Se Entiende Como Enfermedad Rara en Europa a Aquella Patología Que Tiene una Prevalencia Inferior a 1 Caso por Cada 2.000 Habitantes, esto es, 5 Casos por Cada 10.000 Habitantes .
*.- Un Medicamento Huérfano es Aquel Destinado a la Prevención, Diagnóstico o Tratamiento de Enfermedades Raras .*.- La Designación de Medicamento Huérfano ( Orphan Drug) No Implica Necesariamente Que el Producto Satisfaga los Criterios de Eficacia, Seguridad y Calidad Necesarios Para la Concesión de su Autorización .
*.- Esos Criterios Solo Pueden Ser Evaluados una Vez Que el Laboratorio Titular Presente la Solicitud de Autorización de Comercialización, Estando Sujeta Dicha Autorización al Registro Centralizado en Toda la Unión Europa .
Se Trata de Enfermedades que afectan a un máximo de unos 250.000 pacientes en la Unión Europea y aproximadamente 25.000 en España. No obstante, la definición varía en otros países como EE.UU. (cuando afecta a menos de 200.000 personas en su territorio) o Japón (prevalencia de < 4 casos/10.000 habitantes). Puede darse el caso, por tanto, de que una enfermedad pueden ser considerada rara en un área geográfica determinada pero no en otras, como consecuencia de factores genéticos, condiciones ambientales, difusión de agentes patógenos, estilo de vida, etc .
En general, el concepto de enfermedad rara va ligado, además de a su prevalencia, a su relevancia clínica: son patologías que ponen en peligro la vida, conllevan una discapacidad crónica o grave o implican una merma notable de la calidad de vida del paciente .
