Los datos demuestran que el siRNA puede ser aplicado en forma de gotas oftalmológicas cambiando el paradigma del tratamiento de los pacientes con esta patología. 
“Actualmente, los pacientes deben dirigirse al hospital donde los tratamientos se administran a través de inyecciones oculares, lo que resulta molesto y doloroso para el paciente, además de suponer una importante inversión económica para el sistema sanitario”, asegura Covadonga Pañeda, Gerente de I+D de Sylentis, y autora principal de los estudios.********************************
TRATAN ENFERMEDADES DE RETINA CON GOTAS EN VEZ DE INYECCIONES .
Posted April 30, 2018 // By staff .
Desarrollan fármaco para tratar enfermedades de la retina, como la degeneración macular asociada a la edad y la Retinopatía Diabética, que se administrará mediante Gotas oftálmicas en lugar de inyecciones intraoculares. “Su eficacia ha sido probada en modelos animales y los ensayos con humanos se iniciarán a finales de 2018”, comenta a Sinc Covadonga Pañeda, gerente de I+D de Sylentis.De este modo –indica–, “el fármaco ejerce su acción entrando en las células de la retina, donde impide la síntesis de esta proteína y bloquea la formación de nuevos vasos, que es una de las características fundamentales de enfermedades degenerativas de la retina”.
Los compuestos usados en la actualidad para el tratamiento de estas dolencias están basados en anticuerpos grandes que no pueden penetrar desde la superficie ocular hasta la retina, por lo que deben ser administrados mediante inyecciones intravítreas.
Eficacia en modelos animales
Sin embargo, destaca, “los ARNi, como el SYL136001v10 son hasta 10 veces más pequeños que estos tratamientos.
Su tamaño les permite penetrar en la retina e inhibir la formación de nuevos vasos sanguíneos, tras su aplicación en gotas oftálmicas, tal y como hemos demostrado en modelos animales”.
En concreto, “los estudios de eficacia han probado que la reducción de NRARP en la retina mediante ARNi lleva a la regresión de las lesiones angiogénicas retinales y que las reducciones observadas son equivalentes a las del anti-VEGF, que es el estándar de tratamiento actual para estas enfermedades con inyecciones oculares”, subraya la gerente I+D.