Sylentis se sitúa entre las firmas pioneras en investigación con el ARN (ácido ribonucleico) de interferencia, y es una de las siete empresas en el mundo que realizan ensayos clínicos en el desarrollo de medicamentos. Actualmente no existe ningún fármaco en el mercado que emplee la herramienta desarrollada por la compañía española.El ARN es el mecanismo que emplean las células para sintetizar las proteínas que necesita el organismo. Sin embargo, en algunas ocasiones su funcionamiento erróneo es el origen de enfermedades. Las investigaciones de Sylentis tienen como diana este intermediario entre el ADN y las proteínas, para lo que utilizan moléculas diseñadas con herramientas bioinformáticas, que silencian la expresión del ARN de interferencia.
Sylentis emplea un mecanismo diferente al de la mayoría de los fármacos que atacan las proteínas. La técnica de la firma española sólo ataca al intermediario, lo que permite eliminar muchos efectos secundarios de los medicamentos.