"El fármaco que detenga el avance del Alzheimer puede ser un blockbuster" .Belén Sopesén, Directora General de Noscira .
Noscira es una compañía biofarmacéutica del grupo Zeltia especializada en el sistema nervioso central, fundamentalmente en el Alzheimer. El primer producto de la empresa, que podría ser de los primerísimos en detener el curso de una enfermedad cada vez más prevalente, ya se está probando en pacientes. Como dice Belén, Noscira está bien posicionada en esta carrera.
Por Alexa Diéguez / Fotos Jesús Umbría / Madrid lunes, 28 de febrero de 2011
P.- El área de investigación de Noscira es el sistema nervioso central, nada más y nada menos.
R.- Efectivamente, pero estamos muy focalizados en la enfermedad de Alzheimer. Nuestro objetivo es encontrar una alternativa de tratamiento eficiente, ya que todo lo que hay en el mercado ahora mismo es paliativo. Todavía no existe ningún compuesto que modifique el curso de la enfermedad. Las personas con Alzheimer fácilmente tienen una supervivencia de 15 años desde la fecha de diagnóstico, pero su deterioro es constante y grave durante un tiempo muy largo. Por tanto, es una enfermedad con unos costes económicos, sociales y personales muy importantes. Es muy dura, durísima, para las familias.
P.- ¿La compañía está trabajando con alguna molécula en concreto? R.- Estamos trabajando con una molécula de origen químico que tiene un mecanismo de acción innovador y que ahora está en desarrollo clínico. Ya estamos tratando a pacientes con Alzheimer.
Para una compañía pequeña con una plantilla de 63 personas y con lo que supone el desarrollo de un compuesto, que suele necesitar 15 años y unos 1.000 millones de dólares, no está mal tener en fase clínica una molécula después de diez años y menos de 70 millones de euros de inversión. Vamos bien, hemos progresado adecuadamente.
P. ¿Hay otras compañías tan bien posicionadas en la 'carrera' contra el Alzheimer?
R.- Todos los laboratorios están investigando. Es una enfermedad que afecta a 25 millones de personas en el mundo, una cifra que se triplicará en 2050. Urge encontrar algo que por lo menos detenga su curso. Ahora mismo, en fase III solo hay inmunoterapia, lo que se conoce como 'vacunas contra el Alzheimer', pero ya se ha visto que su eficacia es limitada y tienen grandes efectos adversos. Se creía que no solo serían preventivas, sino modificadoras del curso, y no ha sido así. En estos momentos, hay que fijarse en lo que hay en fase II, que es donde estamos nosotros compitiendo con otras 20 moléculas. La nuestra tiene un mecanismo de acción diferente, lo cual nos da una ventaja porque, si llega al mercado, será un producto 'first in class'. De momento, está dando la cara muy bien. Se puede decir que estamos bien posicionados.
P.- ¿Qué pasaría si otros se adelantasen? R.- Todo el mundo tiene claro que los pacientes necesitarán un cóctel de medicamentos. Se desconoce el origen de la enfermedad, pero se sabe que produce dos tipos de lesiones: ovillos neurofibrilares, lesiones intraneuronales asociadas a la proteína tau, y placas amiloides, que son lesiones extraneuronales. En ambos casos hay muerte neuronal, por lo que las dos deben ser tratadas. Las compañías se han dividido en 'tauistas' y 'amiloidistas'. Sabemos que lo lógico es que estén relacionadas, pero los fármacos en investigación van contra unas u otras. Nuestro compuesto es más bien 'tauista', pese a que por el camino nos hemos dado cuenta de que también trabaja a nivel de placa. En todo caso, se considera que tendrán que llegar varios fármacos diferentes para que cada paciente reciba la combinación que mejor funcione. No se trata únicamente de llegar en primer lugar, sino fundamentalmente de llegar. No necesitamos correr.
Estamos en un momento dulce: hemos llegado a la prueba de efi cacia en humanos para el Alzheimer y la PSP, una enfermedad neurodegenerativa rara
P.- Pero los datos son prometedores.
R.- Sí, estamos en un momento muy dulce. No solo hemos llegado a la prueba de eficacia en humanos para el Alzheimer, sino que nos hemos dado cuenta de que la molécula puede ser útil para otra enfermedad del sistema nervioso central del grupo de las tauopatías, una enfermedad rara sin tratamiento. Se nos ocurrió pensar que nuestro compuesto podría ser útil y nos reunimos con un grupo de especialistas clínicos en parálisis supranuclear progresiva (PSP) para ver qué opinaban.
Encontraron que tenía mucho sentido. Para que se entienda de una pincelada, la PSP es una mezcla entre Parkinson y Alzheimer, pero todavía más incapacitante y con una supervivencia media desde el diagnóstico de solo seis o siete años. Iniciamos un estudio para ver la eficacia de la molécula en humanos como indicación huérfana.
El estudio está en curso tanto en Estados Unidos como en Europa, mientras que en Alzheimer solo estamos en Europa por el momento.
Solo hay otra compañía que haya iniciado un estudio para PSP. Y lo ha hecho replicando nuestro modelo, que ha cogido de la base de datos de la FDA. En todo caso, nosotros estamos cerca de terminar la prueba de efectividad y ellos no han empezado siquiera.
Estamos compitiendo con otras 20 moléculas en fase II. La nuestra tiene un mecanismo de acción diferente. Si llega al mercado, será un producto 'first in class'
P.- La FDA ha concedido al compuesto la condición de 'fast track' para PSP. ¿Qué significa este paso?
R.- Significa que se facilita su desarrollo y se acelera su revisión. Además, estamos intentando conseguir que el estudio sea pivotal, es decir, que si los resultados son positivos podamos ir directamente al registro. Tenemos que esperar a ver qué pasa, pero es de suponer que no sea necesaria una fase III porque la evolución de la enfermedad es muy rápida y los pacientes van a reclamar el fármaco o se van a negar a correr el riesgo de que les toque placebo. Lo pedirían para uso compasivo, una opción a la que pueden recurrir. No dispondríamos de enfermos dispuestos a participar en la fase III.
P.- ¿Noscira está investigando con moléculas de origen marino como Pharmamar? R.- Nuestro primer compuesto no es de origen marino, sino sintético. La compañía inició su andadura licenciando una familia de compuestos que parecían adecuados para el tratamiento del Alzheimer. Dos años después se sintetizó la molécula con la que hoy estamos trabajando. Ha habido un segundo compuesto, también sintético, pero tenía un mecanismo de acción similar al de otros, por lo que hemos decidido no poner más esfuerzo en él y estamos intentando licenciarlo. Paralelamente, se creó una plataforma de screening de toda la librería de Pharmamar. Ya hemos seleccionado algunas familias de compuestos que esperamos puedan llegar a desarrollo en un año o así. No queremos ser una compañía monoproducto.
El sistema nervioso central es un reto absoluto. Ahora mismo no podemos ni pensar en curar el Alzheimer, pero sería todo un logro detener su avance
P.- Recientemente, Noscira ha conseguido una importante ampliación de capital.R.- Sí. Es preciso aclarar que el grueso de los 19 millones de euros de la ampliación ha sido aportando por el Grupo Zeltia. Siendo una matriz con experiencia en el desarrollo de compuestos, era fundamental que considerase que vamos por buen camino. Sin embargo, lo más signifi cativo ha sido la entrada de AXIS, el fondo del Instituto de Crédito Oficial, ya que demuestra que se percibe que nuestra idea tiene posibilidades. En España hemos pasado del ladrillo a preguntarnos cuál es el cambio de modelo de negocio adecuado, pero todavía nadie sabe por dónde se debe tirar. Nosotros tratamos de hacer ver que la ciencia puede ser el camino, pero la ciencia no es fácil de entender, especialmente en un momento de crisis, porque es una inversión a largo plazo. Es un todo o nada, pero ese todo es mucho. En Alzheimer, un fármaco eficaz será un 'blockbuster'.
Sin embargo, explicar todo esto es muy difícil, por eso es tan importante para nosotros que AXIS haya entendido la idea. Y que haya entrado Suanfarma Biotech, que es un fondo especializado, también es importantísimo para una compañía pequeña.
Por último, tenemos accionistas emblemáticos, como Rosp Corunna, la sociedad de Rosalía Mera. Su apuesta es clarísima y es muy de agradecer. Cree en nuestra filosofía y tiene claro que hay que apoyar a la ciencia.
P.- ¿Cómo ha llegado Belén Sopesén a dirigir Noscira?
R.- Soy farmacéutica y entré en la investigación clínica por casualidad. Es un sector muy potente en España, muchas 'big pharma' nos tienen como 'key country'. Y claro, me encantó. Después me fui orientando hacia la garantía de calidad. En los ensayos clínicos hay que hacer las cosas de una manera muy concreta y cumplir con una legislación muy minuciosa. Me especialicé y monté mi propia empresa. Más adelante me ofrecieron entrar en Noscira para llevar también el control de calidad. Me gustó el proyecto. Hasta entonces, veía la investigación una vez que llegaba a humanos, pero aquí me daban la posibilidad de seguir el desarrollo de una molécula de cero a cien. Ya no es fácil seguir un proceso así. Las 'big pharma' tienen la preclínica en un país, la clínica en todos, la producción en dos. Haber visto cómo ha ido creciendo nuestro compuesto es impagable.
Lo más significativo de la ampliación de capital ha sido la entrada de AXIS y Sunfarma, ya que demuestra que se percibe que nuestra idea tiene posibilidades
P.- También debe ser interesante trabajar con el sistema nervioso central. El cerebro todavía sigue siendo el gran desconocido.R.- Desde luego. Por ejemplo, no existe ni un solo biomarcador capaz de detectar si una persona va a tener Alzheimer. En el cáncer de próstata, los niveles de PSA pueden determinar si tienes una predisposición o si ya tienes la enfermedad. Con el Alzheimer no ocurre lo mismo, salvo en el 5% de los casos que son genéticos. El sistema nervioso central es muy atractivo, pero muy complicado.
Nuestro neurólogo, el doctor Teodoro del Ser tiene 30 años de experiencia clínica y dice que lleva esperando la nueva generación de fármacos desde el principio de su carrera y todavía no la ha visto. Sigue esperando. El sistema nervioso central es un reto absoluto. No es posible abrir el cerebro, solo se puede manipular postmortem.
Ahora mismo no podemos ni pensar en curar enfermedades como el Alzheimer, pero sería todo un logro detener su avance.