* Un ensayo clínico probará la utilidad de una terapia experimental para la enfermedad .* La asturiana Elena Barreiro es la única paciente europea que participa en la investigación .
* El objetivo de esta terapia enzimática es, al menos, detener el avance de la enfermedad .
CRISTINA G. LUCIO // Madrid - 12/05/2015
Desde hace 8 navidades, Marta Cienfuegos siempre pide lo mismo en su carta a los Reyes Magos: que su hija Elena, de 10 años y afectada por el síndrome de Sanfilippo B, tenga la oportunidad de vivir un futuro distinto al que dibuja esta enfermedad rara que hace que el organismo dé marcha atrás en su desarrollo y pierda las capacidades adquiridas.
Como otros 6 de enero, este año el esperado regalo no estaba entre los paquetes que se apilaban junto al árbol de la casa familiar en Valdesoto (Asturias), pero llegó horas después de que se recogieran los lazos y el papel de colores, a través de un correo electrónico remitido desde el Children's Hospital de Pittsburgh (EEUU). Era una propuesta para participar en el primer ensayo clínico del mundo que va a probar una terapia enzimática para este trastorno.
"No nos lo podíamos creer", señala ya desde EEUU Cienfuegos, que después de mucha burocracia, consiguió que en marzo Elena fuera una de las ocho pacientes -la única europea- que iniciaron una investigación cuyo objetivo es demostrar la utilidad que tiene aportar de forma exógena la enzima que el organismo de estos enfermos no es capaz de producir (para el tipo A de la enfermedad, existen ensayos desde hace unos años).
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