ESTEVE Empiecen ya el ensayo clínico que puede salvar a mi hijo, por favor. #CuraParaHunter .

LINK : ESTEVE nos dice que hasta que no concluya un próximo ensayo de la Terapia Génica del Síndrome de Sanfilippo no comenzarán con el del Síndrome Hunter (EGT-301).

El de Sanfilippo aún no ha comenzado y durará aproximadamente 3 o 4 años. Por lo que si el ensayo del Síndrome de Hunter no empieza hasta que finalice este, quizás sea demasiado tarde para salvar las vidas de nuestros hijos. No podemos esperar tanto.

Mi hijo Ángel tiene 6 años y, al igual que otros 45 niños en España, padece el Síndrome de Hunter, también llamado “el Alzheimer infantil”. Es una enfermedad neurodegenerativa y mortal. Cuando se manifiesta de forma temprana, como en su caso, la esperanza de vida es de unos 12 o 15 años.

A Ángel se la diagnosticaron cuando tenía 3 años. Y desde entonces no hemos dejado de buscar una solución. Por fin parece que existe una, una terapia génica que revierte la enfermedad y que podría curar a estos niños. Fue desarrollada por la Investigadora Fátima Bosch y su equipo en el Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica de la Universidad Autónoma de Barcelona.

Pero hay un problema: la compañía farmacéutica ESTEVE, que es la que posee la patente para esa terapia, no tiene previsto el comienzo de su ensayo clínico. Que no haya una fecha establecida supone que el inicio podría retrasarse hasta incluso 3 o 4 años.

Firma para pedirle a ESTEVE que, por favor, adelante el inicio del ensayo clínico que podría salvar la vida de Ángel y la de todos los niños que sufren el Síndrome de Hunter.

Los niños con el Síndrome de Hunter comienzan su desarrollo como cualquier otro niño. En muchos casos aprenden a gatear, dan sus primeros pasos, pronuncian sus primeras palabras… pero de repente algo falla y empiezan a perder esas capacidades.Retroceden gradualmente en su desarrollo físico y cognitivo. Si nada lo impide, ese deterioro terminará con sus vidas cuando sean adolescentes.

El tratamiento génico que podría curarles es una única dosis intraventricular. Consiste en introducirles un gen que reemplazaría al que les está impidiendo desarrollar una enzima.

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Change.org : Va por Vosotros , Pequeños Guerreros . Post by Celtia .

Mensaje de Nieves Casado  LINK : La Comisión de Sanidad del Congreso ha aprobado por UNANIMIDAD la Proposición No de Ley relativa al cáncer infantil por la que iniciamos esta petición. Son una mezcla de muchos sentimientos. Estoy emocionaday orgullosa de lo que se ha conseguido, pero a la vez siento tristeza, porque han tenido que morir muchos de nuestros hijos para que se pusieran la mano en el corazón. También quiero deciros que aunque haya sido la cabeza visible con la lucha de mi hija Lucia contra el DIPG, quiero que sepáis que hay muchos más papás y mamás que también han perdido a sus hijos o que están actualmente en lucha contra el cáncer, y que permanecen en la sombra, pero que cada uno de ellos han estado al pie del cañón. Gracias a familiares, amigos y conocidos, que nos ayudáis de una forma incondicional y totalmente altruista. A todos los que nos habéis apoyado firmando la petición en Change.org y a los que de un modo u otro habéis aportado vuestro granito de arena. Hemos sido un gran equipo y juntos hemos hecho esto posible. ¡Muchas gracias! Nuestros políticos han dejado de lado sus diferencias porque en cosas tan serias como la salud de nuestros hijos no hay que escatimar recursos. Tenemos que darles una mejor calidad de vida y para eso hace falta invertir más en investigación y mejorar su asistencia sanitaria a nivel nacional. Nuestros políticos nos lo deben. Invertir en investigación es invertir en futuro. Un futuro mejor para todos. Porque un país que no investiga es un país que no prospera. Sabemos que es solo un paso en un largo caminar. Pero hoy el horizonte se atisba más esperanzador para todos los pequeños que están sufriendo los envites del cáncer. Aunque la tristeza aún está muy enraizada en nuestro corazón por la pérdida de nuestra hija Lucía, nos sentimos alegres porque de este gran paso se podrán beneficiar todos los que vengan detrás. Esta victoria va por vosotros, pequeños guerreros.

Sylentis . iRNA Drug Development .

Pharma Mar Clavó su Figura Bajista ¿Hay que Pensar en Entrar? .

Publicado el 28 de septiembre de 2017 por Invertir y Especular .

Disculpad pero es a petición popular lo de esta acción hoy ya que esta semana hemos comentado su pésimo comportamiento con su inversor pero desde el lado estético técnico hay que reconocer que es una preciosidad. Desde luego pensamos lo mismo de la empresa en esta empresa hay que asumir que se va a estar pillado casi siempre menos de vez en cuando hasta que un día suba al cielo como un cohete definitivamente, pero claro, hay tanta gente esperando ese día que da la impresión que van a vender la empresa antes para que no toque a tantos a repartir.

No sería la primera vez que toda la inversión en investigación+desarrollo+innovación se la coma todos sus inversores a fondo perdido por tiempo indefinido y luego cuando llegue la hora del reparto del beneficio la empresa haga triquiñuelas para apropiarse del esfuerzo de los inversores tratándolos de dejar fuera con movidas corporativas solo aptas para gestores expertos y no pezqueñines o trileros de monedero.

En fin por el lado fundamental siempre dudo de los grandes horizontes , retos, beneficios, victorias, posición de mercado que anuncian los ejecutivos porque a las pruebas me remito cojan ustedes declaraciones de sus directivos anoten fecha e inserten en el gráfico, todo muy bien, muy bueno, muy bonito pero los inversores en su mayoría pierden dinero.Luego como ha publicado alguna página ven los sueldos de los directivos y tampoco cuadra tan magnas nóminas para tan escaso rédito bursátil.

Por el lado técnico lo dicho .. de película para nosotros además si no esta semana la próxima está madura para comprar y si estuviésemos cortos los cerraríamos por éxito en la operación.

 Análisis “anti-trol” del 25 de agosto, tenemos que hacerlo así para que no nos digan que como Calixto somos muy listos con el gráfico visto, o a toro pasado todos somos Manolete.





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Pharma mar se esnafra ordenadamente Publicado el 27 de septiembre de 2017 por Invertir y Especular .

Hay que tildar fundamentalmente a Pharma mar de algo es de “sinvergüenza” con sus sufridos inversores, no creo que merezca otro calificativo por la nefasta reiteración del comportamiento del precio y luego oír hablar a su cúpula directiva de sus excelencias y futuro dorado pero que a los inversores no llega. Que investigación y desarrollo, que si inversiones en esto o en lo otro pero los frutos no llegan, o no han madurado tras tanto tiempo esperándolo o se lo están llevando otros claro. No seria la primera empresa que gana dinero su empresario y directivos y este nunca llega al inversor bursátil. 

Técnicamente sin en cambio su comportamiento es ordenado y el orden es patrimonio de series alcistas desde luego, las series bajistas y deterioradas no tienen orden. Pharma mar parece que quiere cumplir objetivo figura y de camino confirmar la polaridad en la antigua resistencia de los 3.2 euros para convertirla en soporte y volverse al alza de nuevo para hacer la típica pauta pullback.

 Por el momento esa es la única duda que tenemos técnica de si bajará o no a 3.2 euros. Fundamentalmente ninguna sigue siendo lo que ha venido siendo en los últimos años la eterna promesa que no se cumple.

BCN congrega a inversores en biotecnología nacionales e internacionales .

Entre los inversores se encuentran las españolas Ysios Capital, Caixa Capital Risc, Inveready, o Mondragón Corporación. Entre las internacionales están Edmond de Rothschild, Merck Ventures, Omix Health y Sofinnova

Analizan participar en proyectos protagonizados por una treintena de firmas del ramo .

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El hallazgo puede explicar la baja incidencia de muchos tipos de cáncer en pacientes con párkinson .

R.S. Madrid .

Una investigación muestra que el fármaco para la enfermedad de Parkinson carbidopa exhibe efectos anticancerígenos significativos tanto en líneas celulares humanas como en ratones cuando se administra a niveles normales de dosificación para los pacientes, informa Europa Press.

Este descubrimiento, que se publica en ‘Biochemical Journal’, puede explicar la baja incidencia de muchos tipos de cáncer (con la excepción del melanoma) en pacientes con Parkinson y podría llevar a la reutilización de carbidopa como medicamento antitumoral.

«Carbidopa es un fármaco aprobado por la FDA --Agencia Americana del Medicamento-- para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson. Por lo tanto, se pueden realizar de inmediato ensayos clínicos para evaluar su eficacia en los seres humanos como un fármaco contra el cáncer», explica el autor principal del estudio, Yangzom Bhutia, de ‘Texas Tech University Health Sciences Center’, en Estados Unidos.

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CNMV .

Colmenar Viejo (Madrid), a 28 de septiembre de 2017.

De conformidad con lo previsto en el artículo 228 del texto refundido de la Ley de Mercado de Valores, por la presente se procede a comunicar el siguiente HECHO RELEVANTE:

Pharma Mar, S.A. informa que en el día de hoy, de conformidad con lo dispuesto en el apartado 5 de la Norma Segunda de la Circular 1/2017, de 26 de abril, de la Comisión Nacional del Mercado de Valores, sobre los contratos de liquidez a los efectos de su aceptación como práctica de mercado, ha procedido a equilibrar los saldos de las cuentas asociadas al contrato de liquidez suscrito con MEDIACIÓN BURSÁTIL, SOCIEDAD DE VALORES, S.A., que fue objeto de comunicación al mercado mediante hecho relevante de fecha 10 de Julio de 2017 (con número de  registro 254.397).

En este sentido, se ha procedido a retirar 112.836 acciones de la cuenta de valores, y se ha aportado la cantidad de 500.000 euros a la cuenta de efectivo asociada al referido contrato de liquidez.

Tras las citadas operaciones, los saldos de las cuentas de valores y efectivo asociadas al  referido contrato de liquidez, son de 431.130 acciones y 1.418.418 euros al cierre del día de hoy.

Esta información se facilita en cumplimiento de lo previsto en el apartado 2.e) de la Norma
Cuarta de la Circular 1/2017, de 26 de abril, de la Comisión Nacional del Mercado de Valores,
sobre los contratos de liquidez a los efectos de su aceptación como práctica de mercado.

Reierten la esclerosis múltiple avanzada en ratones .

Sept 27,2017.

La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune, esto es, en la que el sistema inmunitario ataca por error al propio organismo, destruyendo en el caso de la esclerosis múltiple, la capa de mielina que rodea y protege las neuronas. Se trata de una enfermedad para la que no existe cura y que padecen alrededor de 2,3 millones de personas en todo el mundo.

Ahora, una nueva investigación podría cambiar este panorama diametralmente, ya que un equipo de investigadores de la Universidad de Florida en Gainesville (EE. UU.) ha conseguido, mediante una inmunoterapia genética, prevenir y revertir la esclerosis múltiple en un grupo de roedores. La intención era desarrollar una estrategia genética que proporcionase protección a largo plazo para la mielina.

Su enfoque consistió en utilizar un vector de virus adeno-asociado (muy similar al de los resfriados) y manipularlo para que entregase la proteína MOG -glucoproteína oligodendrocitaria de la mielina- a las células hepáticas de ratones con esclerosis múltiple. Esto provocó la actividad de las células T reguladoras específicas de MOG, que suprime la actividad destructiva de las células T efectoras autorreactivas, que son las que reaccionan frente al propio organismo y ponen en marcha la respuesta inmune.

Los expertos revelaron cómo esta nueva técnica les permitió apuntar y suprimir las células inmunes destructivas que, como hemos visto, juegan un papel clave en el desarrollo de la esclerosis múltiple. Esta terapia redujo los síntomas clínicos de la enfermedad y al combinarla con un fármaco inmunosupresor, también produjo la remisión completa de la enfermedad en ratones con esclerosis múltiple en fase terminal.


Así, al probar la técnica de terapia génica en modelos de ratones con alto riesgo de esclerosis múltiple, esta evitaba que los roedores desarrollaran síntomas clínicos de la enfermedad durante el transcurso de 7 meses e invirtió una serie de síntomas en ratones que ya habían desarrollado EM, incluyendo problemas neurológicos y parálisis de las patas traseras.

Los investigadores señalan que su estrategia de inmunoterapia por sí sola no fue capaz de revertir la etapa tardía de esclerosis múltiple, pero al combinarla con una dosis corta de la medicación inmunosupresora rapamycin, llevó a la remisión completa en casi todos los ratones con enfermedad en etapa tardía. En concreto, invirtió la parálisis severa y evitó cualquier síntoma de EM durante 100 días.

"Había pasado casi una década estudiando los mecanismos de tolerancia inmunológica inducida por la terapia génica, por lo que confiaba en que la inmunoterapia genética sería eficaz, especialmente para prevenir la enfermedad. Sin embargo. mi equipo y yo nos quedamos sorprendidos e impresionados por lo efectivo que fue revertir la enfermedad preexistente y restaurar la movilidad en ratones que estaban esencialmente paralizados", explica Brad Hoffman, líder del trabajo.

¿Sería válida para los seres humanos?

Huelga decir que la seguridad y la eficacia de esta técnica necesitan ser evaluadas en ensayos con humanos, y también existen una serie de limitaciones importantes que hay que superar.

"Aunque la inmunoterapia génica fue muy efectiva en ratones, es importante recordar que el modelo de los ratones de EM es menos complejo que el de la enfermedad humana", aclara Hoffman.

A pesar de estos obstáculos, los científicos esperan que sus hallazgos allanarán el camino para una estrategia eficaz para prevenir y revertir la esclerosis múltiple en los seres humanos.

MuyInteresante.com

Preliminary lurbinectedin results ‘remarkable’ for relapsed SCLC .

27-09-2017 | ­Lurbinectedin | ESMO 2017 | News .

"El futuro de los laboratorios está en China: han cambiado y piden fármacos occidentales" .

Alberto Vigario // El Economista 27-9-2017.

Belén Garijo (Almansa, 1960) es la española que ocupa un cargo de mayor relevancia dentro de la industria farmacéutica internacional. Desde 2014 es la responsable mundial de la división más importante de la multinacional alemana Merck, con unas ventas anuales cercanas a los 7.000 millones de euros, el 45% del grupo farmacéutico.

Acaban de lanzar dos nuevo fármacos. ¿Está viviendo Merck su mejor época en los últimos años?

Sí, 2017 está siendo un año muy bueno para Merck. En el área de Healthcare hemos obtenido las aprobaciones en EEUU y Europa de Bavencio, la primera inmunoterapia autorizada para un tipo de cáncer cutáneo poco frecuente y agresivo, y también hemos obtenido la aprobación de Mavenclad en Europa, el primer tratamiento oral de corta duración para pacientes con esclerosis múltiple recurrente. Esperamos que los tratamientos puedan contribuir a mejorar la calidad de vida de muchos pacientes. En la esclerosis múltiple hay unos 47.000 pacientes en España que se podrían beneficiar con nuestro fármaco.

¿Ha cambiado la estrategia de la compañía en los últimos años?

La compañía ha vivido una enorme transformación en los últimos años, sobre todo en su I+D. Ahora, nuestra investigación se centra en tres grandes áreas: oncología, inmuno-oncología e inmunología. La llegada de Bavencio y Mavenclad es un ejemplo de ello. La estrategia es focalizarse en un portfolio muy activo. Por ejemplo, decidimos desinvertir hace años en genéricos para poder avanzar en esta I+D. Y en los últimos años hemos hecho adquisiciones y desinversiones en estas tres áreas. Hemos sumado en este tiempo a Serono, Millipore, Sigma Aldrich y AZ Electronics Materials para ganar escala en todo el mundo.

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Tratamiento de Sylentis puede ser Aplicado en Forma de Gotas Oculares lo que Podría Evitar el Tratamiento actual a base de Inyecciones oculares ... Con lo que se eliminarían las actuales Molestias , Dolores y el Alto Coste para los Sistemas Sanitarios .

Sylentis Presenta Nuevos Datos sobre su Tratamiento Tópico ( Gotas ) para Enfermedades de la Retina .

MADRID, 26 Sep. (EUROPA PRESS) .

La Farmacéutica Sylentis, perteneciente al Grupo PharmaMar , ha presentado por primera vez datos positivos sobre la eficacia de su compuesto SYL136001v10 como tratamiento tópico de enfermedades degenerativas de la retina que cursan procesos de neovascularización, durante un encuentro de la Sociedad Terapéutica de Oligonucleótidos (OTS, por sus siglas en inglés) celebrado en Burdeos (Francia).
Entre estas enfermedades destacan la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) y la retinopatía diabética, y según ha informado la compañía, los datos muestran que este tratamiento puede ser aplicado en forma de gotas oftalmológicas cambiando el paradigma del tratamiento de los pacientes con esta patología, ya que evitaría las inyecciones oculares.

"Actualmente, los pacientes deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se administran a través de inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso para el paciente, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario", ha asegurado la gerente de I+D de Sylentis, Covadonga Pañeda, autora principal de los estudios.

La compañía ha identificado a la proteína NRARP (NOTCH-regulated Ankyrin Repeat Protein) como una potencial diana para el tratamiento de enfermedades angiogénicas de la retina, ya que es fundamental en el control de las señales que llevan a la formación de nuevos vasos sanguíneos.

Los estudios de eficacia llevados a cabo han demostrado que la reducción de NRARP en la retina mediante un RNAi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas en modelos animales son equivalentes a las observadas en respuesta al tratamiento con anti-VEGF, estándar de tratamiento actual para estas enfermedades que se basa en inyecciones oculares.

Los Tratamientos Actuales son a base de Inyecciones en el Ojo :

IVO . La presión política deja en el precipicio al Instituto Valenciano de Oncología .

30.000 enfermos de cáncer tendrán que ser reubicados tras la negativa de la consejera Montón a subsanar dudas jurídicas en el nuevo contrato con una fundación con 40 años de historia .

25.09.2017 .

El Instituto Valenciano de Oncología (IVO) cumplirá el año que viene 42 años de historia. Fundado en 1976 por el doctor Antonio Llombart Rodríguez (fallecido en 1997), el centro lleva casi desde su nacimiento prestando servicios concertados con la sanidad pública, primero con el Ministerio de Sanidad y después con la Generalitat, tras la trasferencia de competencias. Frente a la ciudadanía, la naturaleza jurídica de fundación sin ánimo de lucro y sus contratos sucesivos con la ‘conselleria’ han consolidado al IVO como un elemento más de la red sanitaria pública, especializado en el diagnóstico, estudio y tratamiento del cáncer. Cerca de 35.000 enfermos circulan por sus pasillos anualmente para recibir seguimiento y control de la evaluación de la enfermedad, y 4.500 nuevos recurren a sus servicios cada año, con más de 5.500 ingresos hospitalarios en 2016.

El pasado 31 de diciembre venció el último de los contratos. La renovación del acuerdo con el departamento que desde los comicios autonómicos de 2015 dirige la socialista Carmen Montón se ha convertido en un polémico proceso que va camino no solamente de arrojar al IVO y sus más de 1.700 trabajadores al precipicio de la ruina económica, sino también de liquidar la carrera política de la consejera, cada vez más cuestionada en el seno del Gobierno valenciano por su capacidad para generar conflictos en su departamento.

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El Cáncer es "Muy Complejo" y para Combatirlo se Necesita "Trabajar Juntos"

El director de The Moross Integrated Cancer Center (MICC) del Instituto Weizmann de Israel, Moshe Oren, ha recordado, durante el simposio sobre 'Nuevas perspectivas en la investigación del cáncer', organizado por la Fundación Ramón Areces y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), que el cáncer es "muy complejo" y para combatirlo se necesita "trabajar juntos".

MADRID, 26 (EUROPA PRESS)

Asimismo, Oren ha subrayado los cambios que ha experimentado este campo de investigación en los últimos 20 años y cómo la colaboración entre disciplinas dentro del propio campus del Instituto y también a nivel institucional con otros socios externos es algo "fundamental" para ganarle la batalla a los tumores.

Asimismo, la directora del CNIO, Maria Blasco, ha resaltado el interés común de ambas instituciones por la investigación de excelencia, "aquella que es capaz de cambiar las cosas, y por la innovación, y ha informado de que quieren desarrollar aplicaciones que ayuden a diagnosticar, prevenir y tratar mejor el cáncer.

Por su parte, el presidente del Consejo Científico de la Fundación Ramón Areces, Federico Mayor Zaragoza, ha recordado que en los últimos 10 años ha habido un cambio enorme en el panorama de la investigación en cáncer, sobre todo en la genética, pero también en el conocimiento de la personalización de la fisiopatología molecular. "Antes se hablaba de cáncer y ahora se habla de los pacientes de cáncer porque cada uno es distinto, la heterogeneidad es enorme", ha explicado Mayor Zaragoza.

Finalmente, ha coincidido con Oren en el papel emergente de las nuevas tecnologías. "Todo ello nos lleva a un nuevo escenario en la búsqueda de tratamientos cada vez más eficaces. La tecnología digital tiene mucho que ver en el éxito de esos logros. Hoy podemos ver ese crecimiento en tiempo real y tener intercambios de experiencias y de resultados muy rápidamente, dentro de esa medicina de precisión, que permite este contacto directo entre el laboratorio y el paciente. Es un marco distinto y con posibilidades extraordinarias que hay que saber aprovechar", ha zanjado.

Sylentis Presents New Data on a New Eye Drop siRNA For The Treatment of Retinal Diseases Avoiding Intraocular Injections .

Sylentis presenta nuevos datos sobre su Farmaco SYL136001v10 para enfermedades de la retina ... Se trata de gotas oculares que podrían evitar las inyecciones oculares que se usan actualmente .

This New Investigational Treatment, based on RNA interference, reaches the retina when administered in eye drops. This feature is expected to positively affect patients’ quality of life by eluding the use of current standard treatments administered by intraocular injections.


Madrid, 25 September 2017.


Sylentis presents, for the first time, positive data on the efficacy of SYL136001v10, a siRNA (small interference RNA) for the treatment of neovascular diseases of the retina such as Age-Related Macular Degeneration (AMD) and Diabetic Retinopathy (DR). SYL136001v10 reaches the retina when administered topically, demonstrating that the siRNA may be applied in eye drops changing the treatment paradigm for patients suffering these diseases. “Currently, patients are treated in a hospital setting where they receive anti-VEGFs by intraocular injection. This procedure is not only painful and uncomfortable for the patient but also entails increasing financial commitments for our national health system”, notes Covadonga Pañeda, R&D Manager at Sylentis, and principal author of the studies.

The data will be presented at the XIII Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) taking place in Bourdeaux, France between the 24th and the 27th of September and where the latest advances in oligonucleotide therapeutics will be presented.

Sylentis has identified NRARP (NOTCH-regulated Ankyrin Repeat Protein) as a potential target for the treatment of angiogenic diseases of the retina. NRARP is a key regulator of the molecular pathways leading to vessel formation; as such, the consequences of modulating the expression of this gene with RNAi has been studied in animal models of retinal neovascularization.

The results of the efficacy studies have shown that reduction of NRARP in the retina using RNAi leads to regression of neovascular lesions and that the lesion reductions observed are equivalent to those observed in response to anti-VEGF treatment, current standard treatment administered by intraocular injection.

Los Grandes Laboratorios de EE UU critican la “inequidad territorial” de la sanidad española . Tambien opinan sobre El Desafío Catalán .

*.-La cámara de comercio AmChamSpain asegura que existe “una laxa custodia de la patente farmacéutica” .

*.- El lobby americano lamenta la demora de las comunidades en el pago de las facturas .

25 Septiembre 2017 .

Los grandes laboratorios y empresas de tecnología de Estados Unidos presentaron este lunes un documento en el que fiscalizan las carencias del Sistema Nacional de Salud señalando específicamente las desigualdades entre ciudadanos en el acceso a los medicamentos dependiendo de su lugar de residencia.

"Al ser la sanidad una competencia transferida a las comunidades autónomas, los productos de la industria se someten a continuas validaciones que impiden muy a menudo un trato sanitario igualitario de los ciudadanos españoles”, se señala en el documento El valor de la innovación sanitaria en España y sus retos.

El documento ha sido elaborado por el grupo de trabajo de industria farmacéutica y tecnología sanitaria de la AmChamSpain, la cámara de comercio de EE UU en España. Entre las empresas adscritas a este organismo están algunos de los mayores laboratorios del mundo como Pfizer, Johnson & Johnson, Lilly, Abbvie, Celgene, Gilead, MSD, Abbott o Baxter. También incluyen a gigantes de la tecnología como General Electric y Medtronic y algunas compañías españolas con fuertes intereses en EE UU como Grifols (cotizada en el Ibex 35) y PharmaMar.

“En España hay tres barreras para el acceso de los medicamentos innovadores. El primero, común en todo el país, es la fijación de precio del fármaco. Pero después hay dos barreras adicionales. La regional y la del hospital. La capacidad de acceso a la innovación depende del código postal del paciente”, señaló en la presentación Jordi Martí, director general de Celgene en España. “Uno de los errores es que medimos la innovación como gasto y así es muy difícil introducir los avances”, lamentó.

El informe de las empresas estadounidenses, que no cuenta con un plazo definido para presentarlo a las Administraciones ni un objetivo temporal en las mejoras propuestas por las compañías, hace especial hincapié en el acceso a los nuevos tratamientos. Estas innovaciones terapéuticas son comúnmente mucho más costosas para el sistema sanitario, por lo que frecuentemente encuentran barreras y los periodos de aprobación del precio público y del uso en hospitales se dilatan. Para las compañías es especialmente importante un rápido acceso al mercado de sus novedades ya que es su forma de conseguir los retornos a la alta inversión dedicada a la I+D.

EL DESAFÍO CATALÁN .

Sobre el reto independentista catalán, las empresas estadounidenses aseguraron que no hay tomada de forma oficial ninguna decisión ni plan de contingencia tras el referéndum del 1-O. “Sea lo que sea que suceda, no debe repercutir en el paciente. Deberíamos proteger al paciente y el acceso a la innovación”, destacó Francisco de Paula, responsable de Medtronic.

Nature . Un "balón de fútbol" para detectar el cáncer de mama .

Hallan un nuevo agente de contraste que en una imagen de resonancia magnética es capaz de detectar el cáncer de pecho en su fase inicial, además de distinguir si el tumor es agresivo o de lento crecimiento, publica 'Nature'.

LONDRES 25/09/2017 .

Un estudio halló que un nuevo agente de contraste de una imagen de resonancia magnética (MRI) es capaz de detectar el cáncer de pecho en su fase inicial, además de distinguir si el tumor es agresivo o de lento crecimiento, publica hoy Nature.

La investigación fue llevada a cabo por expertos del centro privado de investigación Case Western Reserve, en Cleveland (EEUU), y potencialmente ayudará a los médicos "a encontrar el tratamiento adecuado" para cada paciente, según Zheng-Rong Lu, líder de Ingeniería Biomédica y principal responsable del estudio.

Tras realizar diversos test con ratones, el grupo investigador encontró que el agente de contraste a base de gadolinio es también más eficiente y seguro que los agentes tradicionales, pues requiere una dosis veinte veces menor, que se expulsa del cuerpo con facilidad y no deja acumulación en los tejidos.

A fin de fabricar ese agente nuevo, Lu y sus colegas combinaron el agente de contraste llamado Gd3N@C80, considerado altamente eficiente, con un péptido denominado ZD2, desarrollado en el laboratorio por esos expertos.

Vieron que frente al gadolinio empleado en agentes tradicionales, la estructura del Gd3N@C80 era "diferente", pues "los iones del gadolinio quedan enjaulados en una molécula de fulereno que parece un balón de fútbol", según indicó Lu.

"Esa jaula evita un contacto directo entre el gadolinio y el tejido, y el gadolinio no se libera, lo que evita cualquier tipo de interacción con el tejido", explicó. Lu agregó que "la tecnología clave en el agente de contraste es el péptido adosado". En el experimento, se aplica el ZD2 a la superficie de la molécula de fulereno, tras lo que el péptido detecta específicamente la proteína del cáncer EDB-FN.

La EDB-FN, que se asocia a la invasión de un tumor, la metástasis y la resistencia a los fármacos, se manifiesta altamente en la matriz que rodea a las células cancerosas en muchas formas agresivas de cáncer. Al hacer pruebas con seis modelos de ratones, la MRI identificó el cáncer de pecho en todos los casos.

Observaron que la señal creada por la acumulación de moléculas de contraste en tres tipos agresivos de cáncer de pecho era significativamente más brillante. Por otro lado, en el caso de los cánceres de lento crecimiento, la señal permanecía débil. El laboratorio de Lu investiga actualmente maneras para reducir el coste de la producción de este agente a fin de lograr que resulte atractivo para su uso clínico.

Sylentis will Present ( 24 and 25 Septiembre - Burdeos ) New Data on SYL136001v10, a siRNA for the Treatment of Neovascular Diseases of the Retina.... And Results Clinics on SYL1001 ( Hoy. Las 17 h. ) .

Los Datos se Presentarán en la 13ª Reunión Anual de la Sociedad de Oligonucleótidos Therapeutics (OET), que se Celebra en Burdeos, en Francia entre el 24 y el 27 de Septiembre .

I+D de Sylentis por Conseguir un Tratamiento , o la Prevención , de Enfermedades Retinianas Relacionadas con la Neovascularización .

Paneda , from Sylentis presents “Targeting NRARP with siRNA based compounds for the treatment of retinal neovascularization” .

Sylentis, Presenta por primera vez, los datos de eficacia positiva de SYL136001v10, un siRNA (ARN interferente pequeño) para el tratamiento de enfermedades neovasculares de la retina tales como la degeneración macular (AMD) y la retinopatía diabética (RD). SYL136001v10 llega a la retina cuando se administra por vía tópica, lo que demuestra que siARN se puede aplicar como gotas para los ojos, el cambio del paradigma del tratamiento para los pacientes que sufren de estas enfermedades. 

" En la actualidad, los pacientes son tratados en un hospital en el que reciben anti-VEGF por inyección intraocular. Este procedimiento no sólo es doloroso e incómodo parar pacientes, sino que también implica el aumento de los compromisos financieros con nuestro sistema nacional de salud ", dijo Covadonga Pañeda , gerente de I + D de Sylentis y autor principal de los estudios.

Estudios de Sylentis en la XIII Reunión Anual de la Sociedad de Terapéutica de Oligonucleótidos :


*.- Target NRARP con componentes basados ​​en ARNp para el tratamiento de la Neovascularización Retiniana .




Sesión: 24 de septiembre de 18:30 a 20:30 Presentador: Covadonga Pañeda et al. Jefe de I + D, Sylentis, España.



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*.- Correlación de estudios clínicos y preclínicos para SYL1001, un nuevo tratamiento para el Síndrome de Ojo Seco :

Sesión: 25 de septiembre de 5 a 7:30 pm Presentador: Covadonga Pañeda et al. Jefe de I + D, Sylentis, España.

PharmaMar ( P.O. : 5,29 euros ) uno de los Cinco Valores ' Indultados ' por los Bajistas que Pueden Subir Hasta un 50% .

Expansión // POR E. UTRERA // 24/09/2017 .

Acerinox, Acciona, Enagás, Prosegur y PharmaMar cuentan con el respaldo unánime de los analistas.

Septiembre es un mes clave para el devenir de los mercados bursátiles. Tras el largo período veraniego en el que buena parte de los gestores paran las máquinas, el noveno mes de año es uno de los más propicios para la toma de decisiones. Es momento de reorganizar las carteras, también para los inversores bajistas.

En la primera quincena de septiembre, los 'hedge fund' han bajado de forma extraordinaria (entre un 13% y un 57%) las apuestas bajistas sobre un quinteto de valores que además tienen el respaldo unánime de los analistas, que creen que a medio plazo sus cotizaciones pueden subir entre un 10% y un 50%.

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PharmaMar


Si se cumplen las previsiones de los analistas, la acción de PharmaMar (que ya sube un 27% en lo que va de año) podría avanzar más de un 50% hasta los 5,29 euros por acciones.

Ninguno de los analistas que siguen el valor recomienda vender, aunque JB Capital acaba de recudir su recomendación desde comprar a neutral.

El grupo, que acaba de anunciar el inicio de la fase I de ensayos clínicos con PM14, un nuevo compuesto antitumoral para tratar a pacientes con tumores sólidos avanzados, ha visto como los inversores bajistas se repliegan un 24% hasta el 1,58% del capital. Es la cota más baja desde febrero y la confirmación de que el mercado apuesta por la consolidación de uno de los grandes casos de éxito este año en el mercado continuo.

Oncologia . Expertos prevén que en 2030 se Diagnostique un Nuevo Tumor cada " Segundo y medio ".

Once Entidades Internacionales se Unen para Reclamar Más Investigación Oncológica .


Agencias | Madrid 25.09.2017 .

El cáncer va a convertirse en la principal causa de mortalidad en los próximos años. Se espera que en el año 2030 cada dos segundos muera un enfermo de cáncer y cada segundo y medio se produzca un nuevo diagnóstico, según informa la Asociación Internacional para la Investigación del Cáncer. Esta entidad es uno de los 11 organismos internacionales que participa este año en la campaña de conmemoración del Día Mundial de la Investigación en Cáncer, que se celebró ayer, con el objetivo de incrementar la concienciación y reivindicar la importancia de la investigación.

En la iniciativa participa también la Asociación Española Contra el Cáncer , desde donde destacan que la investigación es la "única vía" para aumentar la supervivencia en cáncer en los próximos años, ya que "será lo único que podrá frenar la enfermedad". De hecho aseguran que ya aumentó gracias a la investigación científica .

ASEBIO y la Plataforma de Mercados Biotecnológicos organizan un foro de inversores en Barcelona el 26 y 27 de Septiembre .

 ASEBIO Investor Day‘ que tendrá lugar en el Parque Científico de Barcelona, con el apoyo de ICEX, los días 26 y 27 de septiembre.

El evento, orientado a que los principales proyectos de innovación biotecnológica española se den a conocer frente a una audiencia de inversores y compañías farmacéuticas, se dividirá en dos jornadas. La primera de ella, el 26 de septiembre, consistirá en un seminario impartido por Jonhson & Jonhson Innovation, abierto a empresas biotecnológicas.

La participación en el seminario es libre y se dirige a empresas biotecnológicas innovadoras que quieran desarrollar una estrategia más efectiva a la hora de comunicar su plan de negocio e inversiones, así como profundizar en otros aspectos básicos del business development.

Durante el segundo día tendrá lugar el foro de inversores en sí. Se seleccionarán las 30 mejores propuestas, que tendrán la oportunidad de presentarse frente a inversores tanto nacionales como europeos. Las empresas elegidas, que serán evaluadas por un comité asesor, podrán presentar su proyecto y establecer una agenda de partening con los inversores.

Cáncer de Pulmón y Tos: ¿ Cuál es la conexión ? .

20 MINUTOS. 24.09.2017 .

Muchas personas han experimentado alguna vez una tos persistente después de pasar un resfriado o la presentan cuando llevan años fumando. ¿Existen motivos por los que preocuparse por la tos cuando dura más tiempo del que debería? Solo en algunos casos, según explican desde Medical News Today.

La tos suele ser un recurso valioso y útil por el que el cuerpo se protege. Ayuda a los pulmones a eliminar los posibles gérmenes o elementos dañinos. A veces, sin embargo, que la tos no está vinculada a un resfriado o una infección y puede persistir durante semanas o meses a la vez. Esto puede llevar a la gente a preguntarse o preocuparse de que su tos es un signo de algo más grave, como el cáncer de pulmón.

Existen algunos síntomas que pueden hacer que debamos acudir a un médico cuanto antes si se prolonga más de lo habitual:

* La tos presenta sangre o flemas con color oscuro.

* Se tiene dificultad para respirar.

* La tos provoca un fuerte dolor en el pecho.

Hay muchos síntomas distintos en la persistencia o empeoramiento de la tos que suelen estar asociados con el cáncer de pulmón. Algunos de estos síntomas incluyen: dolor en el pecho, toser sangre y dificultad para respirar (ya mencionados), pero también silbidos constantes en el pecho al respirar, voz más ronca, problemas al tragar, pérdida del apetito, pérdida de peso, fatiga, cansancio e infecciones frecuentes como neumonía o bronquitis.

Medicamentos Huerfanos y Enfermedades Raras . Ainhoa Arteta y Estrella Morente le cantan a la Navidad .

Link : Las entradas para el ambicioso Espectaculo ya estan a la venta en el Teatro de la Maestranza, unas localidades cuya total recaudación irá destinada a la Fundación Mehuer de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras. 

Manuel Pérez, presidente de la Fundación, aseguró que nunca imaginó contar con tal apoyo de Cajasol, pese a haber colaborado anteriormente, en un concierto de este calibre y aún menos con la presencia de dos grandes de la música, cada una en su estilo.

 Sin duda, se trata de un gesto más que solidario ya que hay numerosos casos de enfermedades raras cuya medicación no es fácil de dispensar, motivo por el que trabaja día tras día dicha fundación.

Ainhoa Arteta, la misma que le cantó hace muy poco a la Macarena y la que confiesa sentirse medio andaluza, reconoció a la vez la labor de Cajasol porque según sus palabras «la música es una terapia que cura el alma siempre que uno lo necesita, y supone también la forma más bella de expresar los sentimientos».

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PharmaMar Cuenta ya con Cinco Fármacos Oncológicos en su Pipeline .

Dr. West on Lurbinectedin in SCLC .

H. Jack West, MD /// Sep 20, 2017 .

H. Jack West, MD, a thoracic oncologist of Swedish Cancer Institute at Swedish Medical Center, discusses the emerging agent lurbinectedin in the small cell lung cancer (SCLC) landscape.

This agent is a marine-derived compound that does have activity in SCLC, West explains. Up until recently, however, lurbinectedin has only been studied in combination with doxorubicin. Recent findings at the 2017 ESMO Congress showed that lurbinectedin does have single-agent activity.

The ongoing, phase III ATLANTIS study is exploring the drug in relapsed SCLC where patients receive the combination of lurbinectedin/doxorubicin versus topetecan or the older combination of vincristine, cyclophosphamide, and doxorubicin (CAV), he adds. If these results are positive, it would be a novel regimen to add to the limited therapeutic landscape.

Organización Mundial de la Salud ( OMS ) Alerta : El Mundo se Queda sin Antibióticos Eficaces ... Por la Salud de la Humanidad y su Futuro debe Aumentarse la I + D de las Bio-Farmaceuticas ... Ya !!!.

MADRID, 20 Sep. (EUROPA PRESS) -

La Organización Mundial de la Salud (OMS) ha presentado este miércoles un informe con el que denuncia una "grave falta" de nuevos antibióticos en fase de desarrollo a nivel global para combatir la creciente amenaza de la resistencia bacteriana a los antimicrobianos.

La mayoría de los fármacos que se están desarrollando, según alerta este organismo de Naciones Unidas, son modificaciones de clases de antibióticos ya existentes que ofrecen soluciones solamente a corto plazo.

En cambio, hay muy pocas opciones terapéuticas posibles para las infecciones resistentes a los antibióticos señaladas como las mayores amenazas para la salud, entre las que incluyen la tuberculosis farmacorresistente, que causa alrededor de 250.000 muertes cada año.

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Pharmamar se une al Compromiso de los Pacientes en el día Nacional del Sarcoma .

Pharmamar y sus vaivenes .

Invertir y especular.com // 20 septiembre 2017.

Pharma mar sigue ahondando su corrección . La acción a la chita callando parece que quiere buscar el apoyo de su última formación triangular rota para desquicie de sus inversores, ya hemos comentado muchas veces que parece una acción con un perfil muy parecido al de Ezentis la eterna promesa que siempre fracasa cuando tiene que hacer justo lo contrario.

2015 . Agosto y septiembre previos a octubre en que se aprobó Yondelis en EEUU y en Japón .

PharmaMar Presenta el Quinto Farmaco AntiTumoral ( PM14 ) de su Pipeline ... Motivados por dar Respuesta a las Necesidad No Cubiertas de los Pacientes con Diferentes Tipos de Cáncer .

PharmaMar Inicia los Estudios Clínicos con un Nuevo Compuesto - PM14 - en Pacientes con Cáncer .

*.  Este Nuevo Compuesto Refuerza la importante Cartera de Pharmamar en Investigación Clinica.

*.- En esta Fase inicial de estudio de PM14 se prevé que participen aproximadamente 50 pacientes con Tumores Sólidos Avanzados.


Madrid, 19 de septiembre de 2017.

Motivados por dar respuesta a las necesidad no cubiertas de los Pacientes con diferentes tipos de cáncer, PharmaMar (MSE:PHM) ha anunciado el inicio de la fase I de ensayos clínicos con PM14, un nuevo Compuesto Antitumoral resultante del programa de investigación interna de la compañía, para el tratamiento de pacientes con Tumores Sólidos Avanzados.


Después de una Fase Preclínica, donde el compuesto ha demostrado su actividad en tumores sólidos en modelos animales, este ensayo clínico de  Fase I, tiene como objetivo principal identificar la dosis óptima para la administración de PM14 en pacientes con Tumores sólidos avanzados. Otros objetivos del estudio son definir el perfil de seguridad y evaluar la Farmacocinética y Farmacogenética de PM14 en este Grupo de Pacientes.

El Director de Desarrollo Clínico de la unidad de negocio de oncología de PharmaMar, Arturo Soto, subraya la apuesta de la multinacional española por la investigación en oncología a través de un importante cartera de productos en preclínica y un potente programa de I+D. 

“La puesta en marcha de este primer ensayo clínico en humanos con PM14 da continuidad a nuestro compromiso con la investigación en la lucha contra el cáncer. Estamos muy ilusionados ante el inicio de este ensayo, ya que nos sitúa un poco más cerca de nuestro objetivo : Mejorar la Vida de los Pacientes Oncológicos”.

Se prevé la participación de aproximadamente 50 Pacientes con Diagnóstico confirmado de Tumor Sólido avanzado para quienes No existe un Tratamiento Estándar Disponible .

Aplidin . Para Noviembre Podría ser ... La Licencia para Lanzar al Mercado su Segundo Fármaco tras Yondelis.

«Yo aún sigo diciendo Zeltia y seguimos siendo Gallegos, eso no ha cambiado» .

José María Fernández Sousa, Presidente de la Biootecnológica nacida en Vigo, logró que se Aprobase por primera vez en el Mundo un Antitumoral de origen Marino .


Demostramos que en el Mar hay AntiTumorales ... y ahora tenemos Experiencia y Dinero .

M. SÍO DOPESO // VIGO / LA VOZ 17/09/2017 .

Hay muchas clases de bichos y acabar con ellos es el visionario negocio que dio origen hace 76 años, en una oficina de la calle Príncipe de Vigo, al grupo Zeltia, hoy convertido en la multinacional biotecnológica Pharmamar, especializa en medicamentos contra el cáncer.

En agosto del 2001, la compañía viguesa protagonizó varias portadas de La Voz de Galicia, con titulares que hablaban de un grupo pionero en la lucha contra el cáncer, porque nadie hasta entonces se había atrevido a competir con los gigantes del sector elaborando anticancerígenos a partir de moléculas extraídas del fondo del mar. Ese año, la antigua Zeltia arrancaba la carrera para intentar sacar al mercado su primer fármaco, Yondelis, que hoy se vende en 70 países, mediante una alianza con la multinacional estadounidense Jonhson & Jonhson.

Hace dos años que la matriz gallega del grupo cambió su sede social en Madrid, pero las raíces siguen bien aferradas en Galicia, en donde sigue la división química (Xylazel y Zelnova, agrupadas bajo la marca Zeltia), y en donde están centenares de sus accionistas minoritarios.

«No ha cambiado nada, yo aún sigo diciendo Zeltia y seguimos siendo una compañía gallega. La mejor prueba es que nuestra junta general de accionistas se sigue celebrando en Vigo», afirma el presidente del grupo, José María Fernández Sousa, licenciado en Químicas y doctor en Bioquímica, a la vez que propietario del 11 % de la sociedad.

Sobre aquellos años recuerda las muchas dificultades con las que se encontraron cuando Europa tumbó en el 2003 la aprobación de Yondelis (lo autorizó en el 2007). «Nunca pensé en tirar la toalla, pero tuvimos que hacer una reestructuración muy importante, y nos desprendimos de mucha gente, de cien personas, para tener dinero para un segundo ensayo clínico y una segunda oportunidad, que salió bien», relata.

«Sabía que Funcionaba»

Sobre aquel rechazo que tambaleó a la compañía revela que fue por tan solo un voto de un total de 15 países. «La EMA (Agencia Europea del Medicamento) recibió cartas de expertos en sarcoma de Alemania, Italia, Francia, Bélgica... diciendo que Yondelis funcionaba. Me acuerdo que era el caluroso verano del 2003 y me invitaron a visitar pacientes. ‘Vuestro fármaco funciona’, me decían. Uno me llegó al alma cuando me agarró y me dijo: ‘De no existir Yondelis yo no estaría aquí’. Sabía que Yondelis funcionaba, y lo vi».

Lo vio todo el mundo, y la autorización de Yondelis catapultó a la compañía al mercado mundial de la industria contra el cáncer. Eso hizo que en junio del 2015 Zeltia acabase diluida en la fórmula del éxitos de Pharmamar. Con el antitumoral Yondelis, la filial se puso la cabeza del grupo aportando el 90 % del valor de la compañía y marcando el camino a seguir, que no es otro que el del mercado oncológico.

El cambio era obligado y Pharmamar se puso al frente del grupo diluyendo a Zeltia, cuya huella permanece en la runa celta del logotipo en la imagen corporativa.

«Yondelis ha sido un hito. La primera vez que se aprobó un fármaco español en Europa y la primera vez en el mundo que se aprobó un antitumoral de origen marino», asegura el presidente de la compañía.

«Hemos ido cumpliendo nuestros objetivos. Todo lo que decíamos que iba a suceder, ha sucedido, como la salida a los mercados de Estados Unidos y Japón», reflexiona José María Fernández Sousa.

«He soñado mucho más»

Y lo mejor está por venir. La compañía de origen gallego espera para noviembre la licencia para lanzar al mercado Aplidin, su segundo fármaco tras Yondelis. Mientras, su Fármaco estrella, Zepsyre, con el que esperan Ventas de más de 1.000 Millones a partir del 2020, quema etapas a buen ritmo antes de su lanzamiento.

«He soñado mucho más», afirma cuando se le pregunta si no le da vértigo ese gran salto al mercado. «Hemos llegado hasta aquí sin pruebas de que en el mar podía haber antitumorales, sin experiencia y sin mucho dinero.
Ahora la prueba está ahí, tenemos experiencia y el dinero de nuestras ventas», concluye.