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1.- Segmento de Oncología: Pharma Mar. Evolución de los Compuestos :
A) Trabectedina (YONDELIS)
Sarcoma de Tejidos Blandos
Al finalizar el tercer trimestre de 2022, se encuentran bajo gestión 20 estudios post-autorización, de los que 6 continúan en fase de inclusión de nuevos pacientes. El resto de estudios se encuentran en fase de cierre y análisis de datos, o pendientes de pres entación de resultados. Adicionalmente, un estudio se encuentra actualmente en fase de activación.
En el congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) celebrado en París del 9 al 13 de septiembre, se presentaron los resultados finales del estudio YONSAR, estudio no intervencional, que evalúa la eficacia y seguridad de Yondelis® en la práctica de vida Real en Alemania.
Ovario
En esta indicación se gestionan actualmente 9 estudios, con 4 de ellos manteniendo reclutamiento activo.
B) Lurbinectedina (ZEPZELCA )
El 5 de agosto, lurbinectedina recibió la Designación de Medicamento Innovador (Innovation Passport) de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios de Reino Unido (MHRA, por sus siglas en inglés). Este es el primer paso para la concesión de La vía de acceso y licencia innovadora (ILAP, Innovative Licensing and Access Pathway) de la MHRA, cuyo objetivo es acelerar el tiempo de comercialización, facilitando el acceso de los pacientes a los medicamentos. Los criterios para esta designación incluyen los casos en los que la enfermedad pone en peligro la vida o es gravemente debilitante, o en los que existe una necesidad significativa de los pacientes o de la salud pública y en los que el medicamento tiene el potencial de ofrecer beneficios a los pacientes (mejora de la efic acia o la seguridad, mejora de la atención al paciente o de la calidad de vida en comparación con otras opciones terapéuticas) .
En el mes de septiembre, Boryung Corporation socio de Pharma Mar para determinados territorios asiáticos, recibió la aprobación condicional para comercialización de Zepzelca® (lurbinectedina) por parte del Ministerio de Seguridad Alimentaria y Farmacéutica (MFDS, Ministry of Food and Drug Safety) de Corea del Sur para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón micro cítico metastásico con progresión de la enfermedad en o después de quimioterapia basada en platino. Esta nueva aprobación de Lurbinectedina se basa en los datos clínicos del ensayo con monoterapia, abierto, multicéntrico y de un solo brazo realizado en 105 pacientes adultos con cáncer de pulmón microcítico metastásico recurrent e (incluidos pacientes con enfermedad sensible a platino y Resistente a platino), que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) utilizó para conceder la aprobación acelerada de lurbinectedina en los Estados Unidos .
Cáncer de Pulmón Microcítico
El estudio de fase III confirmatorio en cáncer de pulmón microcítico recurrente en segunda línea (estudio LAGOON) acordado con la FDA inició el reclutamiento de pacientes durante el tercer trimestre de 2022. Se trata de un ensayo de tres brazos en el que se comparará Lurbinectedina como monoterapia o en combinación con irinotecán, frente a la elección de los investigadores de irinotecán o tpotecan .
Si el estudio es positivo, este ensayo podría servir para confirmar el beneficio de lurbinectedina en el tratamiento del cánc er de pulmón microcítico cuando los pacientes progresan tras el tratamiento de primera línea con un régimen basado en plat ino en Estados Unidos,y servir de ensayo de registro en otros territorios fuera de Estados Unidos .
Continua de manera satisfactoria el reclutamiento del estudio de nuestro socio Jazz Pharmaceuticals de fase II I (IMforte) que evalúa Zepzelca en combinación con un inhibidor de PD-L1 en cáncer de pulmón de células pequeñas. Este estudio patrocinado por Roche y Coofinanciado por Jazz, medirá la supervivencia libre de progresión y los beneficios generales de supervivencia de Zepzelca y atezolizumab administrados en combinación en comparación con atezolizumab como agente único. Esta investigación colaborativa proporcionará información sobre una opción terapéutica potencialmente nueva para el cáncer de pulmón de células pequeñas en el entorno de primera Línea de tratamiento .
También continua el estudio de recogida de datos retrospectivo en Francia en el que se incluyen pacientes que han recibido Lurbinectedina como parte del programa "Autorisation d’acces compassionnel” (autorización de uso nominativo/compasivo) para describir las características clínicas y demográficas de estos pacientes evaluando supervivencia global, supervivencia libre de progresión en vida real, etc. Este estudio está liderado por los grupos nacionales Intergroupe Francophone de Cancerologie Thoracique y el Groupe Français de Pneumo-Cancérologie siendo el investigador principal el Profesor Nicolas Girard del Institut Curie (Paris) .
Estudios de Zepzelca (lurbinectedina) en combinación
Durante todo este periodo, ha continuado el reclutamiento en los estudios de fase I en combinación con irinotecan, pembrolizumab y atezolizumab según el plan previsto .
En concreto, el estudio de combinación con irinotecan avanza en el proceso de expansión en cáncer de pulmón microcítico, sarcoma sinovial y tumores neuroendocrinos según el plan previsto .
Estudio de Fase I en China
Este Estudio se está Realizando Por Nuestro Socio Luye y ha Sido Diseñado Para Conocer la Dosis de Zepzelca en Pacientes Chinos .
El Reclutamiento de Pacientes ha Finalizado y Actualmente se Encuentra en Fase de Seguimiento .
C) Ecubectedina (PM14)
El primer ensayo clínico de fase I/II de ecubectedina ha alcanzado la dosis óptima para la administración en pacientes con tumores sólidos avanzados. Actualmente se encuentra reclutando en fase II de expansión en un ensayo Basket donde se tratan diferentes tipos tumorales .
Estudios en Combinación
El estudio de fase I/II de este compuesto en combinación con irinotecan continúa reclutando pacientes de manera satisfactoria. Del mismo modo, el estudio de fase Ib en combinación con atezolizumab continua de manera satisfactoria el reclutamiento de pacientes .
D) Virología: Plitidepsina
El estudio NEPTUNO de fase III, multicéntrico, aleatorizado y controlado para determinar la eficacia y seguridad de dos niveles de dosis de plitidepsina diferentes frente al control en pacientes adultos que requieren hospitalización para el tratamiento de la infección moderada por COVID 19, continua con el reclutamiento en Europa y Latino América .
Adicionalmente, en los últimos días de septiembre, se ha presentado a las autoridades regulatorias en España (AEMPS y Comité Ético) el estudio clínico NEREIDA de fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado, controlado, en canasta y pragmático para determinar la eficacia y seguridad de la plitidepsina en comparación con el control en pacientes adultos inmunodeprimidos con COVID -19 sintomática que necesitan asistencia hospitalaria .
Extensión del estudio APLICOV-PC Fase II
Ha finalizado el estudio de extensión en una cohorte de pacientes adultos con infección por SARS -CoV-2, que requirieron ingreso hospitalario y recibieron tratamiento con plitidepsina en el estudio APLICOV-PC, con el fin de evaluar la frecuencia de la morbilidad post-COVID-19 y caracterizar el perfil de las secuelas en los pacientes que participaron en el estudio APLICOV-PC .
2.- Segmento de RNA de Interferencia : Sylentis
Durante este periodo de 2022 se ha continuado con el ensayo clínico de fase III de tivanisirán para el tratamiento de la enfermedad de ojo seco asociada al Síndrome de Sjögren, en él se reclutarán 200 pacientes. Se han incrementado el número de centros de 31 a 35 hospitales en Estados Unidos. Los objetivos primario y secundario del mismo son, respectivamente, evaluar la eficacia (signos y síntomas) y la seguridad de tivanisirán .
En el mes de marzo se inició el reclutamiento del primer paciente en Estados Unidos en un nuevo e nsayo de fase III para evaluar la seguridad a largo plazo de tivanisirán para el tratamiento de los signos y síntomas de la enfermedad de ojo seco. Se trata de un estudio multicéntrico y aleatorizado en el que se reclutarán aproximadamente 300 pacientes con enfermedad de ojo seco de leve a severo. A finales de septiembre el reclutamiento de pacientes avanzaba a buen ritmo. El objetivo primario del ensayo es evaluar la seguridad de tivanisirán administrado en ambos ojos una vez al día durante 1 año en forma de gotas oftálmicas. Además, se evaluarán los parámetros de eficacia (signos y síntomas) de estos pacientes. El diseño del estudio de seguridad a largo plazo ha sido autorizado por la FDA y formará parte de la solicitud de registro para comercialización .
Respecto al compuesto SYL1801, se ha completa do el primer estudio de fase I, para el tratamiento y/o prevención de la Neovascularización coroidea, causa común de enfermedades de la retina como pueden ser la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) o la retinopatía diabética . El ensayo se ha llevado a cabo en 36 voluntarios sanos en el Hospital Ramón y Cajal de Madrid con dos intervalos de tratamiento: dosis única ascendente y dosis múltiple ascendente durante siete días consecutivos de tratamiento. Los resultados finales indican que todas las dosis administradas del SYL1801 en forma de solución oftálmica, fueron seguras y bien toleradas en los voluntarios sanos. En este tercer trimestre se ha presentado la documentación regulatoria a la agencia reguladora para el inicio de la fase II de ensayo clínico .