fase III Ovario . En Pulmón tambien esta en Fase III y en breve iniciara otras dos Fases III ... Mama y Endometrio .

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Debu Tripathy, MD // Published Online: Thursday, Dec 14, 2017.

Debu Tripathy, MD, professor of medicine, chair, Department of Breast Medical Oncology, The University of Texas MD Anderson Cancer Center, discusses lurbinectedin (PM01183) for patients with breast cancer.

According to Tripathy, lurbinectedin effects how DNA divides. This was tested in patients with breast cancer who had BRCA1/2 mutations and was found to be active and lead to temporary progressions. The trial was amended to include patients with BRCA1/2 mutations who had received a prior PARP inhibitor.

Randomized trials are needed to compare lurbinectedin to other treatments, such as PARP inhibitors. Research is also needed to determine if the regimen can be combined to demonstrate an even higher benefit, explains Tripathy.

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13 diciembre 2017

Myeloma Patients Europa Urges CHMP Committee to Approve Plitidepsin for Relapsed Myeloma . On Behalf of Myeloma Patients Across Europe , We Very Much Hope Taht the CHMP are Minded to Grant Plitidepsin a Positive Recomendation .



Myeloma Patients Europe ( Engloba a más de 40 asociaciones de pacientes ) Manda una Carta a la EMA Pidiendo y Argumentando que Aplidin Reciba la Recomendación de Aprobación "" POSITIVA " . Aplidin tiene ahora un Aliado Clave .

Myeloma Patients Europe insta al comité de CHMP a aprobar la plitidepsina para el mieloma recidivante.

Myeloma Patients Europe (MPE) ha escrito al Presidente del Comité de Medicamentos Humanos de Uso Humano (CHMP) dentro de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para proporcionar el punto de vista del paciente sobre la importancia de la plitidepsina (Aplidin®) para recaídas y refractarios pacientes con mieloma en toda Europa. Hemos delineado la importancia de que los pacientes de toda Europa tengan acceso a medicamentos efectivos que tengan nuevos mecanismos de acción.

Nuestra carta se activó al leer los titulares en la prensa española que el fabricante de plitidepsina (Pharma Mar) informó recientemente a la Comisión Nacional de Mercado de Valores (CNMV) que se espera una votación de tendencia negativa del CHMP en su evaluación de plitidepsina en combinación con dexametasona para el tratamiento de mieloma recurrente y refractario.

Como la reunión final del comité del CHMP aún no se ha llevado a cabo, MPE ha tomado medidas definitivas para volver a enfatizar la importancia del tratamiento para los pacientes con mieloma en el comité del CHMP e instar a su aprobación. Puedes leer nuestra carta aquí.

Dadas las reglas en torno a la confidencialidad, todavía no se sabe por qué el CHMP está tendiendo a votar negativamente. MPE seguirá la decisión con interés y mantendrá nuestros miembros actualizados.


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La Carta Enviada : 

Estimado Sr. Salmonsen .

Preocupaciones de MPE sobre la consideración de CHMP de plitidepsina (Aplidin®) .

En nombre de Myeloma Patients Europe (MPE), una red de más de 40 asociaciones de pacientes en toda Europa, estamos escribiendo para expresar nuestra preocupación sobre el progreso de la plitidepsina (Aplidin®) a través de la EMA Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).

Nos preocupaba saber en la prensa española que el fabricante de plitidepsina (Pharma Mar)
informó recientemente a la Comisión Nacional de Mercado de Valores (CNMV) que se espera una votación de tendencia negativa del CHMP sobre su evaluación de la plitidepsina en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma recurrente y refractario.

Si bien no conocemos la razón de ser de la tendencia negativa potencial del CHMP, a continuación describimos lo que consideramos los beneficios de la plitidepsina para los pacientes con mieloma en Europa y por qué es un importante candidato para la autorización de comercialización. Esperamos que la perspectiva del experto paciente sea útil en la toma de decisiones del comité.

Perspectiva experta del paciente sobre la Plitidepsina .

*.- El mieloma es un cáncer complejo y sigue siendo incurable. Como resultado de los medicamentos con licencia por la Comisión Europea, el mieloma se está volviendo más tratable y las tasas de supervivencia son mejorando. Sin embargo, para continuar con esta tendencia positiva, existe una necesidad continua de nuevos y medicamentos innovadores para permitir a los médicos tratar a los pacientes de una manera personalizada y múltiple.Plitidepsin es una nueva medicina importante que se agregará significativamente a las opciones de tratamiento en mieloma .

*.- La Plitidepsina es un medicamento que tiene un mecanismo de acción completamente nuevo en comparación con la columna vertebral medicamentos en el mieloma (como los agentes inmunomoduladores [IMID] y los inhibidores del proteasoma) [PIs]). Como sabrá, el mieloma es un cáncer recurrente y remitente, que evoluciona rápidamente, por lo que
los pacientes necesitan acceso a tratamientos combinados con medicamentos, como la plitidepsina, que su mieloma no ha sido expuesto previamente.

*.- Los datos de los ensayos clínicos de fase I-III y la experiencia de los hematólogos muestran que los pacientes responden bien a la Plitidepsina en combinación con dexametasona. Los datos publicados muestran que la plitidepsina reduce el riesgo de recaída y prolonga la supervivencia libre de progresión (SLP) en pacientes con recaídas, incluidos los que han sido sometidos a muchos tratamientos previos, que es un área importante de necesidad insatisfecha en mieloma Estos son resultados importantes para los pacientes ya que su enfermedad y la carga de síntomas es reducido, lo que les permite continuar con las actividades diarias normales, como cuidar de sí mismos y pasar tiempo con familiares y amigos.

*.- Como el mieloma es un cáncer recidivante y remitente, la mejoría de la SSA puede verse como un "puente" hacia tratamientos posteriores que también pueden prolongar la supervivencia y mejorar la calidad de vida.

*.- Se ha demostrado que la plitidepsina desarrolla respuestas en pacientes que han sido pretratados con un gama de tratamientos existentes, incluidos IMID e IP. Como se mencionó anteriormente, esto se convierte particularmente importante cuando los pacientes han experimentado múltiples recaídas y están expuestos repetidamente a medicamentos con un mecanismo de acción similar. Plitidepsin les daría acceso a un medicamento que funciona en el entorno con mucho tratamiento previo y que tiene un completamente nuevo mecanismo de acción .

*.- La Plitidepsina está asociada con una toxicidad mínima y tiene un perfil de efectos secundarios que es aceptable para Pacientes ,Toxicidades que ocurrieron en los ensayos clínicos (por ejemplo, mialgia y debilidad muscular, fatiga) fueron leves, reversibles y manejables a través de la atención de apoyo adecuada, que sería replicado en la clínica del hospital. El perfil de efectos secundarios mínimo y aceptable es particularmente importante en la configuración de múltiples recaídas, donde los pacientes pueden experimentar toxicidades acumuladas de tratamientos anteriores.

*.- El método de administración intravenosa (IV) de plitidepsina también es aceptable para el mieloma pacientes, que están acostumbrados a recibir medicamentos de esta manera . Los estudios también han demostrado que casi la mitad de los pacientes prefieren recibir sus tratamientos en un entorno hospitalario dado el acceso a profesionales de la salud y la sensación de seguridad.

En nombre de los pacientes con mieloma en toda Europa, esperamos que el CHMP tenga la intención de otorgar Plitidepsina una Recomendación Positiva.

Solo asegurando la aprobación de nuevas y prometedores tratamientos para pacientes con mieloma en Europa, Podremos mantener la trayectoria en aumento en las tasas de supervivencia en el mieloma multiple .

No dude en ponerse en contacto con MPE si necesita más información para apoyarlo en este toma de decisión .

Tuyo sinceramente
Hans Scheurer

Myeloma Múltiple_Aplidin . ¿Por qué son tan Novedosos los últimos resultados de Aplidin ( Plitidepsina ) para el Myeloma Múltiple ? .

El estudio Admyre incluye un nuevo mecanismo de acción que impide el transporte de las proteínas tóxicas y las induce a su destrucción.

Así es cómo funciona :


Sylentis PHASE III HELIX , A Double-Masked Study of Tivanisirán ( SYL1001 ) in Patients With Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) .

Primary Completion Date : 2018-03 (Anticipated) .

Resultado de imagen de ojo seco
View of NCT03108664 on 2017_12_06


Status : Recruiting
Start date : 2017-05-18 (Actual)
Last follow-up date : 2018-12 (Anticipated)

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Sylentis Lleva a cabo un estudio de Fase III para el Tratamiento del Ojo Seco .

Resultado de imagen de sylentis ojo secoLa OMS selecciona Tivanisirán como denominación común internacional (DCI) de SYL1001 .

Sylentis ( Participada por PharmaMar al 100%) Lleva a cabo del primer estudio de fase III, denominado 'HELIX', con su medicamento en investigación Tivaniisran ( SYL1001 ) para la indicación del síndrome de ojo seco.

El diseño del estudio ha sido acordado con la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y formará parte de la solicitud de autorización de comercialización. Tivanisirán supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores en diferentes áreas terapéuticas a través de una tecnología novedosa de silenciamiento génico basada en el RNA de interferencia (RNAi).

En el estudio participan más de 30 hospitales de 5 países europeos, entre los que se encuentra España, con el objetivo de evaluar el efecto de la solución oftálmica Tivanisirán en los signos y síntomas de 300 pacientes con esta patología para la que apenas hay opciones terapéuticas. Y es que, Tivanisirán es un fármaco basado en RNAi administrado en forma de gotas oftálmicas que bloquea la síntesis de un receptor implicado en la patología del síndrome de ojo seco.

Resultado de imagen de ana isabel jimenez sylentisAna Isabel Jimenez ( Directora de I+D de Sylentis : 

"El RNA de interferencia en el que trabajamos podría mejorar a los pacientes que sufren esta patología ya que este producto podría reducir los parámetros inflamatorios de la superficie ocular, podría mejorar la calidad de la lágrima y podría reducir el dolor ocular asociado al síndrome de ojo seco. Consideramos que nuestro fármaco Tivanisirán podría ser una alternativa una alternativa terapéutica muy eficaz e importante para estos pacientes" .

12 diciembre 2017

Aplidin , en Combinación con Inhibidores del Proteasoma, "" Podría ser una Alternativa Terapéutica en Myeloma Múltiple, al Producir una Gran Respuesta Antitumoral y, Simultáneamente, una Buena Protección del Hueso "".



Pharmamar . Comunican una Importante disminución en las posiciones Cortas .

Tambien se ha producido una Operación de Bloques con 200.000 Titulos a un precio de 2,60 euros .


Aplidin // PharmaMar . Los Avances en la Investigación de este Antitumoral Abren la Puerta a que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) Revierta su Negativa a la Venta de este Fármaco.

Pharma Mar celebra con el mercado los progresos en su nuevo antitumoral .

Las acciones de la Farmacéutica fueron las más alcistas en Bolsa al escalar un 11% .


Resultado de imagen de pharmamar
"Aplidin" Amplía el Doble la Supervivencia de l@s Pacientes.



12.12.2017 | 02:21 | J.G.C. | Vigo | Economía

Las acciones de Pharma Mar brillaron ayer con luz propia. Los títulos de la compañía gallega registraron ayer la mayor subida de toda la Bolsa española tras anotarse una subida de doble dígito. Los esperanzadores resultados de su fármaco contra el mieloma múltiple sirvieron para prender la mecha a sus títulos, que se dispararon un 11,3% en la primera sesión de esta semana.

Y es que, según detalló la empresa mediante un hecho relevante a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV), la fase de ensayo de su fármaco antitumoral Aplidin avanza mejor de lo previsto. Así lo expuso ante el Congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología, que se inauguró el sábado en Atlanta y que hoy toca su fin. Según detalló Pharma Mar a través de su comunicado, los ensayos del Aplidin, compuesto de plitidepsina en combinación con dexametasona, han permitido ampliar la supervivencia de los pacientes el doble de lo que lo logrado mediante los actuales fármacos, que solo utilizan dexametasona. Los usuarios tratados con este fármaco alcanzaron una supervivencia de 11,6 meses frente a los 6,4 meses que se alcanzan, de media, con los actuales tratamientos.

Además, en los pacientes que experimentaron estabilización de la enfermedad (el 65% del total) la supervivencia global fue de 17 meses. Así lo demuestran los ensayos clínicos realizados a un total de 255 personas, que, además, reflejan que con este nuevo fármaco se reduce el riesgo de sufrir efectos adversos.

Revertir el "no" de la EMA

Los avances en la investigación de este antitumoral abren la puerta a que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) revierta su negativa a la venta de este fármaco. Entonces Pharma Mar reconoció que esperaba "una opinión en contra de la EMA de la aprobación de la solicitud de autorización de comercialización" de este fármaco.

En aquella jornada el varapalo al Aplidin provocó que sus acciones retrocediesen un 20% y, pese al fuerte avance registrado en la sesión de ayer, los títulos de la compañía todavía cotizan un 17% por debajo de sus niveles previos a la negativa de la EMA. En lo que va de año las acciones de la farmacéutica presidida por José María Fernández de Sousa acumulan una caída del 5,5%.

Asebio Reclama una Financiación más Racional para Fomentar la Inversión Biotecnológica .

Myeloma Multiple ... El cáncer que se confunde con dolor de espalda .

Un mieloma al microscopio.La segunda Neoplasia Hematológica más frecuente asiste a una revolución terapéutica aunque, por el momento, es en la mayoría de los casos incurable.

12 diciembre, 2017 /// Ainhoa Iriberri .
En 1844, un "respetable" hombre de negocios de Reíno Unido, Thomas Alexander McBean, sintió que algo se rompía dentro de su pecho. Sus médicos decidieron enyesarle y recomendarle un tratamiento con sanguijuelas y su dolor desapareció, pero cambió a una debilidad intensa durante dos o tres meses, el tiempo que las molestias tardaron en regresar.

La medicina de la época no escatimó en intentos por curarle: a McBean se le aplicaron, entre otros remedios, polvos de Dover -unas píldoras que contenían opio-, julepe y tinte de alcanfor y acetato de amoniaco. También hierro y quinina, que llevaron a una rápida mejoría de su estado de salud. Sin embargo, a los pocos meses, volvió el dolor y el hombre fue a visitar al prestigioso médico escocés William Macintyre. Él tuvo la idea de hacerle un análisis de orina y llevársela a otro conocido patólogo, que descubrió niveles muy elevados de una proteína, que se correspondían con un reblandecimiento de los huesos.

Tanto Macintyre como McBean pasaron a la historia; el primero, como el médico que describió el primer caso de mieloma múltiple, el segundo cáncer de la sangre más frecuente sólo por detrás de los linfomas. El hombre de negocios, que falleció en enero de 1945, es reconocido en los libros de medicina como la primera víctima de la enfermedad.

Recuerda esta anécdota el director médico de la Clínica Universidad de Navarra, Jesús San Miguel, que se encuentra en el congreso anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología, que se celebra estos días en Atlanta (EEUU), donde 172 años después se están presentando numerosos trabajos sobre posibles tratamientos para el mieloma múltiple.

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CON 3 AÑOS TENÍA UN TUMOR EN SU CARA QUE PESABA 2 KILOS Y MEDIO .

Imagen de la noticia para tumor de Canal 9 Televida11 de diciembre de 2017 .

Médicos de Louisiana removieron un extraño tumor facial a un niña brasileña de 3 años, luego de que sus padres acudieron a las redes sociales suplicando por ayuda.

Melyssa Delgado Braga, de Sao Paulo, se recuperó de la cirugía que tuvo una extensión de ocho horas y ahora puede tener una vida normal.

El viaje de la pequeña Melyssa a Estados Unidos comenzó cuando el doctor Celso Palmieri Jr., profesor asistente de cirugía oral y maxilofacial del Centro de Servicios de Salud de la Universidad Estatal de Louisiana (LSU, por sus siglas en inglés), leyó un mensaje en la página web de un medio brasileño mientras revisaba la prensa de su país.

La familia de la niña buscaba ayuda para que su hija recibiera tratamiento en Estados Unidos.

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11 diciembre 2017

Pharmamar , con un Precio Objetivo de 5,61 euros , es el Valor con más Potencial Alcista ... Según el consenso de Analistas consultados por Bloomberg .


Estos son los 20 valores españoles que ningún analista recomienda vender .

Aplidin ( Plitidepsin ) . Alternativa para el Tratamiento del Mieloma Múltiple .

Según datos presentados en la 59º edición del congreso de la Sociedad Americana de Hematología
Plitidepsina, en combinación con inhibidores del proteasoma, podría ser una alternativa terapéutica en mieloma múltiple, al producir una gran respuesta antitumoral y, simultáneamente, una buena protección del hueso. Así se ha puesto de manifiesto en una presentación en la 59º edición del congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) que se está celebrando en Atlanta.
El objetivo del estudio “Plitidepsin regulates viability and function of myeloma cells and bone cells in combination with other anti-MM drugs” (#3065) fue determinar el efecto de plitidepsina, sola o en combinación con otros fármacos, sobre las células óseas: osteocitos, osteoblastos y osteoclastos. En él se ha demostrado, según se ha informado desde PharmaMar, que este medicamento tiene actividad contra las células de mieloma, incluso cuando estas eran resistentes a la quimioterapia convencional, y que tiene un efecto sinérgico cuando se empleaba en combinación con glucocorticoides o inhibidores del proteasoma (bortezomib).
Plitidepsina mostró capacidad para anular la actividad de los osteoclastos a una concentración hasta cien veces menor que la que se considera necesaria para eliminar a las células de mieloma. En este sentido, se considera que plitidepsina “tiene el potencial de ayudar a mantener el delicado equilibrio óseo pudiera mantenerse durante el tratamiento en combinación con bortezomib”, según se informa en un comunicado.
Plitidepsina es un medicamento antitumoral de origen marino en fase de investigación obtenido de la ascidia Aplidium albicans. Se une específicamente al factor eEF1A2 y actúa sobre la función no canónica de esta proteína, lo que provoca en último término la muerte de las células tumorales a través de la apoptosis (muerte celular programada). Plitidepsina se encuentra actualmente en desarrollo clínico para diferentes tumores hematológicos, incluyendo un ensayo fase Ib en mieloma múltiple en recaída o refractario con triple combinación de tratamiento con plitidepsina, bortezomib y dexametasona y un fase II en pacientes con mieloma múltiple refractarios a lenalidomida y bortezomib. Además, plitidepsina se está estudiando también en un estudio pivotal fase II como agente único en linfoma de células T angioinmunoblástico en recaída o refractario. También ha finalizado un ensayo de registro fase III en mieloma múltiple en recaída o refractario con resultados positivos. Plitidepsina ha recibido designación de fármaco huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Food and Drug Administration (FDA).

Nuevos datos demuestran la eficacia de plitidepsina (Pharma Mar) frente al mieloma múltiple .

EUROPA PRESS // 11/12/2017 .

PharmaMar ha presentado nuevos datos preclínicos de su fármaco experimental plitidepsina que demuestran cómo regula la viabilidad y la función de las células óseas en combinación con otros fármacos contra el mieloma múltiple, en el marco del congreso de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, en sus siglas en inglés) que se celebra en Atlanta (Estados Unidos).

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PharmaMar envía a la EMA resultados positivos de Aplidin anunciados en la ASH .

Bolsamanía | 11 dic, 2017 .

PharmaMar ha Presentado " Resultados Positivos " del Estudio de Fase III con Aplidin para Mieloma Múltiple en la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés).

Según un hecho relevante remitido a la Comisión Nacional del Mercado de Valores (CNMV), estos datos se han enviado a la Agencia Europea del Medicamento (EMA) " Como Parte del Proceso de Solicitud de Comercialización de Plitidepsina (Aplidin) ".
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Pharmamar // Aplidin // Fase III Multiple Myeloma // ASH // CNMV .










11/12/2017  08:18
PHARMA MAR, S.A.
I+D: resultados obtenidos; licencias, patentes y marcas
En relación con Hecho Relevante nº 236.798, presentación en el Congreso de la Sociedad Americana de Hematología, de resultados del ensayo clínico de Fase III de Aplidin®

Pharmamar Lucha por la Licencia Comercial para su Segundo Fármaco .

.Arranca una Semana Decisiva para el Grupo Pharmamar.

M. S. D. // REDACCIÓN / LA VOZ 11/12/2017 .


Entre hoy y el jueves, el Comité de Medicamento de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) se pronunciará sobre la solicitud presentada por la compañía farmacéutica para comercializar Aplidin, su segundo medicamento contra el cáncer, después del pionero Yondelis, que hoy está a la venta en 90 países.Los pronósticos no son buenos. El grupo, fundado en Galicia (en donde mantiene dos filiales), aunque con sede en Madrid, cuenta con una opinión desfavorable, porque esa fue la tendencia de voto en la valoración preliminar realizada por parte de este organismo hace unas semanas.

Sin complejos frente a los gigantes del mercado oncológico, y con un potencial de moléculas en cartera (cuatro en estado muy avanzado de investigación), con estimaciones de negocio por encima de los 1.000 millones de euros, a la vuelta de unos pocos años, Pharmamar sometió a examen este segundo antitumoral, confiando en que sería aprobado.

Mal pronóstico .

La autoridad sanitaria europea no da esperanzas. «No se prevé que la votación oficial final refleje un cambio respecto a la opinión del Comité, a menos que algo haya cambiado sustancialmente desde el momento del voto tendencial hasta el de la votación final», explicó la EMEA.

Puestos a no caer en el derrotismo, a Pharmamar todavía le quedarían dos bazas frente a la EMEA en su evaluación de diciembre. La compañía no informó sobre previsiones de ventas para este medicamento, pero su impacto económico es bajo, ya que su indicación, al ser una enfermedad rara, es minoritaria. Eso puede ayudar. Como también que Pharmamar ha dado la licencia a la Japonesa Chugai ( Filial del Gigante Suizo Roche) para las Ventas en el Mercado Europeo. 


Las malas expectativas sobre este fármaco provocaron un hundimiento del valor de la compañía de más de un 32 % en bolsa, hasta los 2 euros por acción.

Un castigo excesivo, en opinión de muchos operadores, sabiendo que Pharmamar tiene intención de apelar casi con toda seguridad esta opinión negativa en caso de verse confirmada.

El grupo mostró su sorpresa ante las valoraciones negativas preliminares, sobre todo porque el estudio, que contaba con el asesoramiento en la elaboración del protocolo de la EMA, cumplió el objetivo principal de forma estadísticamente significativa. La compañía afirma que el último informe después de un año de evaluación de la solicitud no señalaba ninguna objeción mayor e indicaba que podría ser aprobado.

10 diciembre 2017

Aplidin (Plitidepsin) Regulates Viability and Function of Myeloma Cells and Bone Cells in Combination with Other Anti-MM Drugs .

Program: Oral and Poster Abstracts
Session: 651. Myeloma: Biology and Pathophysiology, excluding Therapy: Poster II .
Sunday, December 10, 2017, 6:00 PM-8:00 PM
Bldg A, Lvl 1, Hall A2 (Georgia World Congress Center)
Jesus Delgado-Calle, PhD1, Emily G Atkinson2*, Jessica Nelson2*, Noriyoshi Kurihara, DDS, PhD2, Carlos Galmarini3*, David David Roodman, MD, PhD4 and Teresita Bellido2*
1Medicine, Division of Hematology/Oncology, Indiana Univeristy School of Medicine, Indianapolis, IN
2Indiana University School of Medicine, Indianapolis
3PharmaMar, Madrid, Spain
4Medicine/Hematology and Oncology, Indiana University School of Medicine, Indianapolis, IN
In multiple myeloma (MM) the clonal expansion of malignant plasma cells within the bone marrow results in the development of lytic bone lesions due to exacerbated bone resorption. Despite recent progress in its treatment, MM remains incurable and the associated bone disease persists even after complete remission. Thus, identification of new therapeutic approaches that suppress MM cell growth and protect the bone is an unmet need. Aplidin, a novel anti-cancer compound isolated from the marine tunicate Aplidium albicans, exhibits anti-MM activity even in MM cells resistant to conventional chemotherapy and is currently in phase III clinical trials in Europe. However, the effects of Aplidin on bone cells and MM-induced bone disease are unknown. The goal of the current study was to examine the effect of Aplidin, alone or in combination with other anti-MM drugs, on myeloma cells and bone cells (osteocytes, osteoblasts, and osteoclasts) using in vitroapproaches.
Aplidin decreased the number of human JJN3 and murine 5TGM1 MM cells with an EC50~10nM, determined by MTT assay, due to decreased cell viability, assessed by Trypan blue exclusion, reaching a 20% increase in MM cell death after 48h. Treatment with glucocorticoids (GC) (10-5M) or Bortezomib (3nM) also decreased MM viability and enhanced the anti-MM activity of Aplidin by 1.6-fold and 2.5-fold, respectively. In addition, Aplidin at >10nM induced MLO-A5 osteocytic dead up to 15% and in combination with GC up to 50%; whereas, in contrast, Bortezomib did not affect osteocyte viability and partially prevented the increase in MLO-A5 cell death induced by Aplidin. Further, 1nM Aplidin increased OB-6 osteoblastic cell death up to 20% and decreased their matrix mineralization capacity, quantified by Alizarin red. These effects were enhanced when Aplidin was combined with GC, but partially prevented by combination of Aplidin with Bortezomib. Cells of the osteoclastic lineage exhibited higher sensitivity to Aplidin in comparison to MM cells or osteoblastic cells, and thus it was tested at lower concentrations. Specifically, 50 pM Aplidin decreased the number of hematopoietic precursors by 15-20%, as quantified by enumerating GM-CSF colonies in cultures established from murine bone marrow. Moreover, Aplidin, at concentrations as low as 0.01 pM, reduced osteoclast precursor commitment and differentiation by 10%, as quantified by enumerating the number of osteoclast precursors maintained in the presence of M-CSF for 3 days with or without Aplidin. In addition, Aplidin decreased by 40% the number of TRAP positive osteoclasts generated after 4 days in the presence of M-CSF and sRANKL; and blunted the rapid (5-15min) increased in ERK phosphorylation induced by Rankl, but did not affect RANKL-induced p38 phosphorylation, suggesting that Aplidin inhibited RANKL-induced differentiation of osteoclast precursors by preventing ERK activation. Lastly, to test the effects of Aplidin on osteoclasts function, mature osteoclasts generated in the presence of M-CSF/sRANKL were detached by trypsinization, replated on bovine dentin slides and exposed to Aplidin for 3 and 7 days. 10pM Aplidin reduced the number of mature osteoclasts by 60% and markedly decreased the number of resorption pits.
In summary, Aplidin (1nM and up) decreases MM cell viability and GC or Borteozmib enhances its anti-MM activity. In addition, Aplidin (10nM and up) decreases osteocytic cell viability and this effect is exacerbated by GC but partially prevented by Bortezomib. Moreover, Aplidin (1nM and up) induces osteoblastic cell death and decreases their mineral production, and these effects are increased by GC, but partially prevented by Bortezomib. Furthermore, Aplidin (0.01pM and up) reduces osteoclast precursor commitment and differentiation, and inhibits mature osteoclast resorption activity. Taken together these findings suggest that combining Aplidin with proteosomal inhibitors may be a novel therapy for MM to enhance anti-tumor responses, decrease bone destruction by inhibiting bone resorption, and prevent potential side effects of Aplidin on cells of the osteoblastic lineage.

09 diciembre 2017

Aplidin . Resultados de Fase III , ADMYRE TRIAL , In Relapsed / Refractory Multiple Myeloma . Date to be Presented December 9, 2017 at ASH Congress 2017 .

Today, at the Oral and Poster Abstracts of ASH17 , PharmaMar will be presenting the new advances in Relapsed/Refractory Multiple Myeloma. 5:30 PM-7: 30 PM (Atlanta, Georgia).

Presenter : Ivan Spicka .

CONCLUSIONS:

This phase III trial on plitidepsin in combination with DXM showed prolongation of both PFS and OS, with a remarkable duration of response.

These efficacy data, the reassuring safety profile and the novel mechanism of action of plitidepsin suggest that plitidepsin plus DXM can be considered as a new treatment option in patients with relapsed/refractory MM.

07 diciembre 2017

Pharmamar tiene un Precio Objetivo de 4,84 euros según el Consenso del Mercado .

Consenso del mercado.com utiliza para la elaboración del consenso de analistas las valoraciones de las casas de análisis de :

JP Morgan, BNP Paribas, Fortis, Santander, BBVA, La Caixa, Bankia, Ahorro Corporación, Analistas Financieros Internacionales, Banesto, Bankinter, Banco Sabadell, Banca March, Mirabaud, Venture, Self Bank, Renta 4 y Link Securities.

Yondelis® or Gemzar®. + Docetaxel . Completed A Phase II Randomized - Non Comparative - Study on the Activity of Trabectedin or Gemcitabine + Docetaxel in Metastatic or Locally Relapsed Uterine Leiomyosarcoma Pretreated With Conventional Chemotherapy .

Brief title : Activity of Trabectedin or Gemcitabine + Docetaxel in Uterine Leiomyosarcoma .

Resultado de imagen de yondelis vialResultado de imagen de Gemzar®.Resultado de imagen de taxotere

Official title :

A Phase II Randomized - Non Comparative - Study on the Activity of Trabectedin or Gemcitabine + Docetaxel in Metastatic or Locally Relapsed Uterine Leiomyosarcoma Pretreated With Conventional Chemotherapy .








Brief summary :

The management of patients with uterine leiomyosarcomas poses many difficulties. Despite 60% of women present with disease limited to the uterus, cure rates range from 20 to 60%. Patients with metastatic disease at diagnosis or who recur after initial treatment have a dismal prognosis and, except for a subset of selected patients with completely resectable disease, the median survival is less than one year. Treatment options for recurrent/metastatic uterine leiomyosarcoma are limited. The most active drugs are doxorubicin ± ifosfamide and gemcitabine + docetaxel (GD) with response rate of 25-55% and 27-53%, respectively. Both these regimens have been increasingly used in the last years also in the adjuvant setting. For relapsed patients other drugs have been tested as single agent but negligible activity was observed.
Trabectedin (Yondelis® -T) is a marine-derived cytotoxic approved by EMEA. It is indicated for the treatment of patients with advanced soft tissue sarcoma, after failure of anthracyclines and ifosfamide or who are unsuitable to receive these agents. Among STS, activity has been mainly detected in synovial sarcoma, liposarcoma and leiomyosarcoma. Although the response rate did not exceed 10%, T was demonstrated to provide disease control, with progression arrest rates exceeding 50% and progression-free survival rates exceeding 20% at 6 months. So far no phase II studies tested the activity of T in uterine leiomyosarcoma specifically. This study is aimed at evaluating the activity of T (arm A) in advanced uterine leiomyosarcomas, having GD (arm B) as an internal control
In parallel translational studies will be performed to identify factors predictive of the activity of T in this specific histotype.

Principal Investigator: Angiolo Gadducci, MD Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, Pisa, Italy .
Principal Investigator: Federica Grosso, MD Azienda Ospedaliera Alessandria, Italy .

Responsible Party: Mario Negri Institute for Pharmacological Research
ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02249702 History of Changes
Other Study ID Numbers: TAUL
2009-016017-24 ( EudraCT Number )
First Submitted: September 23, 2014
First Posted: September 25, 2014
Last Update Posted: December 6, 2017
Last Verified: December 2017 .

Status : Completed

Cáncer de Mama . Hay Otro Tratamiento ... ¡¡ El Tuyo !!! . Presentaron un video sobre cómo tratar a una mujer con cáncer de mama avanzado .

“El video refleja muy claramente qué le pasa a una mujer con cáncer de mama a diario en su lugar de trabajo, con sus vecinos, con su esposo, sus amigas y con sus propios hijos.

Una vecina que afirma ‘contá conmigo y con mi auto para lo que necesites’, una amiga que se sincera ‘perdoná que no te llamé en todo este tiempo, es que no sabía qué decirte, soy una boluda’, o la hija expresando ‘Má, si un día querés que charlemos o que lloremos juntas, acá estoy, nunca vas a ser un peso para mí’. Éstas son algunas de las frases que en un video de dos minutos, desarrollado por las asociaciones de pacientes MACMA, SOSTEN y ACIAPO, con el apoyo de Novartis, reflejan lo que toda paciente con cáncer de mama avanzado desea escuchar de sus allegados para sentirse mejor.

A partir de la consigna de que “hay otro tratamiento por el que pasa una mujer con cáncer de mama: el tuyo”, y con el hashtag #TratameBien, el video fue pensado para su viralización a través de las redes sociales de las tres instituciones, y contó con inesperadas protagonistas como verdaderas actrices: las propias pacientes. Ellas, en dobles roles de amigas, hijas, vecinas o hasta esposos, se ponen y se quitan en cada toma diferentes pelucas para interpretar a otra persona cercana, a la vez que expresan frases de alivio y contención. La iniciativa tuvo como objetivo crear conciencia en la comunidad sobre qué es lo que esperan las personas de los demás en esas situaciones tan delicadas.

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06 diciembre 2017

PharmaMar, Intenso Fin de Año .

*.- MADRID (EP). El Comité Asesor Técnico de los índices Ibex ha acordado dar entrada en el Ibex Medium Cap a Axiare, Gestamp, Liberbank, OHL y Unicaja, en sustitución de Almirall, CAF, Euskaltel, Pharma Mar y Sacyr, que pasan al Ibex Small Cap .

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PharmaMar . Agenda del 5 al 14 de Diciembre .

Resultado de imagen de breast cancer san antonio 2017* San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS) :

Del 5 de Diciembre al 9 de Diciembre en San Antonio  .


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Resultado de imagen de ash hematology  2017** ASH del 9 de Diciembre  al 12 de Diciembre en Atlanta  .

La Presentación de los Resultados de Fase III Myeloma de Aplidin seran el 9 de Diciembre :

Presenter : Ivan Spicka .
Session : 653. Myeloma .
Time and Location :
Saturday, December 9, 2017: 5:30 PM-7:30 PM .
Bldg A, Lvl 1, Hall A2 (Georgia World Congress Center) .

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Resultado de imagen de CHMP*** Reunión del CHMP de Diciembre en que se sabra la decisión sobre Aplidin Myeloma : 

Del 11/12/2017 al  14/12/2017 

The Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) is the committee that is responsible for preparing the Agency's opinions on all questions concerning human medicines.

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J. Muñoz // 6 diciembre 2017 .

La pró­xima se­mana se an­toja clave para el de­venir a corto plazo de PharmaMar. Entre el 11 y el 15 de di­ciem­bre, se es­pera la de­ci­sión final del Comité de Medicamento de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos sobre la co­mer­cia­li­za­ción del Aplidin.

En principio, la farmacéutica prevé una opinión desfavorable en base a la valoración preliminar realizada por parte de este organismo haces unas semanas.

Las malas expectativas sobre este fármaco, un antimoral contra el mieloma múltiple, supuso un hundimiento PharmaMar de más de un 32% en Bolsa para buscar suelo sobre los 2 euros por acción.

Un castigo excesivo para muchos operadores, sabiendo que PharmaMar tiene intención de apelar casi con toda seguridad esta opinión negativa en caso de verse confirmada.

El grupo farmacéutico ya mostró su sorpresa ante las valoraciones negativas preliminares sobre todo porque el estudio, que contaba con el asesoramiento en la elaboración del protocolo de la EMA, cumplió el objetivo principal de forma estadísticamente significativa.

Al respecto, la compañía afirma que el último informe del organismo europeo del 31 de octubre después de un año de evaluación de la solicitud no señalaba ninguna objeción mayor e indicaba que podría ser aprobado.

Una noticia que ha supuesto un serio varapalo para Pharma Mar que descontaba importantes ingresos por la aprobación de este producto. De confirmarse, el rechazo tendrá un impacto negativo en las cuentas futuras de la compañía por ventas y royalties previstos.

En concreto, según Ahorro Corporación, dejará de cobrar alrededor de 5 millones por alcanzar el hito de aprobación por parte de Chugai, compañía con la que tiene un acuerdo de comercialización para este producto en ocho países en Europa, exceptuando España.

Además hay que añadir los acuerdos de comercialización a los que había llegado el grupo biotecnológico en otros países como Turquía, Tailandia, Singapur… de los que se esperaba también el pago por consecución de este hito.

Ingresos que el grupo todavía no ha dado por perdidos tanto por un posible cambio de opinión del Comité en su decisión final y en caso contrario tras la probable apelación que le permitirían aportar nuevos datos de la investigación con el fin de obtener una respuesta positiva. Algo bastante factible según fuentes cercanas a la compañía pues la negativa inicial tiene su origen en lo que se entiende como un mero cálculo estadístico.

Otro factor para quitar importancia sobre esta decisión, señalan los bolsistas, es que el laboratorio cuenta en su cartera con otro tratamiento mucho más potente, el Zepsyre que puede estar valorado en más de 1.000 millones de euros en ventas estimadas. Eso supondría casi un 90% más de valorización que el Aplidin que ahora se ve de momento alejado de su hoja de ruta inicial.