APLIDIN / EMA / TJUE / HOLANDA / ESTONIA / ALEMANIA ... En Breve Veredicto . La Odisea de PharmaMar : EMA Comprometida .

 

01 Juin 2023 .

 

Estonia, Alemania y luego Holanda Presentaron una Apelación . 

Durante Ocho Años, la Compañía BioFarmaceutica Ha Estado Peleando en los Tribunales Para Declarar Sobre Interferencias y Desequilibrios de Poder Dentro de la Agencia Europea de Medicamentos .

2016. Tras años de arduo trabajo e investigación, PharmaMar, empresa española dedicada al desarrollo y comercialización de fármacos de origen marino para el tratamiento del cáncer, está lista para sacar al mercado un nuevo fármaco revolucionario, la plitidepsina, capaz de ayudar y mucho, a los pacientes con mieloma múltiple. Sin embargo, contra todo pronóstico, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) deniega la autorización para su comercialización. Después de cerca de dos años de intentar adecuar la agencia, PharmaMar recurre este dictamen ante el Tribunal General de la Unión Europea. La sentencia se dicta en 2020 y da la razón a la empresa pero, ahí de nuevo, un extraño revés de la situación :

 Alemania, Estonia y Holanda Recurren .

 ¿ Qué está Pasando en el Sector BioFarmaceutico Europeo ? ¿ Hay Intereses Ocultos en las Decisiones de la EMA ? .

El Presidente de PharmaMar, José María Fernández Sousa-Faro, nos cuenta cómo vivió la compañía esta odisea legal .

En Australia se Aprobó en 2020 .

 ¿ Sirvió esto Para Compensar de Alguna Manera el Esfuerzo Unvertido ? .

¡¡¡ Absolutamente No, el Daño es Irreparable !!! .

 La inversión y el riesgo asumido para el desarrollo de cualquier fármaco sólo se compensan si se prevé una comercialización a escala mundial. PharmaMar es una empresa global dedicada a generar el máximo beneficio para los pacientes de todo el mundo. Es muy triste que Europa ponga tantos obstáculos, en particular a las empresas europeas que ofrecen productos innovadores .

 LURBINECTEDIN ( ZEPZELCA ) .

Lo Preocupante es que esto también nos ha pasado con uno de nuestros medicamentos para el cáncer de pulmón de células pequeñas. En los Estados Unidos, obtuvimos la aprobación condicional de la FDA, así como de otras agencias, incluidas Suiza, Canadá y Australia .

 Pero aquí, la EMA nos pidió que hiciéramos un estudio adicional para poder presentarlo. Por tanto, habría que analizar qué está pasando en Europa con la agencia .

Y Ahora ? ¿ Qué Pasará Cuando se Dicte la Sentencia del TJUE ? .

Estamos a la Espera de la Decisión del Tribunal Sobre el Recurso de Casación . 

Si No Nos es Favorable, todavía hay una batalla posible y no nos vamos a rendir. Avanzaríamos sobre los otros cuatro puntos de la denuncia que tienen un argumento tan sólido como el de señalar que hubo un conflicto de interés por parte de la EMA y que son: violación del principio de buena administración, violación del principio de igualdad de trato, incumplimiento de la obligación de motivación, dado que las instituciones de la UE están obligadas a motivar la adopción de sus decisiones, y vulneración del derecho de defensa.

 

Si Pudiéramos Volver a 2018, ¿ Revivirías todo este Proceso ? .

Sin sombra de duda. Volveríamos a actuar de la misma manera, pero con más firmeza, ya que ahora sabemos mucho más sobre cómo funciona la EMA. Por ejemplo, que no cuenta con un departamento de cumplimiento independiente, a diferencia de la FDA en Estados Unidos que sí lo tiene. Hoy también conocemos el increíble caso de un producto para el mieloma múltiple, por tanto la misma indicación que la plitidepsina, que curiosamente fue aprobado para una empresa sueca, Oncopeptides, por la EMA pero que la FDA retiró del mercado tras advertir de un mayor riesgo de muerte por tomar este medicamento .  ...

Trabectedin Tras Trabectedin .

 

Reto de Trabectedina Para el Tratamiento de Adultos con Sarcoma de Tejido Blando Avanzado (STS) : un Estudio Piloto (Re-Trabe) .

Número de presentación

69P

Tiempo de lección

12:10 - 12:10

Altavoces

• Giuseppe Badalamenti (Palermo, Italia)

Autores

• Giuseppe Badalamenti (Palermo, Italia)
 
• Laura Algeri (Palermo, Italia)
 
• Alessandra Dimino (Palermo, Italia)
 
• Luigi Magrín (Palermo, Italia)
 
• Ida De Luca (Palermo, Italia)
 
• Roberta Sciacchitano (Palermo, Italia)
 
• Francesca Alimondi (Palermo, Italia)
 
• Vincenzo Gennusa (Palermo, Italia)
 
• Ivana Caiozzo (Palermo, Italia)
 
• Tancredi Didier Bazán Russo (Palermo, Italia)
 
• Antonio Galvano (Palermo, Italia)
 
• Valerio Gristina (Palermo, Italia)
 
• Viviana Bazán (Palermo, Italia)
 
• Lorena Incorvaia (Palermo, Italia)
 
• Antonio Russo (Palermo, Italia)

Fondo

Trabectedin es un fármaco anticancerígeno de origen marino aprobado para el tratamiento de adultos con sarcoma de tejido blando (STS) avanzado después del fracaso de antraciclina e ifosfamida, o para aquellos pacientes que no son aptos para recibir estos agentes. Trabectedin tiene eficacia principalmente en pacientes con liposarcoma y leiomiosarcoma (L-sarcomas).

Métodos

Este es un estudio piloto para evaluar la eficacia y toxicidad de trabectedina, administrada como “reto” en pacientes con sarcoma avanzado después de la progresión al tratamiento previo con trabectedina. Desde enero de 2022 hasta enero de 2023, los pacientes con STB metastásico sin ningún otro tratamiento estándar disponible fueron tratados con 1,3 mg/m 2 de superficie corporal de trabectedina, administrados como infusión intravenosa durante 24 horas con ciclos repetidos cada 21 días.

Resultados

Seis (6) pacientes fueron incluidos en el análisis. La mediana de edad fue de 43 años (rango, 23-60); 4 pacientes eran hombres (66,7%) y 2 mujeres (33,3%). Los subtipos histológicos fueron: n.2 leiomiosarcoma, n.2 liposarcomas, n.1 mioepitelioma y 1 sarcoma epitelioide. Seis (6) pacientes fueron tratados con trabectedina re-exposición en diferentes líneas de tratamiento. La tasa de respuesta global fue del 33,3 %. Dos (2) pacientes (33,3%) tuvieron una respuesta parcial (RP), 1 paciente (16,7%) tuvo una enfermedad estable (SD) y 3 pacientes (50,0%) tuvieron una progresión de la enfermedad (EP) como mejor respuesta. En particular, los 2 pacientes que respondieron fueron los pacientes con mioepitelioma y sarcoma epitelioide. No se alcanzó la mediana de duración de la respuesta y la mediana de supervivencia libre de progresión (PFS) fue de 6,5 meses. La trabectedina en la reexposición fue bien tolerada. No se registraron toxicidades de grado 3 y/o 4.

Conclusiones

La tasa de control de la enfermedad y el perfil de toxicidad de los fármacos son objetivos principales en el tratamiento del STB avanzado. Hasta donde sabemos, este es el primer estudio piloto sobre la reexposición a trabectedina en pacientes con sarcoma avanzado, después de la progresión al tratamiento previo con trabectedina. En nuestra experiencia, la reexposición de trabectedina es activa con una tasa de control de la enfermedad del 50 %, sin toxicidad limitante de la dosis.

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Radiological evaluation of response in patients with soft tissue sarcoma treated with trabectedin

Presentation Number

83P

Lecture Time

12:10 - 12:10

Speakers

• Serena Ceddia (Rome, Italy)

Authors

• Serena Ceddia (Rome, Italy)
 
• Sabrina Vari (Rome, Italy)
 
• Andrea Torchia (Rome, Italy)
 
• Concetta Elisa Onesti (Rome, Italy)
 
• Antonella Cosimati (Rome, Italy)
 
• Margherita Veroli (Rome, Italy)
 
• Antonella Chiavassa (Rome, Italy)
 
• Federica Riva (Latina, Italy)
 
• Francesca Salvatori (Rome, Italy)
 
• Giovanni Benvenuti (Rome, Italy)
 
• Vincenzo Anelli (Rome, Italy)
 
• Isabella Sperduti (Rome, Italy)
 
• Virginia Ferraresi (Rome, Italy)

• Abstract

Background

Trabectedin is an antineoplastic drug approved for patients (pts) with advanced soft tissue sarcomas (STS). Interestingly, the radiological evaluation of response during trabectedin therapy is peculiar.

Methods

The aim of this single-center retrospective study is to analyse the concordance of response assessment according to RECIST compared with Choi criteria, in patients with STS treated with trabectedin between 2009 and 2020 at Regina Elena National Cancer Institute in Rome.

Results

We are presenting the preliminary data collected in the last two months (mos) on 37 pts who received the diagnosis between 2015 and 2020, with median age of 52.5 years (range 32-78). Median number of trabectedin cycles administered was 4 (range 2-50), for a median follow up of 5.83 mos (range 1-60). Histological subtypes of STS were: 5 (13.5%) leiomyosarcoma, 14 (37.8%) liposarcoma, 9 (24.3%) undifferentiated pleomorphic sarcoma, 3 (8.1%) synovial sarcoma, 6 (16.2%) other rare histological subtypes. Eight pts (21.6%) received trabectedin in the first-line setting, 21 pts (56.8%) in second-line, 7 pts (18.9%) received it in subsequent lines. One pt received trabectedin as neoadjuvant therapy in a clinical trial (ISG-STS 1001). The median progression-free survival was 3.6 mos (CI95% 2.7-4.6); the median overall survival was 34.3 mos (CI95% 0-75.4). The radiological responses were evaluated with both RECIST and Choi criteria: in 33 pts (89.2%) responses matched; whereas in 4 pts (10.8%) did not match. The best responses obtained according to RECIST criteria were: 2 (5.4%) partial response (PR), 13 (35.1%) stable disease (SD) and 22 (59.5%) progressive disease (PD). Instead, 2 (5.4%), 13 (35.1%) and 22 (59.5%) pts obtained PR, SD and PD respectively, according to Choi criteria. Cohen’s kappa coefficient of concordance was 0.792 (p-value < 0.002). A specialized radiologist performed all the imaging examinations using a dedicated workstation in the same center.

Conclusiones

En este primer análisis, la concordancia entre las evaluaciones RECIST y Choi no demuestra una diferencia estadísticamente significativa. De todos modos, las respuestas no coincidieron para 4 pts. Estamos ampliando el análisis a todos los pts incluidos en la cohorte original para confirmar o negar estos resultados iniciales.

COVID FULL APPROVAL . PAXLOVID ORAL BY PFIZER HA MOSTRADO UNA REDUCCIÓN DE HOSPITALIZACIÓN O FALLECIMIENTO EN UN 86 % DE LOS CASOS . LA FDA CONCEDE LA APROBACIÓN TOTAL A PAXLOVID, EL PRIMER ANTIVIRAL ORAL PARA TRATAR LA COVID-19 EN ADULTOS .

Eficacia y Reducción de Hospitalizaciones .

La Eficacia de PAXLOVID se basó principalmente en los Resultados Finales del estudio clínico EPIC-HR. El EPIC-HR fue un Estudio Clínico Aleatorizado, doble ciego y controlado con Placebo que estudió PAXLOVID para el Tratamiento de Adultos Sintomáticos No Hospitalizados con un diagnóstico de infección por SARS-CoV-2 Confirmado Por Laboratorio .

Los Pacientes eran Adultos de 18 años o Mayores con un factor de riesgo de evolución especificado previamente a Enfermedad Grave o que tenían 60 o más años, independientemente de las condiciones médicas crónicas especificadas previamente. Ninguno de los pacientes había recibido una vacuna contra el COVID-19 y no habían sido infectados previamente con el COVID-19.

Según el ensayo, PAXLOVID Redujo Significativamente la proporción de Personas HOSPITALIZADAS por COVID-19 o los Fallecimientos por cualquier causa durante los 28 días de seguimiento en un 86 por ciento en comparación con el placebo entre los pacientes tratados dentro de los cinco días posteriores al inicio de los síntomas y que no recibieron tratamiento con anticuerpos monoclonales terapéuticos contra el COVID-19.

En este estudio, 977 pacientes recibieron PAXLOVID y 989 pacientes recibieron placebo, y entre estos Pacientes, el 0,9 por ciento de los que recibieron PAXLOVID fueron HOSPITALIZADOS debido al COVID-19 o Fallecieron por cualquier causa durante los 28 días de seguimiento, en comparación con el 6,5 por ciento de los pacientes que recibieron el placebo.  

La FDA aporta a los prescriptores información importante para recetar PAXLOVID de manera adecuada y segura, con instrucciones de dosificación, posibles efectos secundarios (entre los más comunes se incluyen la alteración del sentido del gusto y la diarrea) e información sobre medicamentos que pueden causar interacciones farmacológicas con este antiviral. en este sentido, los Pacientes deben consultar con su médico si PAXLOVID es adecuado para ellos . ...