Degeneración de Retina Hereditaria . Resultados Positivos en la FASE II con EDIT-101 . Los Resultados del Ensayo de Fase II se Han Adelantado en 12 Meses a la Fecha Prevista .

 

Gene Editing Therapy Shows Potential For CEP290-Associated Inherited Retinal Degeneration .

*.- EDIT-101 se Evaluó en Pacientes con Degeneración de Retina Hereditaria Asociada a CEP290 Debido a una Variante IVS26 .

*.-  Los Resultados del Estudio Respaldan la Seguridad de la Terapia de Edición Genética .

Consideramos Que los Primeros Resultados Son Prometedores.

 Escuchar a varios participantes lo emocionados que estaban de poder finalmente ver la comida en sus platos es algo muy importante .

Se trataba de personas que no podían leer ninguna línea en una tabla optométrica y que no tenían opciones de tratamiento, que es la desafortunada realidad para la mayoría de las personas con trastornos hereditarios de la retina" .

"Los resultados del ensayo BRILLIANCE proporcionan una prueba de concepto y aprendizajes importantes para el desarrollo de medicamentos nuevos e innovadores para las enfermedades hereditarias de la retina .

Hemos demostrado que podemos administrar de forma segura una terapia de edición genética basada en CRISPR en la retina y obtener resultados clínicamente significativos", añade Baisong Mei, director médico de Editas Medicine .