盘点2015年美国FDA批准的21个罕见病药物

 中国罕见病 2016-01-19 17: 

声明：本文由入驻搜狐公众平台的作者撰写，除搜狐官方账号外，观点仅代表作者本人，不代表搜狐立场。

　　文：雷诺岛

　　转载请注明作者和来自新康界（XKJ0101)

　　

　　据统计，2015年FDA共批准45个新药，其中有21个罕见病药物，差不多占本年度获批新药的一半（47%）。2015年也是FDA有史以来批准罕见病药物最多的一年。

...

曲贝替定（Trabectedin）

　　知识产权情况US8895557B2在中国有同族专利200510138076.1，该专利 目前处于实质审查阶段。200510138076.1的分案申请201010513008.X已于2014年1月8日获得授权（授权公告号：CN102018714B），该专利到期时间为2025年10月28日。

　　软组织肉瘤（STS）是一种起源于肌肉、脂肪、血管、神经、肌腱和关节内衬这类软组织的肿瘤，占全部恶性肿瘤的0.7%。我国STS的发病率为1.1/10万～2.0/10万。平滑肌肉瘤是一种侵袭性的STS，占所有STS的5%～10%。脂肪肉瘤也是属于STS。

　　Yondelis是一种海洋生物碱。早在2007年，就已获EMEA批准用于治疗蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败或不适合这些药物治疗的晚期STS。Yondelis先后经历3次，持续6年的FDA审评之路之后才最终获批。与传统化疗药物达卡巴嗪相比，Yondelis可显著延长患者的生存期。此外，Yondelis与多柔比星和异环磷酰胺均无交叉耐药性。

...