ASEBIO y el Instituto de Salud Carlos III se unen para fomentar la investigación en enfermedades raras .
El sector privado y el público colaborarán en tareas de investigación y registro de estas patologías .La Asociación Española de Bioempresas (ASEBIO) y el Instituto de Salud Carlos III han aprovechado la celebración durante el día de hoy del Día Mundial de las Enfermedades Raras para anunciar la firma de un convenio de colaboración para el desarrollo de ac-tividades relacionadas con las enfermedades raras en las áreas de investi-gación, registro, diseminación y formación.
El acuerdo prevé actuaciones que fomenten el conocimiento y la investiga-ción de estas enfermedades, así como mejoras en los mecanismos de re-gistro y seguimiento de los pacientes.
Ambas organizaciones coinciden en que la colaboración público-privada es un factor clave a la hora de dar respuesta a estas patologías poco conoci-das, en cuyo diagnóstico y tratamiento participa activamente la industria biotecnológica.
En opinión de la presidenta de ASEBIO, Regina Revilla, que hoy participa en el acto que organiza FEDER, Fundació Doctor Robert y la Federació Ca-talana de Malalties Minoritàries (FECAMM) en Barcelona, “las empresas de biotecnología y centros de referencia en investigación, nos sentimos espe-cialmente implicados y sensibilizados con la investigación y desarrollo de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras por lo que vemos este tipo de acuerdos con entidades como el ISCIII muy rele-vantes para esta labor. Nos alineamos con la Unión Europea en la toma de un papel más activo en la regulación de medicamentos huérfanos con el objetivo de incentivar su investigación”
Manuel Posada, director del proyecto SpainRDR y director del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII, considera que “esta cooperación público-privada tiene como objetivo establecer relaciones para proyectos con socios de ASEBIO para poder incrementar la actividad en investigación. De hecho, vamos a firmar ya acuerdos con algunas empre-sas en este sentido. Además, se hará un seguimiento del registro tanto de los fármacos que estén en el mercado como de los que estén designados y vayan a comercializarse en un futuro”.
La Asociación Española de Bioempresas cuenta con un Grupo de Trabajo de Enfermedades Raras, coordinado por Fernando Royo, compuesto por 37 empresas, cuatro fundaciones, dos institutos de investigación, un centro tecnológico, un parque científico, el CIBERER y el CIBER-BBN, que analiza las implicaciones del sector en la lucha contra estas patologías.
Gracias al trabajo y a la coordinación de este Grupo, ASEBIO forma parte del Grupo de Trabajo de enfermedades raras del Consejo Asesor del Minis-terio de Sanidad.
Entre algunas de las entidades socias de ASEBIO que están investigando tratamientos para enfermedades raras destacan:
* Digna Biotech con el compuesto P144 para el tratamiento de la es-clerodermia, el CT-1 para la isquemia y reperfusion en transplante renal y para la porfiria el Vector AAV-gen de porfiria
* CIBERER con Lentiviral Vector-FANCA gen para la anemia de Fanco-ni
* Bionaturis con el BNT-001 para enfermedades por almacenamiento lisosomal
* Esteve con el Vector AAV-sulfamidasa gen también para trastornos por almacenamiento lisosomal
* Valentia con el VLT 001 para distrofia miotónica
* PharmaMar con Yondelis para sarcoma de tejidos blandos relativo a translocationes y en combinación en primera línea
* Advancell con al ATH008 para eritrodisestesia palmar-plantar
* Minoryx, centrado en enfermedades neurometabólicas de origen ge-nético
* Advanced Medical Projects centrado en disqueratosis congénita.
* Praxis, con Terfiqec, para fibrosis quística.