« Tenemos Grandes Esperanzas Para Nuestro Fármaco Frente a la DMAE Neovascular Que se Administra con una Gota Diaria . Hoy en Día, esta Patología se Trata con Inyecciones Oculares », Cuenta Ana Isabel Jiménez Directora General de Sylentis .
En Sylentis llevamos desde 2006 especializados en el área de la Oftalmología y somos pioneros en el desarrollo de medicamentos innovadores basados en la tecnología RNA de interferencia (RNAi). Una tecnología que podría suponer un cambio muy positivo en el tratamiento de los pacientes, ya que el RNAi nos permite abordar las enfermedades desde otro punto de vista, mucho más específico, así como diseñar fármacos dirigidos a la diana terapéutica de interés, empleando tecnologías basadas en inteligencia artificial. En la actualidad estamos investigando y trabajando con la tecnología RNAi, para el tratamiento de enfermedades como el ojo seco asociado al síndrome de Sjögren, la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y así como de enfermedades raras de la retina .
Utilizamos la tecnología RNAi para desarrollar nuevos fármacos. Esta tecnología se basa en el silenciamiento génico, una innovación que busca reducir la producción de proteínas anómalas o en exceso, un hecho que podría causar patologías como el ojo seco o la DMAE. Esta nos brinda ciertas ventajas frente a otro tipo de terapias como un desarrollo específico dirigido a la diana terapéutica que queremos tratar, con una acción altamente específica y un número reducido de efectos secundarios. Además, los fármacos basados en ARNi tienen un efecto más prolongado en comparación con los tratamientos tradicionales, ya que inhiben la síntesis de proteínas específicas en vez de dirigirse a las proteínas ya existentes que es lo que hacen mayoritariamente los fármacos tradicionales. También, esta tecnología nos permite acelerar el proceso de descubrimiento y desarrollo de compuestos, lo que reduce el tiempo necesario para desarrollar un fármaco .
¿Cómo permite esta tecnología acelerar el proceso de descubrimiento y desarrollo de los compuestos?
Contamos con nuestra herramienta de software propia: SirFinder. Esta tecnología diseña compuestos de RNAi mediante algoritmos matemáticos, inteligencia artificial, algoritmos basados en redes neuronales y machine learning. SirFinder nos permite potenciar y desarrollar fármacos rápidamente, ya que el software nos capacita para generar miles de compuestos específicos para tratar una determinada patología. De esta manera, podemos reducir los costos y laboriosos trabajos de descubrimiento de nuevos fármacos, que suelen llevar años, en apenas semanas .
Actualmente, estamos llevando a cabo un programa clínico en fase III que consta de tres ensayos para evaluar nuestro fármaco en forma de gotas para controlar la inflamación y el dolor causados por el ojo seco asociado al síndrome de Sjögren. Este síndrome cursa con una forma más grave de la enfermedad de ojo seco .
Ya hemos presentado datos significativos en el primer ensayo, llamado Helix, en el que observamos mejoras significativas en signos y síntomas en pacientes con síndrome de Sjögren .
En 2021 pusimos en marcha otro ensayo fase III para evaluar la eficacia (signos y síntomas) y la seguridad a largo plazo. En este están participando más de 40 hospitales en Estados Unidos y España y 200 pacientes, cuyos resultamos estimamos que estarán listos para principios del próximo año. Y por último, en abril del 2022 arrancamos el tercer ensayo fase III en el que estamos trabajando y que evalúa la seguridad a largo plazo .
En noviembre iniciaron un ensayo en fase II para el tratamiento de pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE). ¿Qué nos puede decir al respecto?
Este ensayo clínico es de fase II y tiene como objetivo primario evaluar el efecto del fármaco sobre la agudeza visual en tres dosis, administrado como una gota diaria durante seis semanas en pacientes con DMAE tipo neovascular.
También se están evaluando otros objetivos secundarios relacionados con la progresión de la enfermedad y la seguridad. Tenemos grandes esperanzas en este proyecto, ya que actualmente, la DMAE tipo neovascular se trata con inyecciones oculares regulares de agentes anti-VEGF, un procedimiento que puede ser muy incómodo para los pacientes y que suponen una gran inversión económica y de tiempo para los sistemas de salud .
Adicionalmente a nuestra labor en Oftalmología y fruto del conocimiento adquirido a lo largo de los años en el desarrollo de medicamentos basados en RNAi, nos hemos especializado también en la fabricación y análisis de estas moléculas. Actualmente contamos con la primera planta en España y tercera en Europa para la fabricación de oligonucleótidos homologada bajo las normas GMP (Good Manufacture Practice). No solo los utilizamos para nuestras investigaciones, sino que también podemos colaborar en la fabricación y análisis de otras empresas que los necesiten .