P.J. : Pocos son los Farmacos elegidos por la Propia FDA para que realizen ensayos clinicos con los Niñ@s US .
*.- Muy Seguros tienen que estar las Autoridades Sanitarias de Estados Unidos de todos los Pros y contras .
*.- Y cuando por fin deciden en Favor de un Farmaco ... ¡¡¡ Por algo sera !!! .
¡¡¡ Todo un Espaldarazo para Zepsyre ( PM01183 ) !!! ... ¡¡¡ Uno Más !!! .
Lynne Lederman, PhD
Published Online: Sunday, Jun 18, 2017.
“The single agent has some activity; 50% of patients have some response. The response even as a single agent is quite durable, which is reassuring,” said lead author Martin David Forster, MD, PhD, of University College London Hospitals in the United Kingdom.
“The other standout point is the combination with doxorubicin is really quite impressive in response rate and durability of response...
Ana Isabel Jiménez, COO y Directora de I+D de Sylentis de Pharmamar // 20-06-2017.
*.- Es una terapia mucho más efectiva y se diseña específicamente frente a lo que queremos tratar .
*.- Seguimos apostando por la línea oftálmica con otros proyectos en I+D para el tratamiento de la alergia ocular y de enfermedades de retina .
*.- El síndrome del ojo seco afecta a más de 300 millones de pacientes a nivel mundial .
*.- Los perfiles que tenemos de eficacia y seguridad nos hacen confiar que podemos tener un producto que puede ser una realidad terapéutica para los pacientes .
Terapias a partir de tecnologías de silenciamiento genético es el expertise de Sylentis, empresa farmacéutica del grupo Pharma Mar. De la mano de Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de la compañía, nos adentramos en este mundo y desgranamos las claves de su negocio y objetivos.
¿En qué consisten estas tecnologías? ¿Qué es el RNA de interferencia?
Sylentis es una compañía que desarrolla productos basados en la tecnología del RNA de interferencia. Una tecnología muy innovadora, cuya clave del éxito es que los productos se diseñan empleando herramientas informáticas, con lo cual el diseño de los productos va muy dirigido a la diana patológica, lo que permite unos desarrollos preclínicos más cortos, para tener el producto antes en ensayos clínicos.
Este tipo de moléculas son muy efectivas y dirigidas a la diana. Esto es una ventaja y una característica que las diferencia de las moléculas tradicionales, que van frente a las proteínas, nosotros lo que hacemos es bloquear el molde que da lugar a las proteínas, y de ahí la efectividad de la molécula.
Porque toda la información que tiene el individuo está dentro de nuestro material genético, del ADN, que está confinado dentro del núcleo. Para sacar esa información fuera del núcleo, y que las células puedan funcionar y realizar toda su actividad biológica, necesitan una molécula transmisora de la misma, que es el RNA mensajero.
Este RNA mensajero es un molde que pasa la información del núcleo fuera de la célula y esto sirve de molde para fabricar las proteínas, que llevan a cabo toda la funcionalidad biológica dentro las células. Los fármacos que hay hoy en día en el mercado ‘atacan’ a esas proteínas, mientras que el RNA de interferencia ‘ataca’ al RNA mensajero, al molde de las proteínas, con lo cual es una terapia mucho más efectiva y se diseña específicamente frente a la diana terapéutica que nosotros queremos tratar.
Trabajan principalmente en tratamiento de enfermedades oftalmológicas, ¿cuál es el pipelineactual?
Actualmente estamos muy enfocados en enfermedades oftálmicas, tenemos dos productos en ensayos clínicos, el que está más avanzado es el SYL1001, para el tratamiento de la enfermedad del ojo seco. Recientemente ha iniciado el estudio clínico de fase III que es la etapa previa a una posible comercialización.
Tenemos otro producto, que ha completado la fase II, y se llama Bamosiran, para el tratamiento del glaucoma.
Y seguimos apostando por la línea oftálmica con otros proyectos en I+D para el tratamiento de la alergia ocular y de enfermedades de retina, que tienen un gran impacto en la sociedad, pues conducen a la ceguera. Recientemente hemos abierto una línea muy centrada en buscar fármacos innovadores basados en esta tecnología para su tratamiento.
Tratan el síndrome del ojo seco, ¿en qué consiste esta enfermedad y a qué población afecta?
El síndrome del ojo seco se caracteriza por tres sintomatologías: dolor de la superficie ocular, inflamación y alteración de la película lagrimal. Las causas por las que se desarrolla son muy diversas, desde el uso prolongado de lentillas, de pantallas de ordenador o tabletas, también por el estilo de vida, la contaminación. Asimismo, hay mayor incidencia en algunos grupos poblacionales, como mujeres y personas de edad avanzada.
La sintomatología es bastante limitante para algunos de los pacientes, pues hay diversos tipos de ojo seco, en función de la severidad de la enfermedad y los que tienen más alterada la superficie ocular pueden llegar a tener ulceras corneales, que son bastante dolorosas. Para este tipo afectados, en un grado más avanzado de la enfermedad, es bastante incapacitante para poder llevar una vida normal.
En cuanto a la incidencia de la patología es bastante alta, afecta a más de 300 millones de pacientes a nivel mundial, y en España, aproximadamente al 10%-20% de la población. Además, en los próximos años debido al estilo de vida y las condiciones que tenemos se cree que la incidencia se va a incrementar.
Han anunciado el inicio del primer estudio de fase III, denominado Helix, con el medicamento de tratamiento del síndrome del ojo seco. ¿Cuáles son los siguientes pasos?
En el mes de mayo anunciamos el inicio de este ensayo clínico de fase III, que se va a realizar en cinco países de la Unión Europea (UE), en más de 300 pacientes. Y este sería el primer fase III que pensamos concluir en el primer cuatrimestre del año que viene.
Tras la finalización de este estudio, necesitamos hacer otro estudio de fase III tratando a los pacientes por un largo periodo de tiempo puesto que se trata de una enfermedad crónica.
De finalizar con éxito ambos ensayos, estaríamos ya en condiciones de preparar el dosier del medicamento para presentarlo a las agencias del medicamento pertinentes, y obtener la aprobación para su comercialización.
¿Qué objetivos tiene Sylentis para mejorar la calidad de vida de los pacientes?
Con este tipo de tecnología, mejorar la calidad de vida de los pacientes es bastante posible, porque tiene una serie de ventajas sobre los fármacos tradicionales. El mecanismo de acción es diferente, porque va directo contra el molde y diseñamos los compuestos empleando herramientas informáticas. Esto hace que los productos sean muy efectivos, muy eficaces y con muy pocos efectos adversos, porque se diseñan específicamente para la diana terapéutica que nosotros queremos eliminar y que está alterada en cualquier patología.
Por otro lado, al afectar al molde que fabrica las proteínas, el tiempo de acción de estos medicamentos es también más largo si lo comparas con otros fármacos que hay hoy en día en el mercado. Esto es especialmente interesante para pacientes con enfermedades crónicas, o cuando la pauta de administración de un medicamento es un reto, porque nosotros podemos espaciar o distanciar el uso del mismo manteniendo la efectiviad por más tiempo.
Según datos de mercado que nos han ofrecido, en los nueve principales mercados las ventas de fármacos para tratar el ojo seco fueron de 2.200 millones. Estados unidos se llevó un 58,9% de las ventas. ¿Cuál es el objetivo que se han marcado en este sentido?
El mercado del ojo seco es bastante importante. Actualmente, los medicamentos que están más desarrollados y hay más alternativas terapéuticas están en Estados Unidos y, de hecho, por eso el mercado es mayor. Se espera un crecimiento bastante importante en los próximos 10 años, porque va a haber más pacientes y, además, se están desarrollando nuevos productos que van a tirar más del mercado.
Así, en la próxima década el mercado se va a duplicar, llegando a más de 4.000 millones de dólares a nivel mundial. Y esto da lugar a que tenga cabida el desarrollo de nuevos productos, que puedan alcanzar el mercado y que pueda ser una realidad terapéutica para estos pacientes.
Una estimación realista sería que nuestro producto podría alcanzar alrededor de un 15% de la cuota de mercado, considerando otros competidores, pero que nuestra molécula ofrece una serie de mejoras, como la efectividad y un perfil de efectos secundarios muy bajo.
¿ De dónde obtienen los fondos necesarios para esta investigación que llevan a cabo?
Sylentis pertenece al Grupo Pharma Mar, entonces actualmente la financiación de la compañía es un 100% a través de los fondos de nuestra empresa matriz. Y también contamos con algunas ayudas públicas tanto a nivel nacional, como europeo.
Hay Grandes Farmacéuticas trabajando en esta enfermedad del ojo seco, ¿cuál es el potencial de beneficio que puede dejar un medicamento de este tipo?.
En los últimos años ha habido un interés creciente de las empresas farmacéuticas en la patología del ojo seco, porque también se conoce mejor, se han elaborado herramientas de diagnóstico, se ha podido clasificar a los pacientes en función del grado de severidad…
Así, los fármacos que están hoy en día aprobados y en el mercado son todos blockbuster, esto es, que venden más de 1.000 millones de dólares al año.
Dado el crecimiento de la patología, de la incidencia y del mercado, los productos que están en desarrollo, tanto el nuestro como los de otras empresas, podrían ser competidores y dado las tasas de crecimiento que hay en el mercado del 8%, cualquiera de ellos podría convertirse en un blockbuster.
¿Qué objetivos tiene Sylentis en este sentido?
Tenemos unos objetivos muy claros de seguir desarrollado este producto, completando los dos estudios de fase III. Y los perfiles que tenemos de eficacia y seguridad nos hacen confiar que podemos tener un producto que puede ser una realidad terapéutica para los pacientes, con una serie de ventajas sobre lo que tienen hoy en día, porque abarca un alto grado de síntomas y signos de la enfermedad, porque mejoramos ambos.
Según nuestras estimaciones, podría ser un producto que podríamos introducir en el mercado con una cuota del 15%.
Los pacientes están demandando muchos tratamientos porque les afecta a su calidad de vida y es una enfermedad que está en crecimiento y más las nuevas generaciones con el uso continuado de ordenadores, pantallas, etc. Va a ser bastante importante desarrollar productos para tratar esta patología.
