La Firma Española Sylentis ( PharmaMar Grupo ) ha desarrollado un compuesto para tratar enfermedades de la retina, como la degeneración macular relacionada con la edad y la retinopatía diabética, que se administrará mediante gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares.
El fármaco ( SYL136001v10 ) , que se ha probado en animales, es un pequeño ARN interferente capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos.
"Su efectividad ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos comenzarán a fines de 2018", explicó Covadonga Pañeda, Gerente de Investigación y Desarrollo de Sylentis.
Pañeda ha explicado que este compuesto, 'es un pequeño ARN interferente (siRNA) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina'.
Ella dijo: "El fármaco ejerce su acción al entrar en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de las enfermedades degenerativas de la retina".
Los Compuestos usados actualmente para tratar estas Enfermedades se basan en Anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie Ocular a la Retina, por lo que deben administrarse mediante Inyecciones Intravítreas.
Añadió: "Los pacientes que sufren de degeneración macular relacionada con la edad o retinopatía diabética deben ir al hospital donde los Tratamientos se realizan con Inyecciones Oculares, lo cual es molesto y doloroso, y también implica una inversión financiera significativa para el sistema de salud".Sin embargo, señaló, 'SiRNA, como SYL136001v10, son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos después de su aplicación en gotas oftálmicas, como hemos demostrado en modelos animales.
«Los estudios de eficacia han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNip conduce a la regresión de las lesiones angiogénicas retinianas y que las reducciones observadas son equivalentes a las de anti-VEGF, que es el tratamiento estándar actual para estas enfermedades con ocular inyecciones.