La FDA ha otorgado una aprobación acelerada a larotrectinib (Vitrakvi) para su uso en pacientes adultos y pediátricos con tumores sólidos que tienen una fusión del gen NTRK ... Post by Celtia .

... sin una mutación de resistencia adquirida conocida, son metastásicas o donde la resección quirúrgica puede causar morbilidad grave No tienen tratamientos alternativos satisfactorios o que hayan progresado después del tratamiento.

La FDA basó su decisión en los hallazgos de 3 ensayos clínicos. Los resultados publicados en el  New England Journal of Medicine  ( NEJM ) en febrero de 2018 mostraron que larotrectinib indujo una tasa de respuesta objetiva del 75% (95% CI, 61-85) por revisión independiente y 80% (95% CI, 67-90) por Evaluación del investigador en 55 pacientes evaluables. Según la evaluación independiente, hubo 7 (13%) respuestas completas, 34 (62%) respuestas parciales y 7 (13%) pacientes con enfermedad estable. 

A 1 año, el 71% de las respuestas estaban en curso. Más de la mitad (55%) de los pacientes permanecieron sin progresión a 1 año. La duración media de la respuesta no se había alcanzado después de una mediana de seguimiento de 8,3 meses. Lo mismo ocurrió con la mediana de supervivencia libre de progresión después de una mediana de seguimiento de 9,9 meses. ...