PharmaMar To Present Findings to FDA,s Pediatric Oncology Subcommitte .

P.J. : Al Potencial que ya tiene el Farmaco con Dos Fases III en Marcha ( Ovario y Pulmòn ) y otras Dos Fases III por iniciar este año ( Mama BRCA-2 y Endometrio ) ... Podría añadirsele una o dos Indicaciones Pediatricas . 

Ha sido la Propia FDA quien le ha pedido a PharmaMar que presente la documentación disponible en la I+D del Farmaco para valorar el que pueda realizar ensayos clinicos Pediatricos en EEUU .

PharmaMar Prevé Repartir Dvidendos ( entre 10 y 15 Millones ) en 2020 . Zepsyre tm ( PM01183 ) puede llevarnos a Ventas de Mil Millones" . Aplidin podría estar Aprobado en Noviembre de este mismo año .

Televisión Española Galicia realizo ayer una amplia cobertura de la Junta de Accionistas de Pharmamar ( Se puede ver a partir del minuto 15,30 del Video ) .

*.- ROCHE , la Mayor Farmaceutica del Planeta en el Sector Oncologico , ha sido quien ha puesto en valor a nuestro Farmaco Zepsyre al realizar una Gran Apuesta para Japón a traves de su Participada Chugai .

*.- Una Apuesta que vale de entrada 30 Millones ya cobrados y que se iran computando según se vaya alcanzando lo pactado en el acuerdo ... y a parte otros 70 Millones en variables ... lo cual eleva la cantidad del acuerdo a 100 Millones ... teniendo en cuenta que Japón representa el 10 % del mercado Mundial queda claro que si lo extrapolamos al 100 % del Mercado nos da una cifra de 1000 Millones .

*.- Zepsyre : "Es un compuesto que puede cambiar la Historia de PharmaMar, porque sería para varios tipos de tumores ( Ovario , Pulmón , Mama , Endometrio ... ), y puede llevarnos a ventas de mil millones", ha señalado el presidente del grupo.

*.- Precisamente estas perspectivas, y la posibilidad de que PharmaMar pueda cotizar en la bolsa de Estados Unidos (vinculada a la comercialización de Zepsyre en ese territorio), han animado a Fernández de Sousa a avanzar que el grupo "podría dar dividendos en 2020, 2021 o 2022". "Malo sería que para entonces no pudiéramos destinar 10 ó 15 millones a dividendos", ha añadido.

*.- Con respecto al mercado de Estados Unidos, donde PharmaMar ya comercializa Yondelis, Fernández de Sousa ha confirmado que la intención de la compañía "ir solos" en la venta de Zepsyre sin recurrir a un socio o, en todo caso, en la modalidad de co-promoción.

*.- Los resultados positivos en los estudios de varios fármacos, los anuncios de acuerdos de licencia y comercialización, y los buenos resultados de ventas de Yondelis y de otros productos de empresas del grupo, han llevado a PharmaMar a cerrar el año 2016 con una subida del 8 por ciento en bolsa, y una revalorización de las acciones (desde la anterior junta de accionistas) de más del cien por cien ... mientras que la media del Ibex fue del 2 por ciento y la del Nasdaq de biotecnología decreció en un 21 por ciento.

*.- Aplidin, un fármaco para el tratamiento de mieloma múltiple del que ya se ha enviado solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento, y se espera informe positivo para noviembre.

PharmaMar dispara su Valor un 150 % a la espera de Ventas de mas de 1000 Millones .

 M.Sio . 29 Junio 2017.

PharmaMar . Junta Accionistas 2017 . Posible Dividendo para 2021 .

Yondelis // Tunisia .

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YONDELIS® .

El programa ‘Crónica Cuatro’ realizó una de las entrevistas más raras que se han visto en TV .

Espectacular entrevista a una mujer mientras le operan el cerebro en directo ...

Los médicos alertan del riesgo de las terapias alternativas para el cáncer .

16 de junio de 2017 // David J. Fernández // Barcelona.

El Consejo de Colegios de Médicos de Cataluña (CCMC) ha elaborado un documento dirigido a los profesionales para saber cómo deben actuar con los pacientes oncológicos de acuerdo con la buena praxis. Lo cierto es que en los últimos tiempos han detectado un aumento de prácticas dudosas y de webs de terapias alternativas, además de pseudociencia. Por ello, quieren alertar de los peligros que suponen para los enfermos de cáncer y paliativos, especialmente cuando generan expectativas o bien implican el abandono de tratamientos convencionales más eficaces en cada momento. No en vano, el Colegio ya ha abierto cinco expedientes a médicos por aplicar terapias alternativas.

Los pacientes con cáncer deberán estar informados en todo momento de su diagnóstico, del tratamiento a seguir y los beneficios esperados de forma rigurosa, comprensible y esperanzadora sin crear falsas expectativas.

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Araclon Biotech probará en 120 pacientes una vacuna contra el Alzheimer .

Barcelona, 27 jun (EFE).

Araclon Biotech, compañía zaragozana participada mayoritariamente por Grifols, ha recibido la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar la fase II del ensayo clínico de su vacuna contra el Alzheimer (ABvac40).

La compañía prevé que esta fase II se desarrolle durante los dos próximos años y en ella participarán 120 personas con un perfil de enfermedad muy incipiente.

En concreto, se probará la vacuna en personas que todavía no han desarrollado síntomas de demencia y que en el ámbito clínico se denominan pacientes prodrómicos o con deterioro cognitivo leve.

La mitad de los pacientes recibirá el principio activo y la otra mitad, como grupo de control, placebo.

La fase II del ensayo se desarrollará en 22 centros ubicados en distintos países europeos, concretamente en 18 de España, dos de Francia, uno de Suecia y uno de Italia.

El proceso de reclutamiento está previsto que comience en el mes de julio en alguno de los centros seleccionados, según ha informado hoy Araclon Biotech, empresa dedicada a la investigación y desarrollo de terapias y métodos de diagnóstico de enfermedades degenerativas, en especial el Alzheimer, que está controlada desde marzo de 2012 por la multinacional catalana Grifols.

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PharmaMar . " El cambio ha sido muy significativo " .

Pharmamar Es Muy Positivo .

Es una compañía que durante muchísimos años lo que necesitaba era financiación y ahora es una compañía con una facturación bastante sólida .

Y sigue consiguiendo éxitos para poder comercializar productos en nuevos países y eso es muy positivo, y por otro lado tiene otros productos en fases importantes de investigación, algunos a dos años de poder ser comercializados.

" El cambio ha sido muy significativo”.

P.J. : A tener en cuenta que este mismo año podría ser Aprobado su Segundo Farmaco Oncologico ( APLIDIN tm) para el Tratamiento de Myeloma Multiple con el que ya ha Conseguido varios Acuerdos de Comercialización Internacionales .

Desarrollan un microscopio capaz de detectar tumores durante las operaciones .

Desarrollan un microscopio capaz de detectar tumores durante las operaciones .

Hasta ahora, los cirujanos no podían detectar un tumor hasta un par de días más tarde, cuando el patólogo lo encuentra, lo que hace que muchas mujeres tengan que pasar por el quirófano en más de una ocasión. Con este nuevo telescopio, se podrán diagnosticar y clasificar los tumores con mucha más exactitud y rápidamente.

Un grupo de investigadores de la Universidad de Washington (Estados Unidos) ha desarrollado un nuevo microscopio capaz de detectar tumores durante las operaciones y de examinar biopsias en tres dimensiones.

Según un estudio publicado en la revista británica Nature, el microscopio puede "fotografiar, en no más de 30 minutos, los márgenes de muestras de tejido mamario con el mismo nivel de detalle que una patología tradicional".

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PharmaMar’s Lurbinectedin to Be Marketed as Zepsyre After Approval as Ovarian Cancer Therapy .

JUNE 23, 2017

BY JOANA FERNANDES

Once approved, PharmaMar’s lurbinectedin (PM1183) will be marketed under the brand name Zepsyre as a treatment for solid tumors in ovarian, lung, and breast cancers.

Zepsyre is in its final stage of development as an anticancer treatment. Selecting a brand name is part of the approval process by the European Medicines Agency and the U.S. Food and Drug Administration before a drug reaches market.

“We trust in the potential of Zepsyre as a therapeutic alternative due to its novel mechanism of action and the antitumoral activity observed in all clinical trials for different type of tumors,” Luis Mora, managing director of PharmaMar’s Oncology Business Unit, said in a news release.

Zepsyre works by inhibiting RNA polymerase II, an enzyme essential for protein production, causing cancer cell death and halting tumor growth.

In a Phase 2 clinical trial for ovarian cancer patients who did not respond to platinum-based chemotherapy, treatment with Zepsyre induced an overall response rate of 22% and a disease control rate of 71%. Researchers also found that Zepsyre reverses IRF-1-dependent resistance to Platinol (cisplatin) in ovarian cancer tumors.

Zepsyre’s efficacy and safety also are being studied in two Phase 3 trials — one in platinum-resistant ovarian cancer (NCT02421588) and another in platinum-resistant small-cell lung cancers (ATLANTIS, NCT02566993). The endpoints in these studies are a change in progression-free-survival (PFS) induced by the treatment, overall survival, and overall response rate.

A Phase 2 trial with BRCA-mutated metastatic breast cancer patients (NCT01525589) showed that Zepsyre induced an overall response rate of 41%, meeting the study’s primary objective. PharmaMar plans to launch a pivotal Phase 3 study in patients with this disease as well.

Ovarian cancer develops when cells in the ovaries grow out of control, mainly affecting older women (half of the women diagnosed with ovarian cancer are 63 or older). It is more common among Caucasian women than African-American women.

According to estimates by the American Cancer Society, about 22,440 women in the U.S. will be diagnosed with ovarian cancer in 2017.

Yondelis . This is a New Option That Oncologists Should Consider For Frail Patients Who Have Soft Tissue Sarcoma .

Dr. Grignani on the Patient Population of Trabectedin for Sarcoma .

Giovanni Grignani, MD .

 Published Online: Friday, Jun 23, 2017 .

Yondelis . Informe Sobre las Prespectivas de Mercado del Periodo 2017 a 2022 ... Ocupa 150 Paginas y Tiene un Costo de 3000 $ !!! .

JUNE 23, 2017 BY ARUN PATIL .

Trabectedin Market Outlook 2022: Top Companies, Trends and Growth Factors Details for Business Development .





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... The Trabectedin Market to grow at a substantial Compound Annual Growth Rate during the forecast period 2017-2022. Trabectedin Market Report includes Regions Like: North America, Europe, Asia-Pacific (APAC), Middle East and Africa, Rest of World (ROW).

Report highlights include key market dynamics of sector. Various definitions and classification of the industry, applications of the industry and chain structure are given. The current market scenario and future prospects of the sector also have been studied. Additionally, prime strategical activities in the market, which includes product developments, mergers and acquisitions, partnerships, etc., are discussed.

The research report offers answers to several important questions related to the growth of the Trabectedin market. Finally, the feasibility of new investment projects is assessed, and overall research conclusions are offered. In a word, the report provides major statistics on the state of the industry and is a valuable source of guidance and direction for companies and individuals interested in the market.

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PharmaMar: Endometrial Cancer Data Takes Centre Stage . Highlights from the ASCO Annual Meeting .

Edison attended the 2017 American Society of Clinical Oncology (ASCO)Annual Meeting in Chicago, US, on 2-6 June.

 This year the main focus was chimeric antigen receptor (CAR) T Cell therapies, in particular CARTs targeting BCMA from Bluebird Bio and Nanjing Legend; and immunooncology (IO) combinations such as IDO1/PD-1 inhibitors and new targets like LAG3 and GITR. 

Targeted therapies also took centre stage, particularly Loxo’s larotrectinib and AstraZeneca’s Lynparza, along with Roche’s APHINITY data. Finally, we also present data from companies under our coverage: Hutchison China MediTech, MorphoSys, PharmaMar, Prima Biomed and Viralytics.

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PharmaMar presented data from a mid-stage study in 97 patients with advanced endometrial cancer (abstract 5586).

 Lurbinectedin (PM01183) was evaluated as monotherapy and in two doses in combination with doxorubicin and in combination with paclitaxel. The best ORR was seen in combination with doxorubicin, with 28% ORR in Cohort A (3-5 mg flat dose of lurbin. plus dox 50 mg/m2 both at day 1) and 44% ORR in Cohort B (2 mg/m2 of lurbin. plus dox 40 mg/m2 both at day 1). DCR was 85% and 83% respectively. Median PFS was 7.8 months and 7.7 months respectively. On the back of these data the company plans to initiate a Phase III trial for US registration. 

Additionally, PharmaMar presented data from Yondelis (trabectedin) and lurbinectedin in BRACA1 and BRACA2 positive breast cancer, Yondelis in mesothelioma and soft tissue sarcoma and Yondelis in AML and r/r myelodysplastic syndrome (MDS). 

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PharmaMar . La Biofarmacéutica va poco a poco consolidando su estructura alcista de medio plazo.

23/06/2017 - PHARMAMAR  .

 Pese haber encontrado resistencia sobre los 4.20 euros zonales, dicho nivel frenó el último alcista del valor, Pharmamar mantiene intacta su directriz alcista principal. De hecho, se encuentra bastante lejos de ella dado que esta transcurre a día de hoy sobre los 3.20 euros zonales. 

Cabe destacar que Pharmamar acumula una revalorización anual superior a los 40 puntos porcentuales por lo que toda corrección temporal debería ser interpretada como una sana regulación de osciladores.

La superación definitiva de los 4.35 euros zonales, cota correspondiente al triple máximo anual marcado durante los años 2010 y 2015, volvería a dejar al valor en fase de subida libre relativa, escenario proclive para desarrollar un segundo impulso estructural a gran escala.

 Los 4.80 euros zonales pasarían a ser su siguiente objetivo a reconquistar aunque no sería para nada descartable una prolongación adicional rumbo a los máximos marcados a mediados de 2008 entorno los 6 euros zonales. Por abajo, los 3.75 euros zonales correspondientes al último triple mínimo intradía, son por el momento la referencia de soporte a vigilar.

Soportes: 3.75, 3.60, 3.20, 3 euros
Resistencias: 4.20, 4.35, 4.50, 4.80, 5 euros
Objetivos: 4.35, 4.80, 5.20, 5.50, 6 euros zonales

Bayer Receives Positive CHMP Opinion for regorafenib for the Second-Line Systemic Treatment of Liver Cancer . Post by Celtia .

*.- Positive opinion based on data from the Phase III RESORCE study, in which regorafenib demonstrated significant improvement in overall survival in hepatocellular carcinoma (HCC) patients previously treated with Nexavar® (sorafenib) .

*.- Approval could provide first treatment advance in nearly a decade .

*.- Final decision from the European Commission anticipated within the next two months .

BERLIN, Germany // June 23, 2017 .

 Bayer announced today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency has recommended regorafenib for the treatment of adult patients with hepatocellular carcinoma (HCC) who have been previously treated with Nexavar® (sorafenib). Regorafenib is the first and only treatment that has demonstrated a significant improvement in overall survival in second-line HCC patients who previously had no other options. The final decision of the European Commission on the marketing authorization is expected in the coming months. The anti-cancer medication from Bayer is already approved under the brand name Stivarga® in more than 90 countries worldwide for the treatment of metastatic colorectal cancer (CRC), including countries of the EU, and in more than 80 countries globally for the treatment of metastatic gastrointestinal stromal tumors (GIST), including countries of the EU. The product recently gained approval in the U.S. for second-line treatment of HCC and additional regulatory filings for Stivarga in HCC are under review in countries around the world, including China.

...

PharmaMar . El Ultimo Informe de Edison ( 3 mayo 2017 ) Marcaba un Precio Objetivo para PHM de 6,75 euros .

Cualquier dia Edison Publicaran un Nuevo Informe Actualizando Datos del Grupo PharmaMar ... de momento han Publicado un Informe General del Sector ... en donde por Supuesto incluyen a PharmaMar a Modo de Resumen.



Resumen :

*.- PharmaMar a fecha de hoy tiene un Pipeline Oncologico de Envergadura .

*.- En el segundo semestre se espera la decisión de la EMA sobre la posible Comercialización de Aplidin para tratar Pacientes con Myeloma Multiple .

*.- Con Aplidin tambien hay en curso un Ensayo Pivotal de Registro para tratamiento de Lymphoma Celulas T .

*.- Ingresos por Mylestons de J&J y Taiho por las ventas de Yondelis .

 Zepsyre ( PM01183 ) :



*.-  En el Segundo Semestre habran ya Resultados de Fase III Pivotal en  OVARIO .

*.- Zepsyre tambien esta ya en Fase III Pivotal combinado con Doxorubicin para el Tratamiento de Cáncer de Pulmón Celulas Pequeñas .

*.- Zepsyre en la Fase II en Cáncer de Mama BRCA 1/2 alcanzo un 41 % ORR incluyendo el 61 % en Pacientes BRCA2 ... por lo que iniciara este mismo año la Fase III Pivotal .

*.- Zepsyre termino la Fase I / II en Endometrio y obtuvo unos resultados del 44 % en Tasa de Respuesta ... por lo que ya esta en marcha el diseño para iniciar lo antes posible la Fase III Pivotal .

*. Zepsyre en "" CUATRO  FASES III PIVOTALES "" : 

Ovario ; Pulmón, Mama BRCA2 y Endometrio ... ¡¡¡ Que Gran Farmaceutica no querría un Farmaco asi !!! .

*.- PharmaMar obtuvo con Zepsyre un Acuerdo en 2016 para Japón con Chugai . 
Chugai pago 30 Millones que se iran incluyendo en los resultados trimestrales según proceda ... y aparte hay otros 70 Millones pendientes de cobro por la consecución de diversos Hitos .
Todo ello eleva el monto del Acuedo a 100 Millones ... a parte y en caso de aprobarse el Farmaco ... Chugai Pagaria Mylestons de "" Dos Digitos "" por las Ventas a PharmaMar.
Por lo que Chugai ha puesto en valor a Zepsyre ya que teniendo en cuenta el tamaño de Japón y extrapolandolo al resto de mundo nos da una cifra potencial para Zepsyre que rondaría los 1000 Millones .



*.- Edison Investment tambien tendra que incluir en el Próximo Informe  la Recien Iniciada Fase III Pivotal de Sylentis con su Farmaco  SYL1001 para el Tratamiento de Ojo Seco ... una Indicación que tambien podría ser Blockbuster .

Veremos en el Próximo Informe que Precio Objetivo estima para PharmaMar ..

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Informe Publicado por Edison Investment Research ( 15-6-2017 ) :

Congreso de los Diputados : Aprueben esta Propuesta para la investigación del Cáncer Infantil . Post by Celtia .

Nieves Casado rodriguez

Trobajo del Camino, España

89.667

firmantes

Mi nombre es Nieves y mi hija Lucía, con tan solo 7 años, ha sido diagnosticada de un cáncer infantil cerebral llamado DIPG, al que solo sobrevive menos del 1% de los niños. El 70% de los menores afectados por el DIPG fallecen dentro del primer año tras el diagnóstico, y un 90% muere al segundo año.

Cuando los médicos te dicen que tu hija tiene un tumor cerebral incurable e inoperable, se te cae el mundo encima. Solo nos daban la opción de irradiar para alargar su vida unos pocos meses y todo por falta de inversión e investigación.

En los últimos 60 años no se ha avanzado nada para mejorar la tasa de supervivencia de esta terrible enfermedad, por falta de interés farmacéutico y gubernamental. En España son las propias familias de los enfermos los que impulsan la investigación, promoviendo campañas de recaudación de fondos y sin ninguna ayuda gubernamental.

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PharmaMar por abajo podría buscar aire en 3,64 / 3,70 euros ... Por arriba podría buscar objetivos ambiciosos en los 10 euros ... según Carlos Almarza, Analista de Ecotrader .

22-6-2017 /// Sr. Almarza estoy posicionado desde hace un mes a 4 euros en Pharma Mar. ¿ Su valoración de este valor a medio plazo ? .

Respuesta : 

Pharma Mar, mantiene sus opciones a corto plazo para retomar las alzas sobre los 3,64/3,70 euros.

Si lo pierde abriría la puerta a una consolidación más amplia, por lo que en ese caso podría plantearse cerrar esperando una aproximación hacia la zona de los 3,20 euros que sería visto como una muy buena oportunidad para volver a comprar en busca de un objetivo ambicioso como podrían ser los 10 euros.

Para que aleje este riesgo debe de batir al menos los 4,16 euros, pero por el momento mantendría.

PharmaMar ceebrara ell 29 de Junio 2017 Junta de Accionistas en Vigo ... en Directo .

Yondelis plus PLD - was effective in a BRCA2 mutation carrier with recurrent partially platinum-sensitive ovarian cancer. ( Second line ) .

Effect of the Combination of Trabectedin and Pegylated Liposomal Doxorubicin in a BRCA2 Mutation Carrier with Recurrent Platinum-Sensitive Ovarian Cancer.

Rubio Pérez MJ. Case Rep Oncol. 2017 May-Aug.

Authors : Rubio Pérez MJ /// Servicio de Oncología, Hospital Reina Sofía de Córdoba, Córdoba, Spain.


Abstract

INTRODUCTION:

The current standard of care for ovarian cancer is optimal cytoreduction with adjuvant chemotherapy based on a platinum/taxane combination. Although the response rate to this therapy is high, most patients ultimately relapse. Response to second-line therapy and prognosis are linked to the platinum-free interval (PFI); when both improve, the PFI increases. As a result, there is an increasing interest in the PFI extension strategies including platinum-free combinations.

CASE PRESENTATION:

A 50-year-old postmenopausal woman presented with ovarian serous carcinoma with peritoneal carcinomatosis. First-line neoadjuvant chemotherapy with carboplatin plus paclitaxel was initiated, followed by surgery and carboplatin plus paclitaxel chemotherapy. Eight months after the last cycle, CT revealed extensive supra- and infradiaphragmatic node involvement, and second-line chemotherapy was initiated with trabectedin and pegylated liposomal doxorubicin (PLD). Partial response was achieved and successfully maintained for 18 cycles. After the 18th cycle and a 25-month PFI, CT imaging evidenced disease progression. As the patient was a BRCA2 mutation carrier, third-line chemotherapy was initiated with carboplatin and gemcitabine every 3 weeks. After the third cycle, imaging confirmed complete response, which was maintained after the sixth and final cycle. Maintenance treatment with olaparib was initiated. At present - 6 months after the start of maintenance chemotherapy with olaparib - the patient is disease free.

CONCLUSIONS:

Second-line chemotherapy with a nonplatinum combination - trabectedin plus PLD - was effective in a BRCA2 mutation carrier with recurrent partially platinum-sensitive ovarian cancer.

Yondelis Paso Ayer su 21 Revisión ante la EMA con el sello de "" Authorized "" .

20/06/2017

Human medicines European public assessment report (EPAR):Yondelis, trabectedin . Revision: 21, Authorised

La EMA Tan solo recomienda que se modifique el Manual de uso del Yondelis al encontrarse un efecto secundario ( Capillary leak syndrome (CLS) ) para que los oncologos lo sepan y lo tengan en cuenta ... por lo demas todo sigue igual con respecto a su Comercialización y uso Clinico .

Hay que tener en cuenta que TODOS los  Farmacos tienen Efectos secundarios y más aún los Oncologicos ...  lo bueno es saberlo para tenerlo en cuenta y poder actuar al respecto correctamente .

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Scientific conclusions :

Taking into account the PRAC Assessment Report on the PSUR(s) for trabectedin, the scientific conclusions of CHMP are as follows:

Capillary leak syndrome (CLS) is a rare entity characterized by recurrent and unpredictable attacks of capillary leakage of plasma fluid and proteins throughout the endothelium. Capillary leak syndrome (CLS) is usually characterized by peripheral oedema, hypotension which is relatively well tolerated, oliguria with acute pre-renal failure. In some patients, a compartment syndrome can occur.

CLS can be idiopathic (Clarkson’s disease) or secondary to various conditions and treatments. Secondary CLSs are mostly due to malignant hematological diseases, viral infections, and treatments such as chemotherapies and therapeutic growth factors.

Based on a cumulative review of suspected CLS cases, there is evidence to suggest a casual association between CLS and the use of trabectedin. A cumulative review of the 102 suspected CLS cases performed by an independent experts committee concluded that CLS was considered as possible in 48 cases (defined as more information needed to exclude or confirm that diagnostic
criteria were met); CLS was considered probable (defined as a very strong clinical suspicion) in 14 cases (all from clinical trial or solicited sources). Causality was assessed as doubtful in 3 of these cases and at least possible in the remaining 11 cases.

Therefore, in view of the data presented in the reviewed PSUR, the PRAC considered that changes to the product information of medicinal products containing trabectedin were warranted.

The CHMP agrees with the scientific conclusions made by the PRAC.

Grounds for the variation to the terms of the marketing authorisation(s)
On the basis of the scientific conclusions for trabectedin the CHMP is of the opinion that the benefit-risk balance of the medicinal product(s) containing trabectedin is unchanged subject to the proposed changes to the product information

The CHMP recommends that the terms of the marketing authorisation(s) should be varied.

FDA . Agenda : On June 21, 2017 . PM01183 Figura en el Orden del Día para Evaluar su posible I+D Pediatrica .

DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES // Food and Drug Administration ( FDA ) .

[Docket No. FDA-2017-N-2731]


Pediatric Oncology Subcommittee of the Oncologic Drugs Advisory Committee; Notice of Meeting; Establishment of a Public Docket; Request for Comments .

AGENCY: Food and Drug Administration, HHS.

ACTION: Notice; establishment of a public docket; request for comments.

Agenda : On June 21, 2017 .

Information will be presented to gauge investigator interest in exploring potential pediatric development plans for three products in various stages of development for adult cancer indications.

The subcommittee will consider and discuss issues concerning diseases to be studied, patient populations to be included, and possible study designs in the development of these products for pediatric use.

The discussion will also provide information to the Agency pertinent to the formulation of written requests for pediatric studies, if appropriate.

The products under consideration are:

*.- APX-005M, Presentation by Apexigen, INC .

*.- PMO1183 ( Lurbinectedin ), Presentation by PharmaMar USA INC .

*.- ASP2215 (gilteritinib), Presentation by Astellas Pharma Global Development, INC .

Mariano Barbacid: "La única actividad que realmente causa cáncer es fumar" /// el cáncer no es una sola enfermedad sino un conjunto de más de 100 enfermedades .

Según el oncólogo, fumar aumenta por 1.000 la probabilidad de tener cáncer de pulmón .

El investigador ha hablado también de la relación entre esta enfermedad y la edad .

20.06.2017 | LAS MAÑANAS DE RNE .

"Es importante que la sociedad sepa que el cáncer no es una sola enfermedad sino un conjunto de más de 100 enfermedades, hay más cánceres que enfermedades infecciosas y nadie confunde un cólera con una gripe, ¿no?". Son palabras de Mariano Barbacid, presidente del Consejo Científico Asesor de la Fundación Gadea por la Ciencia, en Las mañanas de RNE, y continúa: "por ello se debe hablar de cánceres mejor que de cáncer".

Referencia mundial en la lucha contra el cáncer, el investigador y oncólogo molecular se define como un "trabajador de la ciencia". Entre sus logros está el aislamiento, por primera vez, de un gen mutado humano que estaba implicado en un tumor, lo que supuso un avance de gran trascendencia en la investigación contra esta enfermedad.

...

Salut solo paga los fármacos innovadores contra el cáncer si funcionan en los pacientes .

* La Generalitat acuerda con la industria un sistema de corresponsabilización en la financiación de los tratamientos oncológicos .

* El método, aplicado a 890 enfermos, permite que la sanidad pública incorpore las terapias novedosas sin romper el presupuesto .

FDA de EEUU Escoje Tres Farmacos que Podrían Iniciar Ensayos Clinicos Pediatricos ... Uno de ellos es ZEPSYRE tm ( PM00183 ) de PharmaMar.

P.J. : Pocos son los Farmacos elegidos por la Propia FDA para que realizen ensayos clinicos con los Niñ@s US .

*.-  Muy Seguros tienen que estar las Autoridades Sanitarias de Estados Unidos de todos los Pros y contras .

*.- Y cuando por fin deciden en Favor de un Farmaco ... ¡¡¡ Por algo sera !!! . 

¡¡¡ Todo un Espaldarazo para Zepsyre ( PM01183 ) !!! ... ¡¡¡ Uno Más !!! .

Zepsyre ( PM01183 ) Indujo una Alta Tasa de Respuesta como Monoterapia y con Doxorubicina o Paclitaxel en Pacientes con Cáncer Endometrial Avanzado .

Lynne Lederman, PhD
Published Online: Sunday, Jun 18, 2017.

“The single agent has some activity; 50% of patients have some response. The response even as a single agent is quite durable, which is reassuring,” said lead author Martin David Forster, MD, PhD, of University College London Hospitals in the United Kingdom.

“The other standout point is the combination with doxorubicin is really quite impressive in response rate and durability of response...

Sylentis ( Grupo Pharma Mar ) : Nuestro Producto ( SYL1001 ) Para el Tratamiento del Ojo Seco "" Podría Convertirse en un Blockbuster "" y Alcanzar Alrededor de un 15% de la Cuota de Mercado" .

Ana Isabel Jiménez, COO y Directora de I+D de Sylentis de Pharmamar // 20-06-2017.



*.- Es una terapia mucho más efectiva y se diseña específicamente frente a lo que queremos tratar .

*.- Seguimos apostando por la línea oftálmica con otros proyectos en I+D para el tratamiento de la alergia ocular y de enfermedades de retina .

*.- El síndrome del ojo seco afecta a más de 300 millones de pacientes a nivel mundial .

*.- Los perfiles que tenemos de eficacia y seguridad nos hacen confiar que podemos tener un producto que puede ser una realidad terapéutica para los pacientes .

Terapias a partir de tecnologías de silenciamiento genético es el expertise de Sylentis, empresa farmacéutica del grupo Pharma Mar. De la mano de Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de la compañía, nos adentramos en este mundo y desgranamos las claves de su negocio y objetivos.

¿En qué consisten estas tecnologías? ¿Qué es el RNA de interferencia?

Sylentis es una compañía que desarrolla productos basados en la tecnología del RNA de interferencia. Una tecnología muy innovadora, cuya clave del éxito es que los productos se diseñan empleando herramientas informáticas, con lo cual el diseño de los productos va muy dirigido a la diana patológica, lo que permite unos desarrollos preclínicos más cortos, para tener el producto antes en ensayos clínicos.
Este tipo de moléculas son muy efectivas y dirigidas a la diana. Esto es una ventaja y una característica que las diferencia de las moléculas tradicionales, que van frente a las proteínas, nosotros lo que hacemos es bloquear el molde que da lugar a las proteínas, y de ahí la efectividad de la molécula.
Porque toda la información que tiene el individuo está dentro de nuestro material genético, del ADN, que está confinado dentro del núcleo. Para sacar esa información fuera del núcleo, y que las células puedan funcionar y realizar toda su actividad biológica, necesitan una molécula transmisora de la misma, que es el RNA mensajero.
Este RNA mensajero es un molde que pasa la información del núcleo fuera de la célula y esto sirve de molde para fabricar las proteínas, que llevan a cabo toda la funcionalidad biológica dentro las células. Los fármacos que hay hoy en día en el mercado ‘atacan’ a esas proteínas, mientras que el RNA de interferencia ‘ataca’ al RNA mensajero, al molde de las proteínas, con lo cual es una terapia mucho más efectiva y se diseña específicamente frente a la diana terapéutica que nosotros queremos tratar.

Trabajan principalmente en tratamiento de enfermedades oftalmológicas, ¿cuál es el pipelineactual?

Actualmente estamos muy enfocados en enfermedades oftálmicas, tenemos dos productos en ensayos clínicos, el que está más avanzado es el SYL1001, para el tratamiento de la enfermedad del ojo seco. Recientemente ha iniciado el estudio clínico de fase III que es la etapa previa a una posible comercialización.
Tenemos otro producto, que ha completado la fase II, y se llama Bamosiran, para el tratamiento del glaucoma.

Y seguimos apostando por la línea oftálmica con otros proyectos en I+D para el tratamiento de la alergia ocular y de enfermedades de retina, que tienen un gran impacto en la sociedad, pues conducen a la ceguera. Recientemente hemos abierto una línea muy centrada en buscar fármacos innovadores basados en esta tecnología para su tratamiento.

Tratan el síndrome del ojo seco, ¿en qué consiste esta enfermedad y a qué población afecta?

El síndrome del ojo seco se caracteriza por tres sintomatologías: dolor de la superficie ocular, inflamación y alteración de la película lagrimal. Las causas por las que se desarrolla son muy diversas, desde el uso prolongado de lentillas, de pantallas de ordenador o tabletas, también por el estilo de vida, la contaminación. Asimismo, hay mayor incidencia en algunos grupos poblacionales, como mujeres y personas de edad avanzada.
La sintomatología es bastante limitante para algunos de los pacientes, pues hay diversos tipos de ojo seco, en función de la severidad de la enfermedad y los que tienen más alterada la superficie ocular pueden llegar a tener ulceras corneales, que son bastante dolorosas. Para este tipo afectados, en un grado más avanzado de la enfermedad, es bastante incapacitante para poder llevar una vida normal.
En cuanto a la incidencia de la patología es bastante alta, afecta a más de 300 millones de pacientes a nivel mundial, y en España, aproximadamente al 10%-20% de la población. Además, en los próximos años debido al estilo de vida y las condiciones que tenemos se cree que la incidencia se va a incrementar.

Han anunciado el inicio del primer estudio de fase III, denominado Helix, con el medicamento de tratamiento del síndrome del ojo seco. ¿Cuáles son los siguientes pasos?

En el mes de mayo anunciamos el inicio de este ensayo clínico de fase III, que se va a realizar en cinco países de la Unión Europea (UE), en más de 300 pacientes. Y este sería el primer fase III que pensamos concluir en el primer cuatrimestre del año que viene.
Tras la finalización de este estudio, necesitamos hacer otro estudio de fase III tratando a los pacientes por un largo periodo de tiempo puesto que se trata de una enfermedad crónica.
De finalizar con éxito ambos ensayos, estaríamos ya en condiciones de preparar el dosier del medicamento para presentarlo a las agencias del medicamento pertinentes, y obtener la aprobación para su comercialización.

¿Qué objetivos tiene Sylentis para mejorar la calidad de vida de los pacientes?

Con este tipo de tecnología, mejorar la calidad de vida de los pacientes es bastante posible, porque tiene una serie de ventajas sobre los fármacos tradicionales. El mecanismo de acción es diferente, porque va directo contra el molde y diseñamos los compuestos empleando herramientas informáticas. Esto hace que los productos sean muy efectivos, muy eficaces y con muy pocos efectos adversos, porque se diseñan específicamente para la diana terapéutica que nosotros queremos eliminar y que está alterada en cualquier patología.
Por otro lado, al afectar al molde que fabrica las proteínas, el tiempo de acción de estos medicamentos es también más largo si lo comparas con otros fármacos que hay hoy en día en el mercado. Esto es especialmente interesante para pacientes con enfermedades crónicas, o cuando la pauta de administración de un medicamento es un reto, porque nosotros podemos espaciar o distanciar el uso del mismo manteniendo la efectiviad por más tiempo.

Según datos de mercado que nos han ofrecido, en los nueve principales mercados las ventas de fármacos para tratar el ojo seco fueron de 2.200 millones. Estados unidos se llevó un 58,9% de las ventas. ¿Cuál es el objetivo que se han marcado en este sentido?

El mercado del ojo seco es bastante importante. Actualmente, los medicamentos que están más desarrollados y hay más alternativas terapéuticas están en Estados Unidos y, de hecho, por eso el mercado es mayor. Se espera un crecimiento bastante importante en los próximos 10 años, porque va a haber más pacientes y, además, se están desarrollando nuevos productos que van a tirar más del mercado.
Así, en la próxima década el mercado se va a duplicar, llegando a más de 4.000 millones de dólares a nivel mundial. Y esto da lugar a que tenga cabida el desarrollo de nuevos productos, que puedan alcanzar el mercado y que pueda ser una realidad terapéutica para estos pacientes.
Una estimación realista sería que nuestro producto podría alcanzar alrededor de un 15% de la cuota de mercado, considerando otros competidores, pero que nuestra molécula ofrece una serie de mejoras, como la efectividad y un perfil de efectos secundarios muy bajo.

¿ De dónde obtienen los fondos necesarios para esta investigación que llevan a cabo?

Sylentis pertenece al Grupo Pharma Mar, entonces actualmente la financiación de la compañía es un 100% a través de los fondos de nuestra empresa matriz. Y también contamos con algunas ayudas públicas tanto a nivel nacional, como europeo.

Hay Grandes Farmacéuticas trabajando en esta enfermedad del ojo seco, ¿cuál es el potencial de beneficio que puede dejar un medicamento de este tipo?.
En los últimos años ha habido un interés creciente de las empresas farmacéuticas en la patología del ojo seco, porque también se conoce mejor, se han elaborado herramientas de diagnóstico, se ha podido clasificar a los pacientes en función del grado de severidad…

Así, los fármacos que están hoy en día aprobados y en el mercado son todos blockbuster, esto es, que venden más de 1.000 millones de dólares al año.

Dado el crecimiento de la patología, de la incidencia y del mercado, los productos que están en desarrollo, tanto el nuestro como los de otras empresas, podrían ser competidores y dado las tasas de crecimiento que hay en el mercado del 8%, cualquiera de ellos podría convertirse en un blockbuster.

¿Qué objetivos tiene Sylentis en este sentido?

Tenemos unos objetivos muy claros de seguir desarrollado este producto, completando los dos estudios de fase III. Y los perfiles que tenemos de eficacia y seguridad nos hacen confiar que podemos tener un producto que puede ser una realidad terapéutica para los pacientes, con una serie de ventajas sobre lo que tienen hoy en día, porque abarca un alto grado de síntomas y signos de la enfermedad, porque mejoramos ambos.
Según nuestras estimaciones, podría ser un producto que podríamos introducir en el mercado con una cuota del 15%.
Los pacientes están demandando muchos tratamientos porque les afecta a su calidad de vida y es una enfermedad que está en crecimiento y más las nuevas generaciones con el uso continuado de ordenadores, pantallas, etc. Va a ser bastante importante desarrollar productos para tratar esta patología.

Yondelis ( Trabectedin ) I+D para el Tratamiento de OsteoSarcomas ( OS ) . The Combination With a PD-1-Blocking Antibody Significantly Increased Yondelis Efficacy in Controlling OsteoSarcoma Progression.

OVERRIDES OSTEOSARCOMA DIFFERENTIATIVE BLOCK AND REPROGRAMS THE TUMOR IMMUNE ENVIRONMENT ENABLING EFFECTIVE COMBINATION WITH IMMUNE CHECKPOINT INHIBITORS.

Clin Cancer Res. 2017 June .

Ratti C, Botti L, Cancila V, Galvan S, Torselli I, Garofalo C, Manara MC, Bongiovanni L, Valenti CF, Burocchi A, Parenza M, Cappetti B, Sangaletti S, Tripodo C, Scotlandi K, Colombo MP, Chiodoni C.

Abstract /// Purpose: 

Osteosarcoma (OS), the most common primary bone tumor, is characterized by an aggressive behavior with high tendency to develop lung metastases as well as by multiple genetic aberrations that have hindered the development of targeted therapies. New therapeutic approaches are urgently needed; however, novel combinations with immunotherapies and checkpoint inhibitors require suitable preclinical models with intact immune systems to be properly tested.

Experimental Design: 

We have developed immuno-competent OS models that grow orthotopically in the bone and spontaneously metastasize to the lungs, mimicking human OS. These models have been used to test the efficacy of trabectedin, a chemotherapeutic drug utilized clinically for sarcomas and ovarian cancer.

Results: 

Trabectedin, as monotherapy, significantly inhibited OS primary tumor growth and lung metastases by both targeting neoplastic cells and reprogramming the tumor immune microenvironment. Specifically, trabectedin induced a striking differentiation of tumor cells by favoring the recruitment of Runx2, the master genetic regulator of osteoblastogenesis, on the promoter of genes involved in the physiologic process of terminal osteoblast differentiation. Differentiated neoplastic cells, as expected, showed reduced proliferation rate. Concomitantly, trabectedin enhanced the number of tumor-infiltrating T lymphocytes, with local CD8 T cells, however, likely post-activated or exhausted, as suggested by their high expression of the inhibitory checkpoint molecule PD-1. Accordingly, the combination with a PD-1-blocking antibody significantly increased trabectedin efficacy in controlling OS progression.

Conclusion: 

These Results Demonstrate the therapeutic efficacy of trabectedin in OS treatment, unveiling its multiple activities and providing a solid rationale for its combination with immune checkpoint inhibitors.

Copyright ©2017, American Association for Cancer Research.

PharmaMar has Signed a Collaboration deal with the Spanish Association of Scientific Communication, we are proud and happy for it!

*.- La Asociación Española de Comunicación Científica (AECC) agrupa a periodistas y comunicadores de ciencia, tecnología, salud y medio ambiente.

ET-743 . Gene and MicroRNA Modulation Upon ET-743 Treatment in a Human Intrahepatic Cholangiocarcinoma Paired Patient Derived Xenograft and Cell Line [ Gene Expression ] .

Public on Jun 10, 2017 .

Organism : Homo sapiens .


Experiment Type: 
Expression profiling by array .

Summary  : 

Transcriptional profiling and microRNA profiling of paired PDX and derived cell line MT-CHC01 upon ET-743 treatement .

Intrahepatic cholangiocarcinoma (ICC) is an aggressive and lethal malignancy with limited therapeutic options. ET-743 has a high antitumor activity in preclinical models of biliary tract carcinoma (BTC), being a promising alternative treatment. Here, we studied the effect of ET-743 at transcriptomic level on an ICC patient derived xenograft (PDX) and on the derived cell line, MT-CHC01. Further, putative targets of ET-743 were explored in the in vitro model. In vitro, ET-743 inhibited genes involved in protein modification, neurogenesis, migration, and motility; it induced the expression of genes involved in keratinization, tissues development, and apoptotic processes. In the PDX model, ET-743 affected ECM-receptor interaction, focal adhesion, complement and coagulation cascades, Hedgehog, MAPK, EGFR signaling via PIP3 pathway, and apoptosis. In MT-CHC01, 24 microRNAs were deregulated upon drug treatment. Only 5 microRNAs were perturbed by ET-743 in PDX; 2 up and 3 down-regulated. Among down- regulated genes, we selected SYK and LGALS1; their silencing caused a significantly reduction of migration, but did not affect proliferation in MT-CHC01 and WITT cells. In conclusion, we described that ET-743 affected genes and microRNAs involved in tumor progression and metastatic processes, reflecting data previously obtained at macroscopically level; in particular, we identified SYK and LGALS1 as new putative targets of ET-743.

Overall design :

MT-CHC01 cell line treated with ET-743 at the dose of 5 nM for 24 hours vs MT-CHC01 cell line untreated;ICC PDX treated with ET-743 at the dose of 0.15 mg/Kg/weekly for three weeks vs ICC PDX untreated .

Madrid Acoge en Septiembre el Mayor Congreso Europeo sobre Oncología .

ESMO será el Gran Escaparate para PharmaMar en la segunda parte del año .

La Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) y la Asociación Europea de Investigación sobre Cáncer (EACR) organizan este foro al que se esperan casi 25.000 asistentes entre el 8 y el 12 de septiembre. ESMO anuncia que su congreso se celebrará en Barcelona en 2019.

En la actualidad, el tratamiento de los pacientes con cáncer no se entiende si no es de la mano del conocimiento científico obtenido en los laboratorios en las últimas décadas. 

Clínicos e investigadores deben ir de la mano, sí o sí, para seguir avanzando en la lucha contra la enfermedad tumoral y así se pondrá de manifiesto en Madrid el próximo mes de septiembre en el mayor congreso europeo sobre Oncología.

La Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO por sus siglas en inglés) organiza del 8 al 12 de septiembre en Madrid su congreso anual, en esta ocasión junto a la Asociación Europea de Investigación sobre Cáncer (EACR). Esta colaboración permitirá a oncólogos médicos e investigadores básicos y traslacionales compartir ideas y trasladar conocimientos desde el laboratorio hasta el paciente y a la inversa.

De hecho, una de las ideas fuerza que guiará estos cinco días de intercambio científico en Madrid es precisamente que "en una era de conocimiento profundo de la Biología Molecular que subyace al desarrollo de un tumor, es crucial que investigadores y clínicos intercambien permanentemente sus conocimientos".

Esta colaboración entre ESMO y EACR traerá a Madrid un congreso sobre cáncer único en Europa, con un alcance científico significativo y potencial real para mejorar las vidas de los pacientes con cáncer. La dirección científica del evento correrá a cargo del Dr. Alberto Sobrero (ESMO) y el Dr. Richard Marais (EACR) y se espera la asistencia de casi 25.000 personas procedentes de Europa y otras zonas del mundo hasta superar los 130 países participantes.

La comunidad científica española tendrá un peso significativo y destacado en este congreso ESMO 2017. De hecho, España es el segundo país que más abstracts ha enviado al congreso (296), por detrás de Estados Unidos y por delante de Japón, Francia e Italia, que completan ese `top five´.
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La Donación de Amancio Ortega Salva de la “Catástrofe” a la Oncología Radioterápica española .

El nuevo presidente de la Sociedad Española de Oncología y Radioterapia (SEOR) considera que la donación ha puesto “un antes y un después” para estos especialistas, que hasta ahora no estaban muy reconocidos.

ANGEL ESPÍNOLA | Madrid - 16-06-2017 .

“Nos ha sacado de una situación en la que estábamos al borde de la catástrofe y nos ha puesto en primera línea social”. Así ha calificado Carlos Ferrer, nuevo presidente de la Sociedad Española de Oncología y Radioterapia (SEOR), la donación de 320 millones de euros realizada por la Fundación Amancio Ortega y que las autonomías dedicarán a comprar equipos para luchar contra el cáncer.

Para Ferrer, la donación ha supuesto “un antes y un después”, aunque considera que “ahora tenemos que saber muy bien administrar esa donación para retornar una calidad de nivel de excelencia para los ciudadanos y además hacer entender a las administraciones que la obligación de ese esfuerzo es de las administraciones y no vamos a pasar porque se vaya atrás del nivel alcanzado”.

Los equipos de radioterapia que llegarán a los hospitales españoles gracias a la donación de la Fundación permitirán, en términos de Ferrer, “situar los estándares de calidad de la radioterapia en España por encima de los de muchos países europeos”. A partir de ahora, “tenemos que desarrollar la planificación y hacer que las administraciones escuchen a los profesionales”.

El nuevo presidente de SEOR, que sustituye en el cargo a Pedro Lara, ha defendido también la protonterápia como el “sueño de todos los oncólogos radioterápicos” de cara al futuro. Una técnica que pronto llegará a España por lo que SEOR va a realizar un plan que muestre las patologías donde “está indicado y dónde puede ser útil y bajo investigación”.

Respecto a la especialidad en sí, Ferrer ha afirmado que la Oncología Radioterápica vive un momento “dulce” porque hasta ahora “no hemos sido ni muy conocidos ni muy valorados y esto está empezando a cambiar de una manera radical”. Ejemplo de ello esla creación de la estructura formativa, mediante el Campus junto con la Universidad Francisco de Vitoria: “nos ha dado una estructura formativa, nos da una calidad global muy importante y eso hay que mantenerlo y mejorarlo”, ha señalado.

PharmaMar Will Commercialize PM1183 With The Trade Name of Zepsyre™ .