La EMEA asegura que antes de 2011 recibirá 190 peticiones de nuevas moléculas, 26 más que las llegadas en 2009 La industria investiga cada vez más en ER y la tendencia de presentaciones continúa al alza desde 2000 .Las enfermedades raras (ER) han sabido captar en los últimos años la atención de la esfera pública. Y no sólo de la esfera pública, también de la investigación farmacéutica. En la actualidad existen unas 7.000. De ellas, 2.000 son conocidas y 3.000 están en investigación, pero todavía quedan otras 2.000 más sobre las que no existen datos. Este considerable desconocimiento ha propiciado que, desde hace más de 15 años, gracias al Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos aprobado a finales de los noventa, las ER cobraran relevancia, y que la investigación de nuevas moléculas para estas enfermedades se haya disparado desde 2000.
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Para los fármacos en general los tiempos de desarrollo de la investigación pueden oscilar entre 10 y 15 años. Unos cinco hasta llegar a la fase I y otros cinco para terminar la III. Pero existen barreras en la innovación de los huérfanos en concreto que dificultan su desarrollo. A la hora de investigar un huérfano hay que prever que, en la investigación preclínica, por ejemplo, conseguir que los modelos experimentales con animales desarrollen ciertas enfermedades raras supone todo un reto.
A su vez, el término de eficacia para estos tratamientos difiere de los convencionales. "Una pequeña mejora para estos pacientes ya puede considerarse eficacia", argumentó Juan Álvarez, director médico de Pfizer. Y aún hay más retos: el curso natural de estas enfermedades, el diagnóstico tardío y el número de pacientes.
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