El síndrome de Rett, la segunda causa de discapacidad intelectual más frecuente en mujeres después del síndrome de Down, podría tratarse con un fármaco experimental que evita la inflamación del cerebro y que ofrece por primera vez una vía de esperanza para frenar la progresión de la enfermedad.
Según una investigación liderada por Manel Esteller, del instituto Idibell de Bellvitge, el fármaco reduce los síntomas y alarga un 30% la vida en ratones afectados por la versión murina de la enfermedad. Los resultados, presentados ayer en la revista Cell Reports, muestran cómo el fármaco rescata las neuronas de un estado de letargia y restaura su capacidad de formar conexiones. “Es como si las neuronas estuvieran dormidas; hemos visto que es posible despertarlas”, declara Esteller.
El investigador advierte que el fármaco, llamado SB216763, no está autorizado para uso humano sino sólo para fines de investigación. “Aún no podemos decir que tengamos un tratamiento para el síndrome de Rett”, advierte. “Habría que realizar ensayos clínicos para confirmar la eficacia y la seguridad de esta estrategia terapéutica”.
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