Desde que la compañía llevara a cabo el desarrollo de Yondelis, el primer antitumoral de origen marino aprobado por la Unión Europea para sarcoma y para cáncer de ovario, su especielización en este ámbito le ha servido para crecer y hacer notoria su apuesta por la investigación de los fondos marinos para el desarrollo de medicamentos.
De hecho, este año algunos de estos productos han tenido cierto protagonismo.
Uno de ellos es la molécula Pipecolidepsin A, un péptido cíclico sintetizado y que ya ha traído consigo una publicaciones científicas y presencia en congresos de gran relevancia, entre ellas un estudio publicado en la revista Nature. Según Marta Pelay, del Instituto de Investigación Biomédica del Parque Científico de la Universidad de Barcelona, los primeros datos in vitro demostraron “una muy buena actividad antitumoral en distintos tipos de cáncer hematológico y en tumores sólidos como el cáncer de colon, de mama, de próstata y de pulmón”.
En 2014 está prevista la finalización del reclutamiento de la fase III con Aplidin, para mieloma múltiple, compuesto que se espera sea el siguiente medicamento de estas características en llegar al mercado tras haber sido designado medicamento huérfano por la Comisión Europa y la FDA. Por detrás hay otros dos compuestos: el PM01183, cuya fase III se encuentra en fase de diseño, y el PM060184, cuyo aislamiento, síntesis y desarrollo preclínico y clínico son motivo de otra de las ponencias del congreso.
Además Pharmamar presentó en septiembre los resultados del estudio de Fase II con PM01183 frente a topotecan en pacientes con cáncer de ovario resistente-refractario a platino. Se trata de un ensayo abierto y se ha llevado a cabo en 9 centros de la UE. Este estudio de Fase II se diseñó en dos etapas. La primera incluía 22 pacientes, que fueron tratados con 7mg de PM01183 en infusión de una hora cada tres semanas. La segunda etapa incluyó un total de 58 pacientes evaluables, que fueron tratados bien con PM01183 o con topotecan. Los resultados de la primera etapa del ensayo fueron presentados en el Congreso Europeo del Cáncer en 2012.El objetivo primario del ensayo era evaluar la tasa global de respuesta en las pacientes tratadas con PM01183 (esto incluye la suma tanto de respuestas completas como de respuestas parciales). La supervivencia libre de progresión y la supervivencia global se establecieron como objetivos secundarios. El 30,3% de las pacientes con enfermedad resistente a platino tratadas con PM01183 mostraron respuesta objetiva al tratamiento, mientras que de las pacientes tratadas con topotecan no se registró ninguna respuesta objetiva. Se observó un beneficio clínico (suma de respuestas objetivas más estabilización de la enfermedad), de un 82% en aquellas pacientes tratadas con PM01183 y de un 50% en las pacientes tratadas con topotecan. La mediana de la supervivencia libre de progresión en las pacientes con enfermedad resistente a platino tratadas con PM01183 fue de 4,8 meses, mientras que en el brazo de pacientes tratadas con topotecan fue de 1,7 meses. Los datos de supervivencia global todavía están inmaduros, pero se observa un aumento significativo de la supervivencia global en favor del PM01183 en comparación con topotecan. Según las evidencias presentadas hasta ahotra, el efecto adverso más frecuente en ambos brazos de tratamiento ha sido la neutropenia y no se ha observado ninguna toxicidad inesperada.
Además, Pharmamar ha anunciado recientemente que su socio Janssen Research & Development, LLC, ha completado el reclutamiento de pacientes para un estudio pivotal o de registro de Fase III con Yondelis para el tratamiento de L-sarcomas. Se trata de un estudio pivotal, multicéntrico, controlado y aleatorizado que compara la seguridad y eficacia de Yondelis y dacarbazina para el tratamiento de pacientes con liposarcoma o leiomiosarcoma metastásico o avanzado previamente tratados con antraciclinas e ifosfamida o con antraciclina seguido de una línea adicional de quimioterapia.
En Europa y en otros países fuera de Estados Unidos, Yondelis está aprobado para el tratamiento de pacientes con sarcoma de tejidos blandos avanzado, tras el fracaso de las antraciclinas e ifosfamida, o que no se ajusten a recibir estos agentes, y en combinación con doxorubicina liposomal pegilada para el tratamiento de cáncer de ovario recurrente platino-sensible.
