13 diciembre 2017
Myeloma Patients Europe ( Engloba a más de 40 asociaciones de pacientes ) Manda una Carta a la EMA Pidiendo y Argumentando que Aplidin Reciba la Recomendación de Aprobación "" POSITIVA " . Aplidin tiene ahora un Aliado Clave .
Myeloma Patients Europe insta al comité de CHMP a aprobar la plitidepsina para el mieloma recidivante.Myeloma Patients Europe (MPE) ha escrito al Presidente del Comité de Medicamentos Humanos de Uso Humano (CHMP) dentro de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para proporcionar el punto de vista del paciente sobre la importancia de la plitidepsina (Aplidin®) para recaídas y refractarios pacientes con mieloma en toda Europa. Hemos delineado la importancia de que los pacientes de toda Europa tengan acceso a medicamentos efectivos que tengan nuevos mecanismos de acción.
Nuestra carta se activó al leer los titulares en la prensa española que el fabricante de plitidepsina (Pharma Mar) informó recientemente a la Comisión Nacional de Mercado de Valores (CNMV) que se espera una votación de tendencia negativa del CHMP en su evaluación de plitidepsina en combinación con dexametasona para el tratamiento de mieloma recurrente y refractario.
Como la reunión final del comité del CHMP aún no se ha llevado a cabo, MPE ha tomado medidas definitivas para volver a enfatizar la importancia del tratamiento para los pacientes con mieloma en el comité del CHMP e instar a su aprobación. Puedes leer nuestra carta aquí.
Dadas las reglas en torno a la confidencialidad, todavía no se sabe por qué el CHMP está tendiendo a votar negativamente. MPE seguirá la decisión con interés y mantendrá nuestros miembros actualizados.
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La Carta Enviada :
Estimado Sr. Salmonsen .
Preocupaciones de MPE sobre la consideración de CHMP de plitidepsina (Aplidin®) .
En nombre de Myeloma Patients Europe (MPE), una red de más de 40 asociaciones de pacientes en toda Europa, estamos escribiendo para expresar nuestra preocupación sobre el progreso de la plitidepsina (Aplidin®) a través de la EMA Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP).
Nos preocupaba saber en la prensa española que el fabricante de plitidepsina (Pharma Mar)
informó recientemente a la Comisión Nacional de Mercado de Valores (CNMV) que se espera una votación de tendencia negativa del CHMP sobre su evaluación de la plitidepsina en combinación con dexametasona para el tratamiento del mieloma recurrente y refractario.
Si bien no conocemos la razón de ser de la tendencia negativa potencial del CHMP, a continuación describimos lo que consideramos los beneficios de la plitidepsina para los pacientes con mieloma en Europa y por qué es un importante candidato para la autorización de comercialización. Esperamos que la perspectiva del experto paciente sea útil en la toma de decisiones del comité.
Perspectiva experta del paciente sobre la Plitidepsina .
*.- El mieloma es un cáncer complejo y sigue siendo incurable. Como resultado de los medicamentos con licencia por la Comisión Europea, el mieloma se está volviendo más tratable y las tasas de supervivencia son mejorando. Sin embargo, para continuar con esta tendencia positiva, existe una necesidad continua de nuevos y medicamentos innovadores para permitir a los médicos tratar a los pacientes de una manera personalizada y múltiple.Plitidepsin es una nueva medicina importante que se agregará significativamente a las opciones de tratamiento en mieloma .
*.- La Plitidepsina es un medicamento que tiene un mecanismo de acción completamente nuevo en comparación con la columna vertebral medicamentos en el mieloma (como los agentes inmunomoduladores [IMID] y los inhibidores del proteasoma) [PIs]). Como sabrá, el mieloma es un cáncer recurrente y remitente, que evoluciona rápidamente, por lo que
los pacientes necesitan acceso a tratamientos combinados con medicamentos, como la plitidepsina, que su mieloma no ha sido expuesto previamente.
*.- Los datos de los ensayos clínicos de fase I-III y la experiencia de los hematólogos muestran que los pacientes responden bien a la Plitidepsina en combinación con dexametasona. Los datos publicados muestran que la plitidepsina reduce el riesgo de recaída y prolonga la supervivencia libre de progresión (SLP) en pacientes con recaídas, incluidos los que han sido sometidos a muchos tratamientos previos, que es un área importante de necesidad insatisfecha en mieloma Estos son resultados importantes para los pacientes ya que su enfermedad y la carga de síntomas es reducido, lo que les permite continuar con las actividades diarias normales, como cuidar de sí mismos y pasar tiempo con familiares y amigos.
*.- Como el mieloma es un cáncer recidivante y remitente, la mejoría de la SSA puede verse como un "puente" hacia tratamientos posteriores que también pueden prolongar la supervivencia y mejorar la calidad de vida.
*.- Se ha demostrado que la plitidepsina desarrolla respuestas en pacientes que han sido pretratados con un gama de tratamientos existentes, incluidos IMID e IP. Como se mencionó anteriormente, esto se convierte particularmente importante cuando los pacientes han experimentado múltiples recaídas y están expuestos repetidamente a medicamentos con un mecanismo de acción similar. Plitidepsin les daría acceso a un medicamento que funciona en el entorno con mucho tratamiento previo y que tiene un completamente nuevo mecanismo de acción .
*.- La Plitidepsina está asociada con una toxicidad mínima y tiene un perfil de efectos secundarios que es aceptable para Pacientes ,Toxicidades que ocurrieron en los ensayos clínicos (por ejemplo, mialgia y debilidad muscular, fatiga) fueron leves, reversibles y manejables a través de la atención de apoyo adecuada, que sería replicado en la clínica del hospital. El perfil de efectos secundarios mínimo y aceptable es particularmente importante en la configuración de múltiples recaídas, donde los pacientes pueden experimentar toxicidades acumuladas de tratamientos anteriores.
*.- El método de administración intravenosa (IV) de plitidepsina también es aceptable para el mieloma pacientes, que están acostumbrados a recibir medicamentos de esta manera . Los estudios también han demostrado que casi la mitad de los pacientes prefieren recibir sus tratamientos en un entorno hospitalario dado el acceso a profesionales de la salud y la sensación de seguridad.
En nombre de los pacientes con mieloma en toda Europa, esperamos que el CHMP tenga la intención de otorgar Plitidepsina una Recomendación Positiva.
Solo asegurando la aprobación de nuevas y prometedores tratamientos para pacientes con mieloma en Europa, Podremos mantener la trayectoria en aumento en las tasas de supervivencia en el mieloma multiple .
No dude en ponerse en contacto con MPE si necesita más información para apoyarlo en este toma de decisión .
Tuyo sinceramente
Hans Scheurer
Myeloma Múltiple_Aplidin . ¿Por qué son tan Novedosos los últimos resultados de Aplidin ( Plitidepsina ) para el Myeloma Múltiple ? .
El estudio Admyre incluye un nuevo mecanismo de acción que impide el transporte de las proteínas tóxicas y las induce a su destrucción.
Así es cómo funciona :
Así es cómo funciona :
Sylentis PHASE III HELIX , A Double-Masked Study of Tivanisirán ( SYL1001 ) in Patients With Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) .
Primary Completion Date : 2018-03 (Anticipated) .
View of NCT03108664 on 2017_12_06
Status : Recruiting
Start date : 2017-05-18 (Actual)
Last follow-up date : 2018-12 (Anticipated)
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Sylentis Lleva a cabo un estudio de Fase III para el Tratamiento del Ojo Seco .
La OMS selecciona Tivanisirán como denominación común internacional (DCI) de SYL1001 .
Sylentis ( Participada por PharmaMar al 100%) Lleva a cabo del primer estudio de fase III, denominado 'HELIX', con su medicamento en investigación Tivaniisran ( SYL1001 ) para la indicación del síndrome de ojo seco.
El diseño del estudio ha sido acordado con la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y formará parte de la solicitud de autorización de comercialización. Tivanisirán supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores en diferentes áreas terapéuticas a través de una tecnología novedosa de silenciamiento génico basada en el RNA de interferencia (RNAi).
En el estudio participan más de 30 hospitales de 5 países europeos, entre los que se encuentra España, con el objetivo de evaluar el efecto de la solución oftálmica Tivanisirán en los signos y síntomas de 300 pacientes con esta patología para la que apenas hay opciones terapéuticas. Y es que, Tivanisirán es un fármaco basado en RNAi administrado en forma de gotas oftálmicas que bloquea la síntesis de un receptor implicado en la patología del síndrome de ojo seco.
Ana Isabel Jimenez ( Directora de I+D de Sylentis :
"El RNA de interferencia en el que trabajamos podría mejorar a los pacientes que sufren esta patología ya que este producto podría reducir los parámetros inflamatorios de la superficie ocular, podría mejorar la calidad de la lágrima y podría reducir el dolor ocular asociado al síndrome de ojo seco. Consideramos que nuestro fármaco Tivanisirán podría ser una alternativa una alternativa terapéutica muy eficaz e importante para estos pacientes" .
View of NCT03108664 on 2017_12_06
Status : Recruiting
Start date : 2017-05-18 (Actual)
Last follow-up date : 2018-12 (Anticipated)
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Sylentis Lleva a cabo un estudio de Fase III para el Tratamiento del Ojo Seco .
La OMS selecciona Tivanisirán como denominación común internacional (DCI) de SYL1001 .Sylentis ( Participada por PharmaMar al 100%) Lleva a cabo del primer estudio de fase III, denominado 'HELIX', con su medicamento en investigación Tivaniisran ( SYL1001 ) para la indicación del síndrome de ojo seco.
El diseño del estudio ha sido acordado con la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) y formará parte de la solicitud de autorización de comercialización. Tivanisirán supone un avance en el desarrollo de fármacos innovadores en diferentes áreas terapéuticas a través de una tecnología novedosa de silenciamiento génico basada en el RNA de interferencia (RNAi).
En el estudio participan más de 30 hospitales de 5 países europeos, entre los que se encuentra España, con el objetivo de evaluar el efecto de la solución oftálmica Tivanisirán en los signos y síntomas de 300 pacientes con esta patología para la que apenas hay opciones terapéuticas. Y es que, Tivanisirán es un fármaco basado en RNAi administrado en forma de gotas oftálmicas que bloquea la síntesis de un receptor implicado en la patología del síndrome de ojo seco.
Ana Isabel Jimenez ( Directora de I+D de Sylentis : "El RNA de interferencia en el que trabajamos podría mejorar a los pacientes que sufren esta patología ya que este producto podría reducir los parámetros inflamatorios de la superficie ocular, podría mejorar la calidad de la lágrima y podría reducir el dolor ocular asociado al síndrome de ojo seco. Consideramos que nuestro fármaco Tivanisirán podría ser una alternativa una alternativa terapéutica muy eficaz e importante para estos pacientes" .