La terapia génica se incorpora a los tratamientos para cánceres y otras enfermedades de la sangre. Es la primera apuesta del congreso de la Sociedad Americana de Hematoncologia (ASH) que el sábado comenzó en Orlando (Florida). La idea de manipular genes e introducir las células cambiadas en los pacientes es antigua, “de mediados de los ochenta”, como dijo George Daley, del Hospital Infantil de Boston, pero las complicaciones surgidas (fue famoso el caso de los casos de leucemia en niños con una inmunodeficiencia grave, los llamado niños burbuja, en 2003) han retrasado su llegada a la práctica clínica.
De los ensayos presentados en la primera sesión del congreso, al que EL PAÍS acude invitado por Janssen, destaca el de James Kochenderfer, del Centro para la Investigación en Cáncer de los Institutos Nacionales de Salud de EE UU (el Ministerio de Sanidad del país). En ellos, aún en sus primeras fases, se trató a 12 pacientes con mieloma múltiple, que es la segunda de las neoplasias hematológicas en incidencia (más de 120.000 casos en el mundo al año), y la primera en mortalidad, con una supervivencia que no pasa del 10% o el 15%. De los voluntarios, uno lleva más de tres meses sin recaer. La terapia génica, en este caso, modifica los linfocitos C extraídos del propio paciente para que genere un bloqueante (una proteína llamada CAR) de un receptor clave en la recidiva del mieloma, el BCMA.
La ventaja de este ensayo es que la proteína BCMA solo se manifiesta en células plasmáticas y linfocitos B, que son los implicados en el mieloma por lo que bloquearla es seguro para el paciente ya que o se interfiere con los procesos en otros órganos, dijo Kochenderfer.
...