China también se hace eco del OK a Aplidin y destaca que también está en I+ D para el tratamiento de Linfoma de Células T angioinmunoblástico recurrente o refractario II.

Korea podría ser otro de los próximos países en Aprobar Aplidin . 보령 도입 다발성 골수종 신약 濠서 최초 승인 스페인 파마마 ‘아플리딘’..싱가포르 제약사가 공급 .

보령 도입 다발성 골수종 신약 濠서 최초 승인
스페인 파마마 ‘아플리딘’..싱가포르 제약사가 공급

이덕규 기자 labcd@yakup.com
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2018-12-12 .

호주의 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들이 동종계열 최초 약물로 개발된 신약에 대한 접근권을 세계 최초로 확보할 수 있게 됐다.

새로운 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 치료제 ‘아플리딘’(Aplidin: 플리티뎁신)이 호주 의약품관리국(TGA)으로부터 11일 허가를 취득했기 때문. ‘아플리딘’이 발매를 승인받은 것은 호주가 처음이다.

특히 ‘아플리딘’은 보령제약이 지난 2016년 10월 스페인 제약기업 파마마社(PharmaMar)와 라이센스 계약을 체결하면서 국내도입 및 발매 등을 위한 독점적 권한을 확보한 바 있어 낯설지 않은 제품이다.

이번에 호주에서 허가를 취득함에 따라 ‘아플리딘’은 다른 치료제들로 치료를 진행했지만 실패했거나 내성을 나타낸 환자들에게 공급될 수 있게 됐다.

호주에서 다발성 골수종 환자들을 치료해 왔던 의사들은 또 하나의 가치높은 치료대안을 확보할 수 있게 됐다며 의약품관리국의 결정에 환영의 뜻을 표시하고 있는 것으로 전해졌다. ...

Aplidin Consigue Matar las Células Tumorales a Través de la Apoptosis . Pharmamar vuelve a Recuperar el Potencial , la Credibilidad y el Prestigio Internacional .

PharmaMar Group tiene la vista puesta en salir a Cotizar en EEUU y a partir de ahora tiene una Tarjeta de Presentación que ni las BIOS de EEUU tienen ... Tenemos Dos Fármacos Aprobados para Tratamientos Oncológicos ... Uno para Tumores Sólidos ( Yondelis )  y otro para Tumores Hematológicos ( Aplidin ) . Y de Camino Zepsyre en Fase III para Tratamiento de Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas y Tivanisiran también en Fase III para el Tratamiento de Dolor Ocular Asociado a Ojo Seco .  

Pharmamar vuelve a Recuperar la Credibilidad y el Prestigio Internacional .
*.- Aplidin ha demostrado ser Eficaz y bien Tolerado .
*.- Ahora tenemos Otro medicamento que ofrecer a los pacientes que han recaído después de haber sido tratados con las terapias existentes. Esto es importante porque una vez que los pacientes se vuelven resistentes al tratamiento estándar, tenían opciones muy limitadas de tratamiento".
*.- En agosto 2017 Pharmamar inicio un estudio de Cuádruple Combinación con Aplidin® para el Tratamiento del Mieloma Múltiple ... El éxito de este estudio posicionaria a Aplidin® en las Primeras Líneas de Tratamiento en Mieloma Múltiple .

Publicado el 11 dic. 2018 .

Aplidin® es un agente Anticanceroso de origen marino, originalmente obtenido de la ascidia Aplidium albicans.

Se une específicamente a eEF1A2 y se dirige al papel no canónico de esta proteína, y asi Consigue la Muerte de las Células Tumorales a través de la Apoptosis (Muerte Programada).

Aplidin® ha recibido la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea y los Estados Unidos de América.

Aplidin® está aprobado en Australia para el tratamiento del mieloma múltiple en combinación con dexametasona.

Pancreas . Una aguja a 80 grados para abrasar un tumor letal .

JORDI RIBALAYGUE Barcelona
11 DIC. 2018 .

El cáncer de páncreas es uno de los más letales y solo una de cada cinco personas que lo contraen pueden operarse. En estado avanzado, la esperanza de vida de los enfermos se reduce a una media de tan solo 11 meses desde que se diagnostica.

El Hospital del Vall d'Hebron, en Barcelona, participa en un ensayo clínico de alcance internacional en el que se evalúa la radiofrecuencia para los casos con peor pronóstico, en los que el tumor no se puede extirpar y sus efectos solo se pueden mitigar con quimioterapia paliativa.

La práctica pionera consiste en insertar una aguja a 80 grados para abrasar las células cancerígenas del páncreas, una técnica considerada hasta ahora peligrosa para el paciente. ...

Aplidin . Una Arprobación que Abre la Puerta a Nuevos Mercados en Sudamérica, Méjico, Canadá, Asia Pacífico, Oriente Medio y el Norte de África, ( Por Encima de 30 Paises ) ... Y que Además Refuerza y Da Valor a la Denuncia Interpuesta a la Comisión Europea por el NO de la EMA //CHMP .

Ya Quisieran las Biotecnologícas de EEUU tener Dos Fármacos Oncológicos en el Mercado . 

Enhorabuena a Tod@s los que han hecho posible este Éxito , Encabezado por el Presidente José María Fernández Sousa que nunca Dudo del Potencial de Aplidin Ni dio su Brazo a Torcer ... Así como todo el Personal de Pharmamar ...  y por Supuesto a Tod@s los Pacientes que Dispondrán de una Tercera Oportunidad ... ¡¡¡ Lo Conseguimos !!! ... ¡¡ Y ahora a por el Tercero y el Cuarto ... !!! .

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Acuerdos de Licencia , Resultados y Comercialización Alcanzados hasta la Fecha :

*.- PharmaMar Firma un acuerdo con TTY Biopharm para comercializar Aplidin en Taiwan ( 23 Julio 2015 ).

*.- 2 Febrero 2016 : PharmaMar y Specialised Therapeutics Asia Han Alcanzado un Acuerdo de Licencia y Comercialización para Aplidin que engloba a 12 Paises de la Zona : Brunei, Camboya, Indonesia, Laos, Malasia, Myanmar, Papúa Nueva Guinea, Filipinas, Singapur, Timor Oriental, Tailandia y Vietnam.

*.- En Agosto del 2015 tambien se alcanzo un Acuerdo para Aplidin , en este caso con Specilised Therapeutics Australia , para los Paises de Australia y Nueva Zelanda .

*.- Octubre del 2016 PharmaMar y Boryung Pharmaceutical Firman Acuerdo de Licencia para la Venta de Aplidin en Korea del Sur para el Tratamiento de Myeloma Multiple .

*.- Mayo 2017 . Acuerdo de licencia de Aplidin en Turquía con Eczacıbaşı .

*.- 2 Enero 2018 . PharmaMar firma un acuerdo con Megapharm para comercializar Aplidin para mieloma múltiple en Israel y Autoridad Palestina .

*.- 11 Junio 2018 . PharmaMar firma un acuerdo de licencia con Pint Pharma International para la comercialización y distribución en Argentina, Bolivia, Brazil, Chile, Colombia, Ecuador, Méjico, Paraguay, Perú, Uruguay y Venezuela.

World-first Approval For Multiple Myeloma Drug APLIDIN(R) .

... PharmaMar President, Jose Maria Fernandez Sousa-Faro, said: "This approval for an incurable disease, corroborates the work that the PharmaMar team has done over the years with APLIDIN®. Patients and the medical community will now have a new therapeutic alternative with a new mechanism of action, that is different from the products currently in use."

Managing Director of PharmaMar's Oncology Business Unit, Luis Mora, added: "The approval of APLIDIN® is a very important step forward for the company. This increases PharmaMar's presence with a second drug on the Australian market and, together with our partners, we are initiating procedures for other markets, such as South America, Mexico, Canada, Asia and Israel."

...

APLIDIN CONSIGUE LA APROBACION PARA EL TRATAMIENTO DE MIELOMA EN AUSTRALIA . Esta Aprobación Abre la Puerta a Nuevos Mercados en Sudamérica, Méjico, Canadá, Asia Pacífico, Oriente Medio y el Norte de África, entre otros.

P.J. : Por recordar que en Europa aún no está la puerta totalmente cerrada a una posible Aprobación ... 

Pharmamar interpuso en Octubre una Demanda a la Comisión Europa solicitando al Tribunal General que:

*.- Anule la Decisión de Ejecución C(2018) 4831 final de 17 de julio de 2018, por la que se deniega la autorización de comercialización Reglamento (CE) n.o 726/2004 (1) para «Aplidin — plitidepsin», un medicamento para uso humano.

*.- Condene en costas a la parte demandada .

El Pesimista Augurio de un Nobel: «El Cáncer No Morirá» .

... Aunque gracias a la inmunoterapia se ha logrado importantes avances en la cura de cánceres como el melanoma con metástasis, esta no funciona aún en todos los tipos ni con todos los pacientes, de ahí que sigan las investigaciones en este prometedor campo.

El inmunólogo cree que «el cáncer no va a desaparecer como problema de salud», pero habrá mejores formas combatirlo, aunque el ganador del Premio Fundación BBVA Fronteras del Conocimiento hace énfasis en la prevención, pues «la mayoría de casos» de pulmón e incluso de melanomas «son causados por el estilo de vida». ...

¿ Cómo se propaga el cáncer ? .

Yondelis Obtiene un Novedoso Resultado que podría ser útil en los Futuros Tratamientos del Sarcoma de Ewing .

Myelolytic Treatments Enhance Oncolytic Herpes Virotherapy in Models of Ewing Sarcoma by Modulating the Immune Microenvironment.

Science Direct // Molecular Therapy - Oncolytics .
Volume 11, 21 December 2018, Pages 62-74 .

El Sarcoma de Ewing es un cáncer altamente agresivo que promueve la infiltración y activación de macrófagos similares a M2 pro tumorales .

La Viroterapia oncolítica que infecta y destruye selectivamente las células cancerosas es una opción prometedora para el tratamiento del sarcoma de Ewing. Sin embargo, el efecto de los macrófagos tumorales en la terapia del virus oncolítico es variable entre los tumores sólidos y se desconoce en el  Sarcoma de Ewing.

Probamos los efectos de la reducción de macrófagos usando clodronato liposomal (clodrosoma) y Trabectedina sobre la eficacia antitumoral del virus del herpes simple introlumoral oncolítico , rRp450, en dos modelos de xenoinjerto de Sarcoma de Ewing.

Ambos agentes mejoraron la eficacia antitumoral sin aumentar la replicación del virus. Los efectos más profundos fueron en A673 con solo un efecto transitorio en las tasas de respuesta en TC71. Curiosamente, A673 fue más dependiente que TC71 de los macrófagos por su tumorigénesis. Encontramos que el clodrosoma y el virus indujeron la expresión de genes antitumorigénicos y redujeron la expresión de genes protumorigénicos tanto en los macrófagos asociadosal tumor como en el estroma tumoral en general.

La Trabectedina redujo las células asesinas naturales (NK) intratumorales, las células supresoras derivadas de la mieloide y los macrófagos similares a M2, y previno su aumento después de la Viroterapia.

Nuestros datos sugieren que una combinación de Trabectedina y Viroterapia con Herpes Oncolíticos justifica pruebas en el entorno clínico.

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Pharma Jonpi : Otra espectativa tanto para Yondelis como para Zepsyre ... Ambos están Demostrando ser Efectivos en el Microambiente Tumoral ... lo cual podría  ayudar a otros farmacos para que fueran mas efectivos y menos toxicos.

Estos efectos peculiares, combinados con su actividad intrínseca contra las células cancerosas, hacen de Yondelis y Zepsyre compuestos de particular interés en oncología.

Pharmamar Group Trabaja en el Desarrollo de Tratamientos de Vanguardia . Tanto Oftalmológicos ( ARN ), como Oncológicos , Anticuerpos Conjugados y el Diagnóstico Molecular.

Sylentis ( 100 % de PharmaMar ) . Su Misión es Construir un Negocio Sólido y Sostenible y Convertirse en Líder de una Nueva Clase de Medicamentos basados en la Tecnología del ARN de Interferencia o ARNi. La Tecnología del ARNi ofrece un enfoque Prometedor para Silenciar Dianas implicadas en Muchas Enfermedades y supone la aparición de Fármacos Novedosos Basados en un Nuevo Mecanismo de Acción.

PharmaMar . El Compromiso con los Pacientes y con la Investigación ha hecho que PharmaMar sea Líder Mundial en Descubrimiento de Antitumorales de Origen Marino.

Genomica SAU ( 100 % del Grupo PharmaMar ) es la Primera Compañía Española en Diagnóstico Molecular y con Gran Experiencia en la Realización de Análisis de Identificación Genética.  Nuestra Misión es Mejorar los Métodos Actuales de Diagnóstico Molecular e Identificación Genética con Herramientas Fiables, Automáticas y de Acuerdo a los Más Altos Estándares de Calidad.

Antibióticos: ¿solución o amenaza para la salud? .

El peligro existente detrás del mal uso de los antibióticos es tan alto como su importancia para el cuidado de la salud; siendo una problemática internacional que debe resolverse con urgencia. Desde 2015, se desarrolla la Semana Mundial de la Concientización sobre el uso de antibióticos, con el objetivo de difundir información de calidad sobre el uso de medicamentos y trabajar en políticas públicas de prevención y control.

Aníbal Feder, médico especialista en Clínica Médica y miembro de la Comisión de Jóvenes de la Fundación de Estudios para la Salud y la Seguridad Social (FESS) sostiene: "No hay datos concretos que avalen que haya aumento de infecciones por un consumo excesivo de los antibióticos. Lo que sí se sabe es que hay una resistencia creciente de las bacterias a los antibióticos, generando gran preocupación". ...

Bayer entra en estado crítico . La firma anuncia 12.000 despidos cercada por problemas legales, malas inversiones, falta de éxito investigador y la compra de Monsanto .

Aplidin . La Denuncia Interpuesta por Pharmamar contra la Comisión Europa .

ZEPSYRE ES EL PRINCIPAL CANDIDATO PARA EL CÁNCER DE PULMÓN MICROCÍTICO ( SCLC ) para los Tratamientos de Segunda Línea . By Dr. West . ¡¡¡¡ Esto son palabras mayores Señores !!!!! .

Y eso no es todo ... El Dr. West acaba diciendo que el salir a tratar a pacientes con Zepsyre en Segunda Línea sería el primer paso y que luego podría intentar salir a tratar pacientes de Primera línea en combinación con ... 

Japón . Tecentriq ( Atezolizumab ) de Chugai/Roche Recibe el Orphan drug para Small-Cell Lung. Tecentriq de Roche/Chugai sería para Primera Línea . Opdivo ( Nivolumab ) de Bristol-Myers es para Tercera línea . ... ¿ Y Para Segunda Línea ? ... Hay es donde Nuestro Zepsyre debería ocupar la Plaza que se está Ganando día a día !!! .

Dolor Ocular . Un Mercado que para el 2023 Liderarían con sus Novedosos Tratamientos las Siguientes Farmacéuticas : SYLENTIS, Bristol-Myers Squibb, SUN PHARMA, Reata Pharmaceuticals, Inc., Ocular Therapeutix, Inc. ( Según un Dossier Publicado por OpenPR ) .

Cáncer . Investigadores en Australia han desarrollado una prueba de 10 minutos que puede detectar la presencia de células cancerosas en cualquier parte del cuerpo humano, según un estudio recientemente publicado.

Cáncer . Los ganadores del Premio Nobel de Medicina de este año vaticinaron el jueves que habrá grandes avances en la lucha contra el cáncer, pero agregaron que es poco probable que la enfermedad sea erradicada totalmente algún día.

"Pronto llegaremos cerca de una cura para ciertos tipos de cáncer", dijo Allison, dando como ejemplo el avance que se ha alcanzado contra ciertas manifestaciones de la enfermedad, como el melanoma. Sin embargo, añadió: "el mundo nunca estará totalmente libre de cáncer". ...

Zepsyre . Reviewing the Small Cell Lung Cancer Landscape in Light of Recent Data, with a Focus on Lurbinectedin's Phase 3 Program . Nueve Preguntas Claves al Dr. Jack West .

Q1.

There has been some movement in therapeutic approvals in SCLC recently. Can you walk me through how you are currently treating a new SCLC patient who comes to you?

Added By: j_admin

Q2.

How has Atezolizumab's inclusion in the NCCN guidelines for first line and maintenance changed your treatment approach? 

• How important is FDA approval vs. guideline inclusion?

Added By: j_admin

Q3.

How do you use and view nivolumab after FDA approval in light of the Checkmate 331 results?

Added By: j_admin

Q4.

What do you view as the most promising or exciting late stage program in SCLC currently?

Added By: j_admin

Q5.

With Atezolizumab moving into front line, many patients will now be receiving an I/O first. What does this do for the 2nd line landscape? How appealing is Topotecan in this setting at this point and what else would you look to use in these patients?

Added By: j_admin

Q6.

Lurbinectedin's monotherapy trial should be reading out in the first quarter of 2019. What is the ORR and DR response rates does it need to hit to keep you excited about the drug's prospects? How connected is the Monotherapy results to the ATLANTIS results in your mind or should we be looking more at safety and and tolerability in this first trial?

Added By: j_admin

Q7.

If IO is getting used in the front line setting, and in fact Nivo recenlty failed in the second line, what do you think will become standard of care in 2nd line assuming phase II data substantively convinces of benefit or is confirmed in phase III? Will IO after IO progression be an option?

Added By: usercdb8aa0e

Q8.

Why do you think there has been such a disparity in terms of agents working in Non-small cell lung cancer treatments recently vs small cell? How does Lurbi’s understood mechanism fit into this framework?

Added By: j_admin

Q9.

Dr. West, thank you for the presentation. Assuming that the Lubinectedin is approved, where do you project that the drug would be used in the context of Nivo, surgery, and chemo/radiation?  Second question is given that Nivo's efficacy is underwhelming, do you ever use Nivo and if so in what context? Do you ever use genomics testing for small cell lung cancer despite that the PDL1/PD1 not correlating with survival? 

PharmaMar inicia la Remontada en el Continuo ... sin olvidarse de ir recojiendo Stops por el Camino .

Estrategias de Inversión, 05-12-2018 .

La Aprobación de las nuevas instalaciones de PharmaMar por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios en el día de hoy, le han valido a la empresa del Continúo el aplauso de los accionistas y una revalorización en sus títulos.

PharmaMar no vive su mejor año en Bolsa. Sin embargo, este mes de diciembre ha empezado con optimismo para la compañía, centrada en oncología y comprometida con la investigación y desarrollo que se inspira en el mar para el descubrimiento de moléculas con actividad antitumoral.

La empresa española ha comenzado este último mes del año 2018 con una remontada en el Mercado Continúo. El valor ha animado al mercado que en estos tres días de diciembre acumula una revalorización del 15,80%.

En el día de hoy, las acciones de PharmaMar vuelven a rebotar por tercer día consecutivo y sus títulos alcanzan el precio de 1,25 euros, lo que supone un aumento del 4,93%. Es más, PharmaMar es la tercera empresa que más se revaloriza del Mercado Continuo en la sesión de hoy.

Los inversores han aplaudido de esta forma la noticia que la empresa del Continuo ha recibido por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS). En concreto, la AEMPS ha autorizado las nuevas instalaciones de PharmaMar destinadas a los procesos productivos para acelerar la agilidad y la calidad frente a nuevas potenciales necesidades.

Esta nueva autorización se une a las que ya tienen las instalaciones de PharmaMar, que están aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), la FDA de Estados Unidos y por la agencia japonesa (NIHS), para la producción de los principios activos de sus compuestos.

Amancio Ortega dona a Madrid 23 equipos de última generación contra el cáncer .

05/12/2018 .

La Fundación Amancio Ortega y la Comunidad de Madrid han firmado un convenio para dotar a la sanidad pública madrileña de 23 equipos oncológicos de última generación. El montante total de la donación asciende a 46,5 millones de euros, con los que se hará frente en los próximos meses a la compra de los equipos más modernos del mundo para luchar contra el cáncer.

De los 23 equipos que se instalarán en diversos hospitales de la comunidad, 13 son aceleradores lineales de altas prestaciones para el diagnóstico y tratamiento del cáncer. Entre ellos habrá uno, que se instalará en el Hospital La Paz, que incorpora resonancia magnética de alto campo. Es el primero de sus características que se instalará en Europa y con el que se podrán obtener imágenes de alta precisión del tumor mientras se está interviniendo.

Los otros diez equipos, cuyo proceso de compra se completará a principios de 2019, son cinco braquiterapias de alta tasa que permiten actuar directamente sobre el tumor o sus cercanías y cinco equipos de alta tecnología de diagnóstico por imagen: tres TAC en 4D para simulación, un PETTAC digital y una resonancia magnética.

...

Takeda Pharmaceutical Co. , la más grande compañía farmacéutica de Asia, consiguió la aprobación de sus accionistas para pagar US$ 62.000 millones por la británica Shire PLC. .

PharmaMar sigue Creciendo ... No hay otra ... Con todo lo que tiene y tendrá entre manos.

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FDA está por la labor de intentar dar Aprobaciónes Aceleradas ... Roche Comunica que su Fármaco Tecentriq ( Atezolizumab ) podría obtener el Fast Track para SCLC Primera Línea Combinado con Carboplatin y Etoposide .

P.J.:*.- Hace unos días tan solo la FDA Aprobaba de Manera Acelerada el Nivolumab para el Tratamiento de Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas para los Pacientes de Tercera línea. 

*.- Ahora podría la FDA Aprobar también de Manera Acelerada el Tecentriq para el Tratamiento de Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas para los Pacientes de Primera Línea .

*.- Estupenda Noticia para los Pacientes de Primera Línea con Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas ... En caso de conseguir dicha Aprobación .

*.-  En 90 días más o menos dará veredicto la FDA . 

*.- Sabemos que la Inmunoterapia por si sola es esta indicación No Funciona al 100 % por lo que debe ir combinada con Quimio .

*.- Zepsyre está posicionado para la Segunda Línea ... Por lo que está Posible Aprobación no le afecta .

*.- MÁS BIEN AL CONTRARIO ... ¿ Se Cumplirá aquello de No hay Dos Sin Tres ? ...

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5 de Diciembre de 2018 . Por: Matthew Dennis.

Roche Comunica que la FDA otorgó una revisión prioritaria a una solicitud de comercialización que busca la aprobación de Tecentriq (Atezolizumab), en combinación con Quimioterapia ( Carboplatin y Etoposide ) para el Tratamiento de Primera Línea de las Personas con Cáncer de Pulmón de Células Pequeñas (CPCP) en estadio extenso. 

Se espera que la agencia tome una decisión sobre la eliminación del inhibidor de la PD-L1 en esta indicación antes del 18 de marzo de 2019.

La presentación se basa en los datos del estudio Fase III IMpower133, con los resultados presentados en septiembre en la Conferencia Mundial sobre el Cáncer de Pulmón (WCLC) que muestra que los pacientes que recibieron Tecentriq más quimioterapia estándar vivieron significativamente más tiempo en comparación con la quimioterapia sola, a los 12,3 meses frente a los 10,3 meses, respectivamente. Los resultados también mostraron que la combinación redujo significativamente el riesgo de empeoramiento de la enfermedad o la muerte, y los pacientes tratados con Tecentriq lograron una supervivencia libre de progresión de 5,2 meses, frente a 4,3 meses para los que recibieron quimioterapia sola.

Yondelis , Éxito de la I+D Española . CDTI organiza una exposición en el museo MUNCYT de Coruña sobre Ciencia y Tecnología en los últimos 40 años.

MILA MÉNDEZ 
05/12/2018 

La sede del Muncyt de A Coruña acoge una exposición que repasa hitos científicos pero también exhibe los avances en los que trabajan en la actualidad diferentes equipos de todo el país. Bajo el título 40 años de investigación e innovación en tiempos de la Constitución española, este recorrido acoge desde una maqueta del cohete Arianne5 de la Agencia Espacial Europea hasta un fármaco antitumoral con participación gallega, Yondelis; un exoesqueleto, partes del cuerpo humano como un tórax o huesos en réplicas 3D y un sotfware de realidad virtual para estudiar el comportamiento humano. ...

GlaxoSmithKline Compra Tesaro, que está Especializada en Oncología , por 5.100 Millones de dólares . GSK también asume la Deuda de Tesaro.

Tesaro en Cifras y en Pipeline :

IProfesional , 4 Diciembre 2018 .

La Adquisición se realizó fijando el valor de las acciones de Tesaro a 75 dólares cada una. Con la compra, GSK asume deuda de la especializada en oncología .

La Famacéutica Británica GlaxoSmithKline (GSK) alcanzó un "acuerdo definitivo" para la adquisición de la estadounidense Tesaro por 5.100 millones de dólares (unos 4.500 millones de euros), según anunciaron ambas compañías en un comunicado.

"La transacción propuesta refuerza significativamente el negocio farmacéutico de GSK, acelerando el desarrollo de la capacidad comercial y de canalización de GSK en oncología", se afirma en el documento.

La adquisición se realizó fijando el valor de las acciones de Tesaro a 75 dólares cada una.

Con la compra, GSK también asume la deuda de la farmacéutica estadounidense, que está especializada en oncología.

Según el comunicado, se espera que la transacción se complete durante el primer cuatrimestre de 2019.

La directora ejecutiva de GSK, Emma Walmsley, sostuvo que la absorción de la empresa estadounidense, además de fortalecer a su compañía, le "ofrecerá acceso a nuevas capacidades científicas".

Por su parte, el máximo responsable ejecutivo de Tesaro, Lonnie Moulder, indicó que "esta transacción marca el comienzo de una nueva asociación global que acelera nuestro negocio oncológico y favorece nuestra misión de entregar productos transformadores a individuos que viven con cáncer".

Sylentis y Alnylam Persistieron en una I+D en la que Grandes Farmaceuticas como Roche, Pfizer , Abbott y Merck tiraron la Toalla ... Las Terapias de Interferencia ( ARN ) .

 RNAi : A Coming of Age Story . 

Este año se Aprobó la Primera Terapia de Interferencia de ARN, después de 20 años de Desarrollo. 

Preguntamos a algunos expertos sobre el estado actual y lo que podemos esperar ver en 2019 y más allá. 

Farhan Mitha es un Comunicador Científico con Sede en el Reino Unido, con Experiencia en Biología y Publicaciones Científicas . 

LaBiotech.eu , 3 Diciembre 2018.

Después de Dos Décadas de Esfuerzo Científico, Múltiples Reveses Devastadores de Ensayos Clínicos y Miles de Millones de dólares en Investigación y Desarrollo, las Terapias de Interferencia de ARN Finalmente están aquí. 

Este año, por primera vez, los pacientes de la UE y los EE. UU. Reciben tratamientos que salvan vidas basados ​​en ARNi para una enfermedad neurológica rara llamada amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria.

Ha sido un largo camino para llegar a este punto, y hubo momentos en los que parecía que las terapias de ARNi podrían ser tiradas al cubo de la basura de ideas que no lograron pasar de la pizarra del académico al inventario del clínico.

ANUNCIO

Investigando RNAi

Como cada estudiante de biología aprende desde el principio, el ADN hace que el ARN y el ARN produzca proteínas. Esta regla (simplificada), acuñada por el co-descubridor de la doble hélice del ADN, Francis Crick, se conoce como el "dogma central" de la biología molecular.

Las interrupciones en este proceso, como un gen mutante que produce una proteína defectuosa, pueden causar enfermedades. El método convencional de tratamiento ha sido apuntar a la proteína defectuosa y, más recientemente, apuntar al gen mismo a través de la terapia génica. Parece obvio que un tercer enfoque sería apuntar y degradar el ARN, el intermediario del proceso, pero esto resultó más fácil decirlo que hacerlo.

Mecanismo de acción RNAi (Terapia terapéutica del silencio).

A fines de la década de 1990, los investigadores estadounidenses Andrew Fire y Craig Mello llevaron a cabo los primeros trabajos para comprender el mecanismo mediante el cual el ARNi puede silenciar la expresión de un gen. Su investigación abrió la puerta a la posibilidad real de que este mecanismo de interferencia de ARN recién descubierto pudiera formar la base de nuevas terapias. Su trabajo les valió el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2006 y RNAi fue nombrado " Avance del Año " en 2002 por la revista Science . A pesar de la fanfarria, sin embargo, el trabajo duro apenas estaba comenzando.

Orientación a los desafíos de la traducción.

El proceso de desarrollo de los tratamientos con ARNi estuvo plagado de dificultades. Estos incluían problemas para lograr un parto sistémico seguro y efectos secundarios graves y muertes de pacientes durante varios ensayos clínicos. En particular, el ensayo en fase III de Alnylam de revusiran, uno de sus primeros candidatos más prometedores para tratar la amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria, fue uno de los ensayos más problemáticos y tuvo que detenerse cuando murieron 18 pacientes.

Estos desafíos provocaron que varios gigantes farmacéuticos, incluidos Roche, Pfizer, Abbott y Merck, se retiraran completamente de la investigación y el desarrollo de RNAi, incluso después de gastar miles de millones de dólares en perseguir a la primera generación de medicamentos RNAi de gran éxito.

Sin embargo, Alnylam y algunas otras compañías persistieron y, en agosto de 2018, la FDA de EE. UU. Aprobó la primera terapia con RNAi, Onpattro (patisiran) de Alnylam para pacientes con amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria. La Comisión Europea siguió poco después, otorgando la aprobación de comercialización de la UE para Onpattro más tarde el mismo mes.

ANUNCIO

La amiloidosis mediada por transtiretina hereditaria se caracteriza por la acumulación de variantes amiloidogénicas anormales de la proteína transtiretina alrededor del sistema nervioso periférico. Al atacar y silenciar el ARN mensajero específico, Onpattro bloquea la producción de transtiretina en el hígado, reduciendo su capacidad para acumularse en los tejidos del cuerpo, lo que potencialmente detiene o invierte la progresión de la enfermedad. Antes de la aprobación, la única opción de tratamiento para algunos pacientes era un trasplante de hígado.

" Mientras que otras compañías empezaron a salir del campo, continuamos creyendo en los beneficios que cambian la vida del ARNi, y esa persistencia ha dado sus frutos", me dijo el presidente de Alnylam, Barry Greene.

“La aprobación del primer tratamiento terapéutico con ARNi fue un hito científico importante, no solo para Alnylam, sino para todo el campo. RNAi representa una forma completamente nueva de tratar la enfermedad. "Tiene el potencial de brindar esperanza a decenas de miles de pacientes en todo el mundo que viven con enfermedades genéticas y raras que antes se creían imposibles de tratar ".

Nuevas terapias en desarrollo.

Alentadas por la aprobación de Onpattro, varias compañías europeas están trabajando arduamente para llevar sus propias terapias de ARNi a través de la línea de desarrollo a los pacientes en el futuro cercano, una de ellas es la biotecnología basada en Londres, Silence Therapeutics.

“ Históricamente, los medicamentos RNAi tuvieron una infancia brillante en términos de empresas emocionantes y bien financiadas que se estaban iniciando, pero como sucede a menudo, hubo una adolescencia difícil. Ahora, con las aprobaciones recientes y con compañías como la nuestra que está madurando, el futuro de la post-adolescencia se ve muy brillante ”, dijo David Solomon, el recientemente nombrado CEO de Silence Therapeutics.

“ Con la reciente aprobación de Onpattro, al igual que el aumento de los medicamentos con anticuerpos a mediados de los 90, hemos visto que los medicamentos RNAi están aquí para quedarse. También hemos experimentado un enorme interés desde la aprobación de Onpattro, no solo por parte de inversionistas, sino también de compañías farmacéuticas que desean realizar acuerdos de co-desarrollo y licencias. ”

La principal medicina de ARNi de Silence en el desarrollo tiene como objetivo tratar y revertir los trastornos de sobrecarga de hierro (condiciones notoriamente infradiagnosticadas y no tratadas), incluida la talasemia beta, síndrome mielodisplásico y hemocromatosis.

Acumulación celular de hierro en la hemocromatosis.

La compañía cree que al atacar el ARNm del gen TMPRSS6 , el fármaco candidato puede reducir los niveles de hierro en el suero. La proteína TMPRSS6 controla los niveles de otra proteína llamada hepcidina, que es un regulador clave del equilibrio de hierro en el cuerpo. Silence planea lanzar un ensayo clínico de Fase Ib en la segunda mitad de 2019 en centros de toda Europa.

SYLENTIS ( PharmaMar Group ) 

Otro actor clave en el panorama de ARNi de la UE es Sylentis, con sede en Madrid. La compañía desarrolla terapias de ARNi , administradas como gotas para los ojos, para combatir enfermedades oculares como la enfermedad del ojo seco, el glaucoma y las enfermedades de la retina, que afectan de manera acumulativa a cientos de millones de personas en todo el mundo.

“ Hasta ahora, el objetivo de los tratamientos para la enfermedad del ojo seco ha sido aliviar sus síntomas. Las lágrimas artificiales se usan para ayudar a lubricar el ojo y deben aplicarse varias veces al día ”, explicó Ana Isabel Jiménez, Directora de Operaciones y Directora de I + D de Sylentis.

" Es por eso que Sylentis está ocupada investigando formas de mejorar el tratamiento y hacerlo mucho más efectivo, utilizando el mecanismo de interferencia de ARN que hace posible controlar y reducir los niveles de proteínas anormales que naturalmente mejorarían la hidratación del ojo y reducirían el dolor". y molestias del ojo seco. ”

Sylentis sigue adelante con su investigación y desarrollo tras la aprobación de Onpattro: la compañía tiene un tratamiento para la enfermedad de ojo seco actualmente en la Fase III, un tratamiento para el glaucoma en la Fase II y un candidato prometedor para la enfermedad de la retina que esperan que entre en desarrollo clínico el próximo año.  

Direcciones futuras

La atmósfera de optimismo RNAi posterior a Onpattro ha estimulado una nueva ola mundial de inversiones y acuerdos de licencias, que suman miles de millones de dólares solo en octubre, con Alexion, Eli Lilly y Janssen que anuncian acuerdos con compañías que desarrollan terapias RNAi.

Con un poco de suerte, la "difícil adolescencia" de RNAi realmente ha terminado. Si bien todavía hay algunos problemas que superar (como el alto precio de los medicamentos de primera onda de ARNi que obstaculizan la asequibilidad), la tecnología parece estar finalmente a la altura de su potencial como una nueva clase de medicamentos verdaderamente revolucionarios y perturbadores.