El Tratamiento Basado en Interferencia por ARN podría aportar una Respuesta al Síndrome del Ojo Seco, un cuadro sin apenas Terapias y a menudo Incomprendido.
Sonia Moreno. Madrid | 31/05/2017.
José Manuel Benítez del Castillo Sánchez, catedrático de oftalmología y Jefe de sección de la Unidad de Superficie e Inflamación ocular del Hospital Clínico San Carlos en Madrid; José María Fernández, presidente de PharmaMar; Ángeles Buitrago, presidenta de la Asociación Española de Ojo Seco; Ana Isabel Jiménez, COO y directora de I+D de Sylentis. (DM)
El estudio Helix acaba de iniciar su fase III para evaluar la eficacia de un fármaco diseñado a partir de la tecnología de la interferencia por ARN en el síndrome del ojo seco. El tratamiento, desarrollado por la farmaceútica Sylentis (participada al cien por cien por PharmaMar) con el nombre de SYL1001, se ensayará en más de 30 hospitales de España, Alemania, Estonia, Portugal e Italia, sobre 300 pacientes. En España, el investigador principal es José Manuel Benítez del Castillo Sánchez, catedrático de oftalmología y Jefe de Sección de la Unidad de Superficie e Inflamación ocular del Hospital Clínico San Carlos en Madrid.
En la presentación del estudio clínico a los medios, Benítez del Castillo ha recordado que el síndrome del ojo seco es la enfermedad más frecuente en las consultas de oftalmología -una de cada cinco pacientes lo hace por esta causa-. Sin embargo, también resulta a menudo incomprendida, tanto por la sociedad general como por los propios especialistas, hasta el punto de que se ha comparado en ese sentido con el síndrome de fatiga crónica y la fibromialgia.
El paciente con este síndrome presenta una pérdida crónica de lubricación e hidratación en la superficie del ojo. Se desconoce su origen, pero se sabe que es característico de personas que viven en países desarrollados a causa de la contaminación, el aire acondicionado, el uso de lentillas, las operaciones de cirugía refractiva -hay estimaciones que sitúan su aparición en un 20 por ciento de los intervenidos, destaca Benítez del Castillo- o el uso continuado de ordenadores. En el mundo, la cifra de personas afectadas por ojo seco asciende a 344 millones.
Las manifestaciones más comunes de esta patología son el ardor, el picor incesante, la fatiga ocular, la sequedad, la visión borrosa, la sensación de cuerpo extraño o el dolor, entre otros síntomas.
Al margen del impacto en la calidad de vida de estos pacientes, el síndrome de ojo seco se asocia a importantes costes indirectos, en concepto de pérdida de días trabajados o de productividad.
Benítez del Castillo ha aludido a las limitadas opciones terapéuticas de estos enfermos, compelidos al uso "a demanda" de lágrimas artificiales. En España no existe aún ningún fármaco con la indicación de ojo seco, por lo que la introducción de un tratamiento como SYL1001 supondrá una revolución en este tratamiento, ha reconocido. Además, en las fases previas del ensayo, el especialista ha constatado la alta tolerancia y seguridad en la superficie ocular, por lo que confía que este estudio concluya sin apartarse de esta línea y con buenos resultados de eficacia.
Asimismo, Benítez del Castillo ha destacado que este tipo de moléculas tiene un efecto más prolongado que los fármacos tradicionales. "Esta propiedad es particularmente interesante en las enfermedades crónicas y en aquellas en las que el cumplimiento de la pauta de tratamiento es un reto, ya que se incrementa la duración del efecto y la eficacia a largo plazo". También ha mencionado que el carácter progresivo del síndrome, cuyo curso podría variar gracias a la participación de tratamientos iniciales.
Silenciar proteínasLa interferencia por ARN busca reducir la producción anómala de proteínas silenciando el ARN mensajero (ARNm). El síndrome del ojo seco se produce por una alteración en los receptores de capsaicina, sobre las que actuaría el tratamiento.
Esta "joven" técnica, apenas han transcurrido 16 años desde que se identificara en las células de mamíferos, constituye una gran oportunidad para el desarrollo de nuevas terapias, como ha remarcado Ana Isabel Jiménez, directora de I+D de Sylentis. Para Jiménez, atrás quedaron los supuestos problemas de seguridad en los inicios de estos tratamientos, vinculados también al uso sistémico.
Sobre SYL1001, Jiménez ha destacado que "podría reducir los parámetros inflamatorios de la superficie ocular, mejorar la calidad de la lágrima y reducir el dolor ocular asociado al síndrome de ojo seco. Consideramos que nuestro fármaco podría ser una alternativa terapéutica muy eficaz e importante para estos pacientes".
También dentro del campo de la oftalmología, Sylentis ensaya otro fármaco basado en ARNi (bamosirán) para el glaucoma.