SYL136001v10 ( Sylentis ) Un Compuesto para tratar Enfermedades de la Retina, como la Degeneración Macular relacionada con la edad y la Retinopatía Diabética, que se administrará mediante " Gotas Oftálmicas en lugar de Inyecciones Intraoculares ". Podría iniciar ya el Ensayo con Humanos este mismo año .

La Firma Española Sylentis ( PharmaMar Grupo ) ha desarrollado un compuesto para tratar enfermedades de la retina, como la degeneración macular relacionada con la edad y la retinopatía diabética, que se administrará mediante gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares.

El fármaco ( SYL136001v10 ) , que se ha probado en animales, es un pequeño ARN interferente capaz de penetrar en las células de la retina y bloquear la formación de nuevos vasos sanguíneos.

"Su efectividad ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos comenzarán a fines de 2018", explicó Covadonga Pañeda, Gerente de Investigación y Desarrollo de Sylentis.

Pañeda ha explicado que este compuesto, 'es un pequeño ARN interferente (siRNA) diseñado para silenciar la expresión de NRARP, una proteína que controla la formación de nuevos vasos sanguíneos en la retina'.

Ella dijo: "El fármaco ejerce su acción al entrar en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de las enfermedades degenerativas de la retina".

Los Compuestos usados ​​actualmente para tratar estas Enfermedades se basan en Anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie Ocular a la Retina, por lo que deben administrarse mediante Inyecciones Intravítreas.

Añadió: "Los pacientes que sufren de degeneración macular relacionada con la edad o retinopatía diabética deben ir al hospital donde los Tratamientos se realizan con Inyecciones Oculares, lo cual es molesto y doloroso, y también implica una inversión financiera significativa para el sistema de salud".

Sin embargo, señaló, 'SiRNA, como SYL136001v10, son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos. Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos después de su aplicación en gotas oftálmicas, como hemos demostrado en modelos animales.

«Los estudios de eficacia han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNip conduce a la regresión de las lesiones angiogénicas retinianas y que las reducciones observadas son equivalentes a las de anti-VEGF, que es el tratamiento estándar actual para estas enfermedades con ocular inyecciones.

Yondelis más Radioterapia en Primera Línea . Historial del Caso : The Patient is Locoregionally and Distant Metastatically Disease-Free.

2018 May-Aug.

Autores : Loureiro da Silva AJ, Carvalho C, Jacobetty M, Freitas J, Fonseca R, Tavares PF, Garcia H, Borrego M, Casanova JM.

Abstract

Aquí, presentamos el caso de un paciente masculino de 78 años con sarcoma de células fusiformes indiferenciadas en la superficie posteromedial de la pierna derecha que experimentó una supervivencia libre de progresión de larga duración.

Debido a una enfermedad cardíaca subyacente, el paciente no era adecuado para el tratamiento de Primera linea con Antraciclinas.
Por lo que recibió Quimioterapia de Primera Línea con Trabectedina (Yondelis®) a la dosis y el régimen aprobados, concomitante con radioterapia externa (RT).

Después de los primeros 9 ciclos de Trabectedin más RT administrados en el entorno neoadyuvante, el paciente se sometió a resección quirúrgica. En esa etapa, observamos una muy buena respuesta patológica con 80% de área necrótica.

El paciente reanudó la terapia con Trabectedina; sin embargo, aproximadamente 5 meses después, observamos una nueva lesión nodular heterogénea con márgenes mal definidos en la pierna derecha y sugestiva de recidiva tumoral.

Posteriormente, se realizó una amputación por encima de la rodilla y el paciente reanudó su tratamiento con Trabectedina con la misma dosis y régimen.

En enero de 2018, casi dos años y medio después del inicio del Tratamiento con Trabectedina y más de 30 ciclos de Trabectedina, el Paciente está Locorregional y Distante Metastásicamente Libre de Enfermedad.
Actualmente, el Tratamiento con Trabectedina se mantiene sin Toxicidad Grave Significativa.

Se necesitan ensayos clínicos futuros para obtener información adicional sobre el papel del tratamiento de mantenimiento con Trabectedina hasta la progresión de la enfermedad en el entorno neoadyuvante y para identificar los criterios predictivos y de pronóstico para la respuesta a la Trabectedina en Pacientes con Sarcoma Avanzado.