FDA Aprueba el Primer Tratamiento de RNA de la Historia . Lo cual Válida y Potencia esa Línea Novedosa de I +D y Abre las Puertas a Futuras Posibles Aprobaciones ... Y en esa Línea de I+D RNAi está Sylentis .

FDA Approves First-of-its Kind Targeted RNA-Based Therapy to Treat a Rare Disease .



La FDA con está Aprobación da Validez a la Novedosa e Innovadora Línea de I + D de ARNi y acerca el objetivo de “ Llevar al Mercado  una Gama Completamente Nueva de Medicamentos Innovadores ... los Tratamientos de ARNi ".     

Estamos ante una Nueva Medicina y una Nueva Clase de Fármacos ... Y Alnylam se ha Convertido en su Abanderada .

En Europa el CHMP ya ha dado también su Opinión Positiva al Fármaco de Alnylam para el Tratamiento de la Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina .

La Comisión Europea Decidira sobre su posible Aprobación en Septiembre .

Durante estos últimos años el RNA de Interferencia (RNAi) ha surgido como una Prometedora Tecnología de Aplicación Terapéutica, siendo reconocida a Nivel Mundial con la Concesión en 2006 del Nobel de Fisiología y Medicina  a sus Descubridores, Fire y Mello.

RNAi (RNA de Interferencia) es una Revolución en la Biología, un Avance Significativo en la Comprensión de cómo los Genes se Activan y Desactivan en las Células, y un Enfoque Totalmente Nuevo para el Descubrimiento y Desarrollo de Fármacos.

 Su Descubrimiento se ha Descrito como "un Avance Científico Importantísimo, algo que sólo se produce una vez en una Década" y representa una de las Fronteras más Prometedoras y de Progreso más rápido en los campos de la Biología y el Descubrimiento de Fármacos en la Actualidad . 

RNAi es un Proceso Natural de Supresión de los Genes que se produce en los organismos, desde las Plantas hasta los Mamíferos. Al aprovechar el Proceso Biológico Natural de RNAi que se produce en nuestras Células, esta Tecnología permite vislumbrar la creación de una nueva clase de Fármacos.

Actualmente Sylentis se Posiciona entre las Cuatro Primeras Empresas a Nivel Mundial con Productos Basados en la Tecnología del ARN de Interferencia (RNAi) en Ensayos Clínicos y cuenta ya con Cuatro Fármacos en varias Fases de Ensayo .

 Los más avanzados Bamosiran que está terminando la Fase II para el Tratamiento de Glaucoma y Tivanisiran ( SYL1001 ) para el Tratamiento de Ojo Seco Asociado a Dolor Ocular .

Pharmamar une action à surveiller pour le potentiel. Post by Kwaiken .

Yondelis para el Tratamiento de LipoSarcomas y LeiomyoSarcomas . Demuestra tener Igual Eficacia en la Población Joven como en la Anciana .

Jones RL1, Demetri GD2, Schuetze SM3, Milhem M4, Elias A5, Van Tine BA6, Hamm J7, McCarthy S8, Wang G9, Parekh T8, Knoblauch R8, Hensley ML10, Maki RG11, Patel S12, von Mehren M13

Author :

1.- Seattle Cancer Care Alliance, Seattle, USA; currently at Royal Marsden Hospital/Institute of Cancer Research, London, UK.
2.- Center for Sarcoma and Bone Oncology, Dana Farber Cancer Institute; Ludwig Center at Harvard; Boston, USA.
3.- University of Michigan Health System, Ann Arbor, USA.
4.- University of Iowa Hospitals and Clinics, Iowa City, USA.
5.- University of Colorado Cancer Center, Aurora, USA.
6.- Division of Oncology, Washington University in St. Louis, St. Louis, USA.
7.- Norton Cancer Institute, Louisville, USA.
8.- Clinical Oncology, Janssen Research and Development, Raritan, USA.
9.- Clinical Biostatistics, Janssen Research and Development, Raritan, USA.
10.- Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York, USA.
11.- Monter Cancer Center, Northwell Health, Lake Success, USA, and Cold Spring Harbor Laboratory, Cold Spring Harbor, USA.
12.- Department of Sarcoma Medical Oncology, Division of Cancer Medicine, University of Texas M.D. Anderson Cancer Center, Houston, USA.
13.- Department of Hematology and Medical Oncology, Fox Chase Cancer Center, Philadelphia, USA.


Efficacy and Tolerability of Trabectedin in Elderly Patients with Sarcoma : Subgroup Analysis from a Phase 3, Randomized Controlled Study of Trabectedin or Dacarbazine in Patients with Advanced Liposarcoma or Leiomyosarcoma.

Abstract

BACKGROUND:

Treatment options for soft tissue sarcoma patients aged ≥65 years (elderly) can be limited by concerns regarding the increased risk of toxicity associated with standard systemic therapies. Trabectedin has demonstrated improved disease control in a phase 3 trial (ET743-SAR-3007) of patients with advanced liposarcoma or leiomyosarcoma (LPS/LMS) after failure of anthracycline-based chemotherapy. Since previous retrospective analyses have suggested that trabectedin has similar safety and efficacy outcomes regardless of patient age, we performed a subgroup analysis of the safety and efficacy observed in elderly patients enrolled in this trial.

PATIENTS AND METHODS:

Patients were randomized 2:1 to trabectedin (n = 384) or dacarbazine (n = 193) administered intravenously every-3-weeks. The primary endpoint was overall survival (OS); secondary endpoints were progression-free survival (PFS), time-to-progression, objective response rate (ORR), duration of response, symptom severity, and safety. A post hoc analysis was conducted in the elderly patient subgroup.

RESULTS:

Among 131 (trabectedin=94; dacarbazine=37) elderly patients, disease characteristics were well-balanced and consistent with those of the total study population. Treatment exposure was longer in patients treated with trabectedin versus dacarbazine (median 4 versus 2 cycles, respectively), with a significantly higher proportion receiving prolonged therapy (≥6 cycles) in the trabectedin arm (43% versus 23%, respectively; p=0.04). Elderly patients treated with trabectedin showed significantly improved PFS (4.9 versus 1.5 months, respectively; hazard ratio [HR]=0.40; p=0.0002) but no statistically significant improvement in OS (15.1 versus 8.0 months, respectively; HR = 0.72; p=0.18) or ORR (9% versus 3%, respectively; p=0.43). The safety profile for elderly trabectedin-treated patients was comparable to that of the overall trabectedin-treated study population.

CONCLUSIONS:

This subgroup analysis of the elderly population of ET743-SAR-3007 suggests that elderly patients with soft tissue sarcoma and good performance status can expect clinical benefit from trabectedin similar to that observed in younger patients.

Yondelis by Nature.com . A phase II randomised (calibrated design) study on the activity of the single-agent trabectedin in metastatic or locally relapsed uterine leiomyosarcoma .

Published : 30 July 2018.

Angiolo Gadducci, Federica Grosso, […]Maurizio D’Incalci .
British Journal of Cancer (2018) | Download Citation .

Abstract
Background
Patients with recurrent/metastatic uterine leiomyosarcoma (U-LMS) have a dismal prognosis. This phase II study aims to evaluate trabectedin efficacy and safety in advanced U-LMS.

Methods
Eligible patients had received ≥ one line of chemotherapy. Gemcitabine ± docetaxel naive patients were randomised to Arm A: trabectedin 1.3 mg/m2 or calibration Arm B: gemcitabine 900 mg/m2 and docetaxel 75 mg/m2. Patients who had already received gemcitabine ± docetaxel directly entered Arm A. Primary end-point: 6-month progression-free rate (PFS-6). The null hypothesis that the true PFS-6 = 14% was tested against a one-sided alternative. This design yielded a 5% type I error rate and 90% power when the true PFS-6 is 25%.

Results
Overall, 126 patients entered Arm A (45 from randomisation and 81 directly) and 42 Arm B. Arm A patients characteristics: median age = 57; ≥2 previous chemotherapy lines = 37.4%; metastatic disease = 93%. The study met the condition for trabectedin activity: PFS-6 = 35.2% (95% CI: 26.2–45). No difference in PFS by the number of previous chemotherapy lines emerged. Median OS = 20.6 months (IQR: 8–36.4). In Arm B, the PFS-6 = 51.5% (95% CI: 33.5–69.2). No toxic deaths occurred. In Arm A, only 4 patients interrupted treatment for toxicity.

Conclusions
Trabectedin is active and well tolerated, retaining similar efficacy across one to three previous lines of chemotherapy.

Futurinvest . La pequeña agencia de brókers catalana que desafió a Sandra Ortega .

Carles Huguet // Economía Digital .

Barcelona, 15 de agosto de 2018 .

En otoño de 2015 todo parecía andar bien para PharmaMar. Participada al 5% por Sandra Ortega, la mujer más rica de España, la firma gallega acababa de introducir el fármaco Yondelis en Estados Unidos tras su aprobación por la FDA. Sin embargo, la cotización de la compañía se derruyó un 46%.

Y en la cúpula tienen claro quién fue el culpable: la agencia de brókers catalana Futurinvest. ...